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Ravulizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna atualmente tratados com altas doses de eculizumabe

12 de agosto de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fase 4, estudo de braço único de ravulizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna atualmente tratados com altas doses de eculizumabe

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do ravulizumabe em participantes que são prescritos e estão recebendo uma dose de eculizumabe maior do que a aprovada para tratar a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Diagnóstico documentado de HPN, confirmado por avaliação por citometria de fluxo de alta sensibilidade de glóbulos vermelhos e glóbulos brancos, com tamanho de clone de granulócitos ou monócitos ≥ 5%.
  2. Recebeu 1200 mg de eculizumabe a cada 12 a 16 dias (a cada 2 semanas) por pelo menos 3 meses antes da triagem.
  3. LDH ≤ 2 x limite superior do normal (LSN) de acordo com o laboratório central, na Triagem.
  4. Para reduzir o risco de infecção meningocócica (Neisseria meningitidis), todos os participantes devem ser vacinados contra infecções meningocócicas dentro de 3 anos antes de iniciar o medicamento do estudo.
  5. Peso corporal ≥ 40 kg.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Histórico de eventos vasculares adversos maiores dentro de 6 meses do Dia 1.
  2. Histórico de transplante de medula óssea.
  3. Linfoma, leucemia, síndrome mielodisplásica ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos, exceto células basais ou carcinomas epiteliais escamosos da pele que foram ressecados sem evidência de doença metastática por 3 anos.
  4. O uso concomitante de anticoagulantes é proibido se não estiver em um regime estável por pelo menos 2 semanas antes do Dia 1.

  5. Uso concomitante de qualquer um dos seguintes medicamentos e não em um regime estável (conforme julgado pelo investigador) pelo período de tempo indicado antes da triagem:

    • Eritropoetina ou imunossupressores por pelo menos 8 semanas
    • Corticosteroides sistêmicos por pelo menos 4 semanas
    • Antagonistas da vitamina K (por exemplo, varfarina) com um nível estável de relação normalizada internacional por pelo menos 4 semanas
    • Suplementos de ferro ou ácido fólico por 4 semanas
  6. Vacina(s) viva(s) dentro de 1 mês antes da triagem ou planeja receber tais vacinas durante o estudo.
  7. Mais de 1 valor de LDH > 2 × ULN nos 6 meses anteriores ao Dia 1.
  8. Contagem de plaquetas < 30.000/milímetro cúbico (30 × 10^9/litro [L]) na triagem.
  9. Contagem absoluta de neutrófilos < 500/microlitro (0,5 × 10^9/L) na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Ravulizumabe
Os participantes receberão eculizumabe durante o período de triagem de 3 meses. Os participantes passarão a receber doses baseadas no peso de ravulizumabe durante o período de tratamento do estudo (351 dias).
Biológico: Eculizumabe
Os participantes devem ter sido prescritos e estar recebendo uma dose estável de eculizumabe 1200 miligramas (mg) a cada 2 semanas (q2w) por pelo menos 3 meses antes do período de triagem. Durante o período de triagem, os participantes continuarão a receber eculizumabe 1.200 mg q2w.
Outros nomes:
  • Soliris
Biológico: Ravulizumabe
Durante o Período de Tratamento, os participantes receberão uma dose de ataque de ravulizumabe no Dia 1, seguida de doses de manutenção no Dia 15 e a cada 8 semanas, administradas por infusão intravenosa. As doses de ataque e manutenção de Ravulizumabe serão baseadas no peso corporal dos participantes por regime de dose aprovado.
Outros nomes:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que experimentaram BTH gratuito associado ao C5
Prazo: Linha de base até o dia 351
O BTH livre associado ao C5 foi definido como BTH concomitante com concentrações de C5 livre ≥0,5 microgramas (μg)/mililitro (mL). O BTH foi definido como pelo menos um sintoma ou sinal novo ou agravado de hemólise intravascular (fadiga, hemoglobinúria, dor abdominal, falta de ar [dispneia], anemia [hemoglobina <10 gramas {g}/decilitro {dL}], eventos vasculares adversos importantes evento [MAVE], incluindo trombose, disfagia ou disfunção erétil) na presença de lactato desidrogenase (LDH) elevada ≥2 * limite superior do normal (ULN).
Linha de base até o dia 351

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que experimentaram BTH
Prazo: Linha de base até o dia 351
BTH foi definido como pelo menos um sintoma ou sinal novo ou agravado de hemólise intravascular (fadiga, hemoglobinúria, dor abdominal, falta de ar [dispnéia], anemia [hemoglobina <10 g/dL], MAVE, incluindo trombose, disfagia ou disfunção erétil disfunção) na presença de LDH elevado ≥2 * LSN.
Linha de base até o dia 351
Alteração percentual da linha de base no LDH no dia 351
Prazo: Linha de base, dia 351
Linha de base, dia 351
Porcentagem de participantes que receberam transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Linha de base até o dia 351
Linha de base até o dia 351
Porcentagem de participantes com hemoglobina estabilizada
Prazo: Linha de base até o dia 351
A hemoglobina estabilizada foi definida como evitar uma diminuição ≥2 g/dL no nível de hemoglobina desde o valor basal na ausência de transfusão desde o valor basal até o dia 351.
Linha de base até o dia 351

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
20 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de agosto de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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