Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie koagulačního faktoru VIIa Marzeptacog Alfa (aktivovaný) u pacientů s dědičnými poruchami krvácení

6. prosince 2021 aktualizováno: Catalyst Biosciences

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení farmakokinetiky, farmakodynamiky, bezpečnosti a účinnosti Marzeptacogu Alfa (aktivovaného) při léčbě epizodického krvácení u pacientů s dědičnými poruchami krvácení

Účelem studie je vyhodnotit farmakokinetiku, biologickou dostupnost, PD, účinnost a bezpečnost MarzAA pro léčbu na vyžádání a kontrolu krvácivých epizod u dospělých jedinců s dědičnými poruchami krvácení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indie
        • Amrita Institute Of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indie
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Itálie
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Itálie
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Itálie
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Itálie
        • City of Health and Science of Turin
  • Ruská Federace
      • Barnaul, Ruská Federace
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Ruská Federace
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza kohorty: nedostatek FVII, Glanzmannova trombastenie nebo hemofilie A s inhibitory
  • Muž nebo žena, věk 12 let nebo starší
  • Anamnéza častých krvácivých epizod
  • Potvrzení informovaného souhlasu s potvrzením podpisu a souhlasu pro děti ve věku 12 až 17 let před jakoukoli činností související se studiem
  • Souhlas s používáním vysoce účinné antikoncepce v průběhu studie, pokud má subjekt plodný potenciál

Kritéria vyloučení:

  • Genotyp FVIID subjektů s identifikovanými mutacemi centrální laboratoří při screeningu
  • Předchozí účast v klinické studii hodnotící modifikovanou látku rFVIIa
  • Obdrželi jste hodnocený lék do 30 dnů nebo 5 poločasů nebo absence klinického účinku, podle toho, co je delší
  • Známá přecitlivělost na zkušební nebo příbuzný produkt
  • Známá pozitivní protilátka proti FVII nebo FVIIa detekovaná centrální laboratoří při screeningu
  • Být imunosuprimovaný
  • Významná kontraindikace k účasti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg a 60 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2 koagulační faktor VIIa, 20 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA
Experimentální: Kohorta 2
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg a 180 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2, koagulační faktor VIIa, 60 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA
Experimentální: Kohorta 3
Pro fázi 1 varianta koagulačního faktoru VIIa intravenózní cestou, 18 μg/kg, následovaná vzestupnými dávkami subkutánní cestou, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg a 180 μg/ kg, pro posouzení PK a PD. Pro fázi 2, koagulační faktor VIIa, 60 μg/kg subkutánně, podávaný na požádání během krvácivých epizod maximálně ve 3 dávkách podle potřeby pro hemostázu.
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jednorázová intravenózní dávka a vzestupné dávky subkutánní injekce MarzAA, po níž následuje fixní dávka MarzAA pro léčbu krvácivých epizod
Ostatní jména:
  • MarzAA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte aktivitu MarzAA podle úrovně dávky/fáze a potvrďte dávku 2. fáze
Časové okno: Doba dávkování pro každou fázi v kohortě bude přibližně 5 až 11 dní
Srovnávací farmakokinetika podle úrovně dávky/stadia na základě vyšetření AUX pro každou z dávkových skupin v každé kohortě.
Doba dávkování pro každou fázi v kohortě bude přibližně 5 až 11 dní
Úspěšná léčba epizody krvácení
Časové okno: 24 hodin po prvním podání studovaného léku
Podíl krvácivých příhod léčených MarzAA dosahujících hemostatické účinnosti na základě čtyřbodové škály podle hodnocení zkoušejícího
24 hodin po prvním podání studovaného léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Catalyst Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. prosince 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MAA-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení