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Estudio del factor de coagulación VIIa Marzeptacog alfa (activado) en sujetos con trastornos hemorrágicos hereditarios

6 de diciembre de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences

Estudio de fase 1/2 para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la eficacia de marzeptacog alfa (activado) en el tratamiento del sangrado episódico en sujetos con trastornos hemorrágicos hereditarios

El propósito del ensayo es evaluar la PK, la biodisponibilidad, la PD, la eficacia y la seguridad de MarzAA para el tratamiento a demanda y el control de los episodios hemorrágicos en sujetos adultos con trastornos hemorrágicos hereditarios.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
19

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
  • Federación Rusa
      • Barnaul, Federación Rusa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federación Rusa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de cohorte: deficiencia de FVII, trombastenia de Glanzmann o hemofilia A con inhibidores
  • Hombre o mujer, de 12 años o más
  • Antecedentes de frecuentes episodios de sangrado.
  • Afirmación de consentimiento informado con confirmación de firma y asentimiento para niños de 12 a 17 años antes de cualquier actividad relacionada con el estudio
  • Acuerdo para usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante todo el estudio si el sujeto tiene potencial fértil

Criterio de exclusión:

  • Genotipo de sujetos FVIID con mutaciones identificadas por laboratorio central en la selección
  • Participación previa en un ensayo clínico que evalúa un agente rFVIIa modificado
  • Recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias o ausencia de efecto clínico, lo que sea más largo
  • Hipersensibilidad conocida al producto de prueba o relacionado
  • Anticuerpo positivo conocido para FVII o FVIIa detectado por el laboratorio central en la selección
  • Estar inmunodeprimido
  • Contraindicación significativa para participar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte 1
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg y 60 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 20 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios de sangrado hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA
Experimental: Cohorte 2
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg y 180 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 60 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA
Experimental: Cohorte 3
Para la Fase 1, una variante del Factor VIIa de la Coagulación por vía intravenosa, 18 μg/kg, seguida de dosis ascendentes por vía subcutánea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg y 180 μg/ kg, para evaluación PK y PD. Para la Fase 2, Factor de Coagulación VIIa, 60 μg/kg por vía subcutánea, administrados a demanda durante los episodios hemorrágicos hasta un máximo de 3 dosis según sea necesario para la hemostasia.
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Dosis única intravenosa y dosis ascendentes de inyección subcutánea de MarzAA, seguida de una dosis fija de MarzAA para el tratamiento de episodios hemorrágicos
Otros nombres:
  • MarzAA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad comparativa de MarzAA por nivel de dosis/etapa y confirmación de la dosis de Fase 2
Periodo de tiempo: El período de dosificación para cada etapa en una cohorte será de aproximadamente 5 a 11 días.
Farmacocinética comparativa por nivel de dosis/etapa basada en el examen de AUX para cada uno de los grupos de dosis en cada cohorte.
El período de dosificación para cada etapa en una cohorte será de aproximadamente 5 a 11 días.
Éxito del tratamiento del episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio
Proporción de eventos hemorrágicos tratados con MarzAA que lograron eficacia hemostática según una escala de cuatro puntos según la evaluación del investigador
24 horas después de la primera administración del fármaco del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Catalyst Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
3 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de septiembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
21 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de diciembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MAA-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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