Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av koagulasjonsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktivert) hos personer med arvelige blødningsforstyrrelser

6. desember 2021 oppdatert av: Catalyst Biosciences

Fase 1/2-studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og effektiviteten til Marzeptacog Alfa (aktivert) i behandling av episodiske blødninger hos personer med arvelige blødningsforstyrrelser

Formålet med studien er å evaluere PK, biotilgjengelighet, PD, effekt og sikkerhet av MarzAA for behandling og kontroll av blødningsepisoder hos voksne personer med arvelige blødningsforstyrrelser.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
19

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Barnaul, Den russiske føderasjonen
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av kohort: FVII-mangel, Glanzmann Thrombasthenia eller hemofili A med inhibitorer
  • Mann eller kvinne, 12 år eller eldre
  • Anamnese med hyppige blødningsepisoder
  • Bekreftelse av informert samtykke med signaturbekreftelse og samtykke for barn mellom 12 og 17 år før eventuelle studierelaterte aktiviteter
  • Enighet om å bruke svært effektiv prevensjon gjennom hele studien dersom forsøkspersonen har fruktbarhet

Ekskluderingskriterier:

  • Genotype av FVIID-individer med identifiserte mutasjoner av sentralt laboratorium ved screening
  • Tidligere deltakelse i en klinisk studie som evaluerer et modifisert rFVIIa-middel
  • Fikk et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider eller fravær av klinisk effekt, avhengig av hva som er lengst
  • Kjent overfølsomhet overfor utprøving eller relatert produkt
  • Kjent positivt antistoff mot FVII eller FVIIa påvist av sentralt laboratorium ved screening
  • Vær immunsupprimert
  • Betydelig kontraindikasjon for å delta

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg og 60 μg/ kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 20 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA
Eksperimentell: Kohort 2
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA
Eksperimentell: Kohort 3
For fase 1, en koagulasjonsfaktor VIIa-variant ved intravenøs vei, 18 μg/kg, etterfulgt av stigende doser subkutan, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, for PK og PD vurdering. For fase 2, koagulasjonsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase.
Biologisk: Koagulasjonsfaktor VIIa variant
Enkel intravenøs dose og stigende doser av subkutan injeksjon av MarzAA, etterfulgt av en fast dose MarzAA for behandling av blødningsepisoder
Andre navn:
  • MarzAA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende MarzAA-aktivitet etter dosenivå/stadium og bekrefte fase 2-dosen
Tidsramme: Doseringsperioden for hvert trinn i en kohort vil være omtrent 5 til 11 dager
Sammenlignende farmakokinetikk etter dosenivå/stadium basert på undersøkelse av AUX for hver av dosegruppene i hver kohort.
Doseringsperioden for hvert trinn i en kohort vil være omtrent 5 til 11 dager
Suksess for behandling av blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer etter første administrasjon av studiemedisin
Andel av blødningshendelser behandlet med MarzAA som oppnår hemostatisk effekt basert på en firepunkts skala i henhold til etterforskerens vurdering
24 timer etter første administrasjon av studiemedisin

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Catalyst Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
3. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. desember 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MAA-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger