Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie czynnika krzepnięcia VIIa Marzeptakog Alfa (aktywowany) u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami krzepnięcia krwi

6 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Catalyst Biosciences

Badanie fazy 1/2 oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, bezpieczeństwo i skuteczność marzeptakogu alfa (aktywowanego) w leczeniu epizodycznego krwawienia u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami krzepnięcia krwi

Celem badania jest ocena farmakokinetyki, biodostępności, PD, skuteczności i bezpieczeństwa MarzAA w leczeniu doraźnym i kontrolowaniu epizodów krwawień u dorosłych pacjentów z wrodzonymi skazami krwotocznymi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Barnaul, Federacja Rosyjska
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Indie
      • Bengaluru, Indie
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indie
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indie
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indie
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indie
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27858
        • East Carolina University
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Włochy
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Włochy
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Włochy
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Włochy
        • City of Health and Science of Turin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kohorty: niedobór FVII, trombastenia Glanzmanna lub hemofilia A z inhibitorami
  • Mężczyzna lub kobieta, wiek 12 lat lub starszy
  • Historia częstych epizodów krwawienia
  • Potwierdzenie świadomej zgody z potwierdzeniem podpisu i zgodą dla dzieci w wieku od 12 do 17 lat przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem
  • Zgoda na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas całego badania, jeśli pacjentka może zajść w ciążę

Kryteria wyłączenia:

  • Genotyp osobników FVIID ze zidentyfikowanymi mutacjami przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych
  • Uprzedni udział w badaniu klinicznym oceniającym zmodyfikowany czynnik rFVIIa
  • Otrzymał badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania lub braku efektu klinicznego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Znana nadwrażliwość na produkt próbny lub pokrewny
  • Znane dodatnie przeciwciała przeciwko FVII lub FVIIa wykryte przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych
  • Być immunosupresyjnym
  • Istotne przeciwwskazanie do udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg i 60 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 20 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA
Eksperymentalny: Kohorta 2
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg i 180 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 60 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA
Eksperymentalny: Kohorta 3
W fazie 1 wariant czynnika krzepnięcia VIIa podawany dożylnie 18 μg/kg, a następnie rosnące dawki podskórnie 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg i 180 μg/ kg, do oceny PK i PD. W fazie 2 czynnik krzepnięcia VIIa, 60 μg/kg podskórnie, podawany na żądanie podczas epizodów krwawienia w maksymalnie 3 dawkach potrzebnych do uzyskania hemostazy.
Biologiczny: Wariant czynnika krzepnięcia VIIa
Pojedyncza dawka dożylna i rosnące dawki MarzAA we wstrzyknięciu podskórnym, a następnie ustalona dawka MarzAA w leczeniu epizodów krwawienia
Inne nazwy:
  • MarzAA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównawcza aktywność MarzAA według poziomu/etapu dawki i potwierdź dawkę fazy 2
Ramy czasowe: Okres dawkowania dla każdego etapu w kohorcie będzie wynosił około 5 do 11 dni
Porównawcza farmakokinetyka według poziomu dawki/etapu na podstawie badania AUX dla każdej z grup dawkowania w każdej kohorcie.
Okres dawkowania dla każdego etapu w kohorcie będzie wynosił około 5 do 11 dni
Sukces leczenia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: 24 godziny po pierwszym podaniu badanego leku
Odsetek krwawień leczonych MarzAA osiągających skuteczność hemostatyczną na podstawie czteropunktowej skali według oceny badacza
24 godziny po pierwszym podaniu badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Catalyst Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
3 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MAA-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami