Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus hyytymistekijä VIIa:sta Marzeptakog Alfa (aktivoitu) henkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä

maanantai 6. joulukuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Biosciences

Vaihe 1/2 -tutkimus Martseptakog Alfan (aktivoitu) farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, turvallisuutta ja tehoa arvioitaessa episodisen verenvuodon hoidossa potilailla, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä

Kokeen tarkoituksena on arvioida MarzAA:n farmakokinetiikkaa, biologista hyötyosuutta, PD:tä, tehoa ja turvallisuutta tarpeen mukaan annettavassa hoidossa ja verenvuotojaksojen hallinnassa aikuisilla koehenkilöillä, joilla on perinnöllisiä verenvuotohäiriöitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
19

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • Bengaluru, Intia
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Intia
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Intia
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Intia
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Intia
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Venäjän federaatio
      • Barnaul, Venäjän federaatio
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortin diagnoosi: FVII-puutos, Glanzmannin trombosthenia tai hemofilia A estäjillä
  • Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias
  • Toistuvien verenvuotojaksojen historia
  • Tietoon perustuvan suostumuksen vahvistus allekirjoituksella ja suostumuksella 12–17-vuotiaille lapsille ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa
  • Sopimus käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä koko tutkimuksen ajan, jos koehenkilö on hedelmällisessä iässä

Poissulkemiskriteerit:

  • FVIID-potilaiden genotyyppi, joilla on tunnistettu mutaatioita keskuslaboratoriossa seulonnassa
  • Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin muunnettua rFVIIa-ainetta
  • Sai tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä tai kliinisen vaikutuksen puuttuessa sen mukaan kumpi on pidempi
  • Tunnettu yliherkkyys koetuotteelle tai siihen liittyvälle tuotteelle
  • Tunnettu positiivinen FVII- tai FVIIa-vasta-aine, jonka keskuslaboratorio havaitsi seulonnassa
  • Ole immunosuppressoitu
  • Merkittävä vasta-aihe osallistumiselle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti 1
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg ja 60 μg/ kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 20 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Biologinen: Koagulaatiotekijä VIIa variantti
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA
Kokeellinen: Kohortti 2
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Biologinen: Koagulaatiotekijä VIIa variantti
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA
Kokeellinen: Kohortti 3
Vaiheessa 1, hyytymistekijä VIIa -muunnos laskimonsisäisesti, 18 μg/kg, jonka jälkeen nousevat annokset ihonalaisesti, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg ja 180 μg/kg kg, PK- ja PD-arviointiin. Vaiheessa 2, hyytymistekijä VIIa, 60 μg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan.
Biologinen: Koagulaatiotekijä VIIa variantti
Yksi suonensisäinen annos ja nousevat annokset ihonalaista MarzAA-injektiota, jota seuraa kiinteä annos MarzAA:ta verenvuotojaksojen hoitoon
Muut nimet:
  • MarzAA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaile MarzAA-aktiivisuutta annostason/vaiheen mukaan ja vahvista vaiheen 2 annos
Aikaikkuna: Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
Vertaileva farmakokinetiikka annostason/vaiheen mukaan perustuen AUX-tutkimukseen kussakin annosryhmässä kussakin kohortissa.
Kohortin kunkin vaiheen annostelujakso on noin 5–11 päivää
Verenvuotojakson hoidon onnistuminen
Aikaikkuna: 24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
Hemostaattisen tehon saavuttaneiden MarzAA:lla hoidettujen verenvuototapahtumien osuus neljän pisteen asteikolla tutkijan arvion mukaan
24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Catalyst Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 17. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 15. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 3. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 21. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 6. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MAA-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia