Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фактора свертывания крови VIIa Marzeptacog Alfa (активированного) у субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови

6 декабря 2021 г. обновлено: Catalyst Biosciences

Исследование фазы 1/2 по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и эффективности марзептакога альфа (активированного) при лечении эпизодических кровотечений у субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови

Целью исследования является оценка фармакокинетики, биодоступности, PD, эффективности и безопасности MarzAA для лечения по требованию и контроля эпизодов кровотечения у взрослых субъектов с наследственными нарушениями свертываемости крови.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
19

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Индия
      • Bengaluru, Индия
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Индия
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Индия
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Индия
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Индия
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Италия
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Италия
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Италия
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Италия
        • City of Health and Science of Turin
  • Российская Федерация
      • Barnaul, Российская Федерация
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Российская Федерация
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27858
        • East Carolina University
  • Украина
      • Lviv, Украина
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз когорты: дефицит FVII, тромбастения Гланцмана или гемофилия А с ингибиторами
  • Мужчина или женщина, возраст 12 лет и старше
  • История частых эпизодов кровотечения
  • Подтверждение информированного согласия с подтверждением подписи и согласия для детей в возрасте от 12 до 17 лет перед любой деятельностью, связанной с исследованием
  • Согласие использовать высокоэффективный контроль над рождаемостью на протяжении всего исследования, если у субъекта есть детородный потенциал.

Критерий исключения:

  • Генотип субъектов FVIID с выявленными мутациями центральной лабораторией при скрининге
  • Предыдущее участие в клинических испытаниях по оценке модифицированного агента rFVIIa
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения или отсутствия клинического эффекта, в зависимости от того, что дольше
  • Известная гиперчувствительность к пробному или родственному продукту
  • Известные положительные антитела к FVII или FVIIa, обнаруженные центральной лабораторией при скрининге
  • Быть иммуносупрессивным
  • Существенные противопоказания к участию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта 1
Для фазы 1 вариант фактора свертывания VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 10 мкг/кг, 20 мкг/кг, 30 мкг/кг, 40 мкг/кг и 60 мкг/ кг, для оценки PK и PD. Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 20 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
Биологический: Вариант фактора свертывания VIIa
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
  • МарзАА
Экспериментальный: Когорта 2
Для фазы 1 вариант фактора свертывания крови VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 30 мкг/кг, 45 мкг/кг, 60 мкг/кг, 120 мкг/кг и 180 мкг/ кг, для оценки PK и PD. Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 60 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
Биологический: Вариант фактора свертывания VIIa
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
  • МарзАА
Экспериментальный: Когорта 3
Для фазы 1 вариант фактора свертывания крови VIIa внутривенно, 18 мкг/кг, с последующими возрастающими дозами подкожно, 30 мкг/кг, 45 мкг/кг, 60 мкг/кг, 120 мкг/кг и 180 мкг/ кг, для оценки PK и PD. Для фазы 2 фактор свертывания крови VIIa, 60 мкг/кг подкожно, вводится по требованию во время эпизодов кровотечения, максимум 3 дозы, необходимые для гемостаза.
Биологический: Вариант фактора свертывания VIIa
Однократная внутривенная доза и восходящие дозы подкожной инъекции MarzAA с последующей фиксированной дозой MarzAA для лечения эпизодов кровотечения
Другие имена:
  • МарзАА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнительная активность MarzAA по уровню/этапу дозы и подтверждение дозы Фазы 2
Временное ограничение: Период дозирования для каждого этапа в когорте будет составлять примерно от 5 до 11 дней.
Сравнительная фармакокинетика в зависимости от уровня дозы/этапа, основанная на изучении AUX для каждой из дозовых групп в каждой когорте.
Период дозирования для каждого этапа в когорте будет составлять примерно от 5 до 11 дней.
Успех лечения эпизода кровотечения
Временное ограничение: Через 24 часа после первого введения исследуемого препарата
Доля случаев кровотечения при лечении MarzAA с достижением гемостатической эффективности по четырехбалльной шкале в соответствии с оценкой исследователя.
Через 24 часа после первого введения исследуемого препарата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Catalyst Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
17 мая 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
15 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
3 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 декабря 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • MAA-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками