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Untersuchung des Gerinnungsfaktors VIIa Marzeptacog Alfa (aktiviert) bei Patienten mit erblichen Blutgerinnungsstörungen

6. Dezember 2021 aktualisiert von: Catalyst Biosciences

Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von Marzeptacog Alfa (aktiviert) bei der Behandlung episodischer Blutungen bei Patienten mit erblichen Blutungsstörungen

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der PK, Bioverfügbarkeit, PD, Wirksamkeit und Sicherheit von MarzAA für die Bedarfsbehandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei erwachsenen Probanden mit erblichen Blutgerinnungsstörungen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
19

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indien
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italien
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italien
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
  • Russische Föderation
      • Barnaul, Russische Föderation
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Föderation
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27858
        • East Carolina University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Kohorte: FVII-Mangel, Glanzmann-Thrombasthenie oder Hämophilie A mit Inhibitoren
  • Männlich oder weiblich, ab 12 Jahren
  • Geschichte von häufigen Blutungsepisoden
  • Bestätigung der Einverständniserklärung mit Unterschriftsbestätigung und Zustimmung für Kinder zwischen 12 und 17 Jahren vor allen studienbezogenen Aktivitäten
  • Zustimmung zur Verwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung während der gesamten Studie, wenn das Subjekt gebärfähig ist

Ausschlusskriterien:

  • Genotyp von FVIID-Patienten mit identifizierten Mutationen durch das zentrale Labor beim Screening
  • Frühere Teilnahme an einer klinischen Studie zur Bewertung eines modifizierten rFVIIa-Wirkstoffs
  • Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten oder ohne klinische Wirkung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Studie oder ein verwandtes Produkt
  • Bekannter positiver Antikörper gegen FVII oder FVIIa, der vom Zentrallabor beim Screening nachgewiesen wurde
  • Immunsupprimiert sein
  • Signifikante Kontraindikation zur Teilnahme

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg und 60 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2, Gerinnungsfaktor VIIa, 20 μg/kg subkutan, verabreicht bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen, je nach Bedarf zur Hämostase.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA
Experimental: Kohorte 2
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg und 180 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2: Gerinnungsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen je nach Bedarf zur Hämostase verabreicht.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA
Experimental: Kohorte 3
Für Phase 1 eine Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante zur intravenösen Verabreichung, 18 μg/kg, gefolgt von ansteigenden Dosen zur subkutanen Verabreichung, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg und 180 μg/ kg, zur PK- und PD-Beurteilung. Für Phase 2: Gerinnungsfaktor VIIa, 60 μg/kg subkutan, bei Bedarf während Blutungsepisoden für maximal 3 Dosen je nach Bedarf zur Hämostase verabreicht.
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Dosis und ansteigende Dosen subkutaner Injektion von MarzAA, gefolgt von einer festen Dosis MarzAA zur Behandlung von Blutungsepisoden
Andere Namen:
  • MarzAA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich der MarzAA-Aktivität nach Dosisstufe/Stadium und Bestätigung der Phase-2-Dosis
Zeitfenster: Der Dosierungszeitraum für jede Stufe in einer Kohorte beträgt ungefähr 5 bis 11 Tage
Vergleichende Pharmakokinetik nach Dosisstufe/Stadium basierend auf der Untersuchung von AUX für jede der Dosisgruppen in jeder Kohorte.
Der Dosierungszeitraum für jede Stufe in einer Kohorte beträgt ungefähr 5 bis 11 Tage
Behandlungserfolg bei Blutungsepisoden
Zeitfenster: 24 Stunden nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments
Anteil der mit MarzAA behandelten Blutungsereignisse, die eine hämostatische Wirksamkeit erzielten, basierend auf einer Vier-Punkte-Skala gemäß der Einschätzung des Prüfarztes
24 Stunden nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Catalyst Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
3. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MAA-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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