Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo do fator de coagulação VIIa Marzeptacog Alfa (ativado) em indivíduos com distúrbios hemorrágicos hereditários

6 de dezembro de 2021 atualizado por: Catalyst Biosciences

Estudo de Fase 1/2 para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e eficácia de Marzeptacog Alfa (ativado) no tratamento de sangramento episódico em indivíduos com distúrbios hemorrágicos hereditários

O objetivo do estudo é avaliar a farmacocinética, biodisponibilidade, DP, eficácia e segurança de MarzAA para tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos em indivíduos adultos com distúrbios hemorrágicos hereditários.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
19

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University
  • Federação Russa
      • Barnaul, Federação Russa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federação Russa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Itália
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Itália
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Itália
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Itália
        • City of Health and Science of Turin
  • Ucrânia
      • Lviv, Ucrânia
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology
  • Índia
      • Bengaluru, Índia
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Índia
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Índia
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Índia
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Índia
        • Sahyadri Super Speciality Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de coorte: deficiência de FVII, trombastenia de Glanzmann ou hemofilia A com inibidores
  • Homem ou mulher, 12 anos ou mais
  • História de episódios hemorrágicos frequentes
  • Afirmação de consentimento informado com confirmação de assinatura e consentimento para crianças entre 12 e 17 anos antes de qualquer atividade relacionada ao estudo
  • Acordo para usar controle de natalidade altamente eficaz durante todo o estudo se o sujeito tiver potencial para engravidar

Critério de exclusão:

  • Genótipo de indivíduos FVIID com mutações identificadas pelo laboratório central na triagem
  • Participação prévia em um ensaio clínico avaliando um agente rFVIIa modificado
  • Recebeu um medicamento experimental em 30 dias ou 5 meias-vidas ou ausência de efeito clínico, o que for mais longo
  • Hipersensibilidade conhecida ao teste ou produto relacionado
  • Anticorpo positivo conhecido para FVII ou FVIIa detectado pelo laboratório central na triagem
  • Ser imunossuprimido
  • Contra-indicação significativa para participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg e 60 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 20 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA
Experimental: Coorte 2
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 60 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA
Experimental: Coorte 3
Para a Fase 1, uma variante do Fator de Coagulação VIIa por via intravenosa, 18 μg/kg, seguida de doses ascendentes por via subcutânea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, para avaliação de PK e PD. Para a Fase 2, Fator de Coagulação VIIa, 60 μg/kg por via subcutânea, administrado sob demanda durante episódios hemorrágicos em no máximo 3 doses conforme necessário para hemostasia.
Biológico: Variante do Fator de Coagulação VIIa
Dose única intravenosa e doses ascendentes de injeção subcutânea de MarzAA, seguida de uma dose fixa de MarzAA para o tratamento de episódios hemorrágicos
Outros nomes:
  • MarzAA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Atividade comparativa de MarzAA por nível de dose/estágio e confirme a dose da Fase 2
Prazo: O período de dosagem para cada estágio em uma coorte será de aproximadamente 5 a 11 dias
Farmacocinética comparativa por nível de dose/estágio com base no exame de AUX para cada um dos grupos de dose em cada coorte.
O período de dosagem para cada estágio em uma coorte será de aproximadamente 5 a 11 dias
Sucesso do tratamento do episódio hemorrágico
Prazo: 24 horas após a primeira administração do medicamento do estudo
Proporção de eventos hemorrágicos tratados com MarzAA alcançando eficácia hemostática com base em uma escala de quatro pontos de acordo com a avaliação do investigador
24 horas após a primeira administração do medicamento do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Catalyst Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
3 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de dezembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MAA-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações