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Studio del fattore VIIa della coagulazione Marzeptacog Alfa (attivato) in soggetti con disturbi emorragici ereditari

6 dicembre 2021 aggiornato da: Catalyst Biosciences

Studio di fase 1/2 per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di Marzeptacog alfa (attivato) nel trattamento del sanguinamento episodico in soggetti con disturbi ereditari della coagulazione

Lo scopo dello studio è valutare PK, biodisponibilità, PD, efficacia e sicurezza di MarzAA per il trattamento on demand e il controllo degli episodi emorragici in soggetti adulti con disordini emorragici ereditari.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
19

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Federazione Russa
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • India
      • Bengaluru, India
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, India
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, India
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, India
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, India
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italia
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italia
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italia
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italia
        • City of Health and Science of Turin
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di coorte: deficit di FVII, trombastenia di Glanzmann o emofilia A con inibitori
  • Maschio o femmina, dai 12 anni in su
  • Storia di frequenti episodi di sanguinamento
  • Conferma del consenso informato con conferma della firma e assenso per i bambini di età compresa tra 12 e 17 anni prima di qualsiasi attività correlata allo studio
  • Accordo per utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace durante lo studio se il soggetto ha potenziale fertile

Criteri di esclusione:

  • Genotipo di soggetti FVIID con mutazioni identificate dal laboratorio centrale allo screening
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico che valuta un agente rFVIIa modificato
  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite o assenza di effetti clinici, a seconda di quale sia il periodo più lungo
  • Ipersensibilità nota alla prova o al prodotto correlato
  • Anticorpo positivo noto per FVII o FVIIa rilevato dal laboratorio centrale durante lo screening
  • Essere immunodepressi
  • Controindicazione significativa alla partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg e 60 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 20 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA
Sperimentale: Coorte 2
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 60 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA
Sperimentale: Coorte 3
Per la fase 1, una variante del fattore VIIa della coagulazione per via endovenosa, 18 μg/kg, seguita da dosi crescenti per via sottocutanea, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg e 180 μg/ kg, per la valutazione PK e PD. Per la Fase 2, Fattore VIIa della coagulazione, 60 μg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi.
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola dose endovenosa e dosi crescenti di iniezione sottocutanea di MarzAA, seguite da una dose fissa di MarzAA per il trattamento degli episodi emorragici
Altri nomi:
  • MarzAA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività comparativa di MarzAA per livello di dose/stadio e conferma della dose di Fase 2
Lasso di tempo: Il periodo di somministrazione per ciascuna fase in una coorte sarà di circa 5-11 giorni
Farmacocinetica comparativa per livello di dose/stadio basata sull'esame dell'AUX per ciascuno dei gruppi di dose in ciascuna coorte.
Il periodo di somministrazione per ciascuna fase in una coorte sarà di circa 5-11 giorni
Successo del trattamento dell'episodio emorragico
Lasso di tempo: 24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
Proporzione di eventi di sanguinamento trattati con MarzAA che hanno raggiunto l'efficacia emostatica sulla base di una scala a quattro punti secondo la valutazione dello sperimentatore
24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Catalyst Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 dicembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MAA-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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