Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af koagulationsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktiveret) hos forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser

6. december 2021 opdateret af: Catalyst Biosciences

Fase 1/2-undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​Marzeptacog Alfa (aktiveret) til behandling af episodisk blødning hos forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser

Formålet med forsøget er at evaluere PK, biotilgængelighed, PD, effektivitet og sikkerhed af MarzAA til on demand-behandling og kontrol af blødningsepisoder hos voksne forsøgspersoner med arvelige blødningsforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Barnaul, Den Russiske Føderation
        • Territorial Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • National Medical Hematology Research Center under the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California -San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 49805
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Mazumdar Shaw Medical Centre
      • Bengaluru, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kochi, Indien
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • K. J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Super Speciality Hospital
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi University Hospital
      • Milan, Italien
        • Center for Thrombosis and Haemorrhagic Diseases
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
      • Roma, Italien
        • Children's Hospital BambiNo Gesù, IRCCS (PEDS)
      • Turin, Italien
        • City of Health and Science of Turin
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine
        • Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine, Department of Surgery and Clinical Transfusiology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af kohorte: FVII-mangel, Glanzmann Thrombasthenia eller hæmofili A med inhibitorer
  • Mand eller kvinde, 12 år eller ældre
  • Anamnese med hyppige blødningsepisoder
  • Bekræftelse af informeret samtykke med underskriftsbekræftelse og samtykke for børn i alderen 12 til 17 før eventuelle undersøgelsesrelaterede aktiviteter
  • Aftale om at bruge højeffektiv prævention gennem hele undersøgelsen, hvis forsøgspersonen har en fødedygtig alder

Ekskluderingskriterier:

  • Genotype af FVIID-individer med identificerede mutationer af centralt laboratorium ved screening
  • Tidligere deltagelse i et klinisk forsøg, der evaluerer et modificeret rFVIIa-middel
  • Modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider eller fravær af klinisk effekt, alt efter hvad der er længst
  • Kendt overfølsomhed over for forsøg eller beslægtet produkt
  • Kendt positivt antistof mod FVII eller FVIIa påvist af centralt laboratorium ved screening
  • Vær immunsupprimeret
  • Betydelig kontraindikation for at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 10 μg/kg, 20 μg/kg, 30 μg/kg, 40 μg/kg og 60 μg/ kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 20 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA
Eksperimentel: Kohorte 2
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA
Eksperimentel: Kohorte 3
For fase 1, en koagulationsfaktor VIIa-variant ad intravenøs vej, 18 μg/kg, efterfulgt af stigende doser ad subkutan vej, 30 μg/kg, 45 μg/kg, 60 μg/kg, 120 μg/kg og 180 μg kg, til PK og PD vurdering. Til fase 2, koagulationsfaktor VIIa, 60 μg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase.
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa variant
Enkelt intravenøs dosis og stigende doser af subkutan injektion af MarzAA, efterfulgt af en fast dosis MarzAA til behandling af blødningsepisoder
Andre navne:
  • MarzAA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende MarzAA-aktivitet efter dosisniveau/stadium og bekræft fase 2-dosis
Tidsramme: Doseringsperioden for hvert trin i en kohorte vil være cirka 5 til 11 dage
Sammenlignende farmakokinetik efter dosisniveau/stadium baseret på undersøgelse af AUX for hver af dosisgrupperne i hver kohorte.
Doseringsperioden for hvert trin i en kohorte vil være cirka 5 til 11 dage
Succes med behandling af blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet
Andel af blødningshændelser behandlet med MarzAA, der opnår hæmostatisk effekt baseret på en fire-punkts skala ifølge investigators vurdering
24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Catalyst Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MAA-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger