Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti garetosmabu u japonských dospělých pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

25. října 2021 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti garetosmabu u japonských dospělých pacientů s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Primárním bezpečnostním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost garetosmabu u japonských dospělých pacientů mužského a ženského pohlaví s FOP.

Primárním cílem studie účinnosti je posoudit účinek garetosmabu na heterotopickou osifikaci (HO) u japonských dospělých pacientů s FOP, jak je určeno počtem nových heterotopických kostních lézí identifikovaných počítačovou tomografií (CT).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza FOP (na základě nálezů vrozené vývojové vady velkých prstů, epizodického otoku měkkých tkání a/nebo progresivní HO)
  • Potvrzení diagnózy FOP s dokumentací jakékoli mutace receptoru aktivinu A typu I (ACVR1).
  • Aktivita onemocnění FOP, jak je definována v protokolu, do 1 roku od screeningové návštěvy
  • Ochota a schopnost podstoupit PET a CT zobrazovací procedury a další procedury definované v této studii
  • Schopnost porozumět a vyplnit dotazníky a deníky související se studiem (pomoc pečovatelů je povolena)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pacient má významné souběžné onemocnění nebo má v anamnéze významné onemocnění, jako je, ale bez omezení, srdeční, ledvinové, revmatologické, neurologické, psychiatrické, endokrinní, metabolické nebo lymfatické onemocnění, které by podle názoru výzkumníka studie mohlo zkreslit výsledky studie nebo představují další riziko pro pacienta svou účastí ve studii
  • Předchozí anamnéza nebo diagnóza rakoviny
  • Těžká porucha funkce ledvin definovaná jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 vypočteno podle rovnice Modifikace stravy při onemocnění ledvin (je povoleno 1 opakované testování)
  • Nekontrolovaný diabetes definovaný jako hemoglobin A1C (HbA1c) > 9 % při screeningu (povolen 1 opakovaný test)
  • Anamnéza závažného respiračního ohrožení, jak je definováno v protokolu
  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii nebo neintervenční studii s radiografickými měřeními nebo invazivními postupy
  • Těhotné nebo kojící ženy

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: garetosmab
Lék: garetosmab
Opakované dávky podávané intravenózně (IV) každé čtyři týdny (Q4W)
Ostatní jména:
  • REGN2477

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28
Počet nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkový objem nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Počet nových lézí HO podle pozitronové emisní tomografie (PET)
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Celková aktivita lézí u nových lézí HO hodnocená pomocí PET
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů s novými HO lézemi podle CT
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů s novými lézemi HO podle PET
Časové okno: V týdnu 28
V týdnu 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnoceným vyšetřovatelem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
Výchozí stav do týdne 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnoceným vyšetřovatelem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Procento pacientů se vzplanutím hodnocené pacientským e-deníkem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
Výchozí stav do týdne 28
Procento pacientů se vzplanutím hodnocené pacientským e-deníkem
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Počet nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Celkový objem nových lézí HO podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Procento pacientů s novými HO lézemi podle CT
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Počet nových lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Celková aktivita lézí u nových lézí HO hodnocená pomocí PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Procento pacientů s novými lézemi HO podle PET
Časové okno: V týdnu 56
V týdnu 56
Změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna průměrného maximálního standardního objemu absorpce (SUVmax) jednotlivých aktivních míst HO pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna celkové aktivity léze pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna celkové aktivity léze pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna celkové aktivity lézí pomocí PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna celkové aktivity lézí pomocí PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Procentuální změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Základní stav a týden 28
Procentuální změna celkového objemu HO lézí hodnocená pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Výchozí stav a týden 56
Změna počtu lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: Základní stav a týden 28
HO léze definované jako cílové a nové léze vzhledem k výchozímu stavu.
Základní stav a týden 28
Změna počtu lézí HO podle hodnocení PET
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Definováno výše
Výchozí stav a týden 56
Změna v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT
Časové okno: Základní stav a týden 28
Definováno výše
Základní stav a týden 28
Změna v počtu HO lézí detekovatelných pomocí CT
Časové okno: Výchozí stav a týden 56
Definováno výše
Výchozí stav a týden 56
Časově vážený průměr (standardizovaná plocha pod křivkou [AUC]) změna denní bolesti v důsledku FOP, měřená pomocí denní numerické hodnotící stupnice (NRS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 28
NRS je kategorická hodnotící stupnice používaná pacienty k hodnocení jejich bolesti spojené s FOP. Pacienti budou požádáni, aby ohodnotili svou bolest na stupnici, která se pohybuje od „0“ (žádná bolest) do „10“ (nejhorší možná bolest).
Výchozí stav do týdne 28
Časově vážená průměrná (standardizovaná AUC) změna denní bolesti v důsledku FOP, měřená pomocí denního NRS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Celková dávka použití glukokortikoidů
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Výskyt a závažnost TEAE
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Koncentrace celkového aktivinu A v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Farmakokinetický (Pk) profil - koncentrace garetosmabu v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Imunogenicita měřená pomocí protilátek proti garetosmabu (ADA) v průběhu času
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28
Procentuální změna od výchozí hodnoty v biomarkerech hladin tvorby kosti v séru
Časové okno: Do týdne 28
Do týdne 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. října 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • R2477-FOP-1940

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)
  • Analytický kód

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Klinické studie na garetosmab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení