Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

3. září 2025 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

Jedná se o fázi 2, dvojitě zaslepenou studii k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-827104 při podávání jednou denně po dobu 13 týdnů pediatrickým pacientům s epileptickou encefalopatií s kontinuální vlnou během spánku (EECSWS) .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zástupců) a případně souhlas vývojově schopných pediatrických subjektů.
  2. Diagnostika EECSWS.
  3. Nechte si potvrdit diagnózu EECSWS panelem Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabilní dávkování a stabilní doba příjmu alespoň 1 a až 3 léků proti záchvatům (ASM) s výjimkou systémových kortikosteroidů a intravenózního imunoglobulinu (IVIG), od 4 týdnů před screeningem a předpokládá se, že budou stabilní od screeningu do konce studie (EOS) . Stimulátor vagového nervu (VNS) a ketogenní dieta se nepočítají jako ASM.
  5. Léčba jiná než ASM (kromě systémových kortikosteroidů a IVIG) musí být ve stabilní dávce od 2 týdnů před screeningem a předpokládá se, že bude stabilní od screeningu do EOS.

Kritéria vyloučení:

  1. Lennox-Gastautův syndrom, Dooseův syndrom (epilepsie s myoklonicko-atonickými záchvaty) nebo Dravetův syndrom.
  2. Přítomnost relevantního psychiatrického onemocnění interferujícího s kognitivními nebo behaviorálními funkcemi (např. deprese, schizofrenie, porucha autistického spektra), pokud není spojeno s diagnózou EECSWS podle hodnocení zkoušejícího.
  3. Přítomnost relevantních neurologických poruch jiných než EECSWS a jejich základní stavy podle posouzení zkoušejícího. Symptomatické stavy, které jsou základem EECSWS (např. neonatální mrtvice), musí být stabilní po dobu alespoň 1 roku před screeningem.
  4. Tělesná hmotnost <10 kg při randomizaci.
  5. Klinicky relevantní nálezy v systolickém krevním tlaku (SBP), diastolickém krevním tlaku (DBP) nebo tepové frekvenci při screeningu nebo v den 1, jak určil zkoušející.
  6. Mějte průměrný trojitý QT interval korigovaný na EKG pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) > 450 ms nebo přítomnost jakékoli významné srdeční abnormality při screeningu.
  7. Klinicky relevantní nálezy v klinických laboratorních testech (hematologie, klinická chemie včetně parametrů funkce štítné žlázy a analýza moči) při screeningu, jak stanovil zkoušející.
  8. Mít při screeningu hladiny aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT) nebo gama-glutamyltransferázy (GGT) > 2× horní hranice normy (ULN).
  9. Mají mírnou až závažnou poruchu funkce ledvin podle zjištění zkoušejícího.
  10. Užili kanabinoidy, kromě Epidiolex®/Epidyolex®, do 30 dnů od screeningu.
  11. Pulzní terapie, jako jsou systémové kortikosteroidy a IVIG, jsou zakázány po dobu nejméně 8 týdnů před screeningem.
  12. Plánovaná chirurgická intervence související se strukturálními abnormalitami mozku od screeningu po dobu trvání studie.
  13. Obdrželi jakékoli jiné hodnocené léčivo během 30 dnů nebo 5 poločasů rozpadu (pokud je známo), podle toho, co je delší, ode dne 1 nebo plánují během studie použít hodnocené léčivo (jiné než studijní léčbu).
  14. Jakékoli okolnosti nebo podmínky, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit plnou účast ve studii nebo soulad s protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: NBI-827104
NBI-827104 podáván orálně po dobu 13 týdnů.
Lék: NBI-827104
Trojitý blokátor kalciových kanálů typu T.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané perorálně po dobu 13 týdnů.
Lék: Placebo
Neaktivní léková forma.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr indexu spike-wave (SWI) během první hodiny nerapidního pohybu očí (NREM) spánku v 6. týdnu
Časové okno: Základy do 6. týdne
Poměr SWI na konci 6. týdne k výchozím linii během první hodiny (60 minut) spánku NREM na základě centralizovaného čtení videa-elektroencefalografu (EEG) pomocí protokolové základny 10. Základní linie byla definována jako poslední hodnota měřená před příjmem studijní léčby v den 1. dne. SWI byla definována jako procento sekund s ≥1 komplexu vlny vln (ES) během definovaných období přes noc spánku NREM.
Základy do 6. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr SWI během první hodiny spánku NREM ve 12. týdnu
Časové okno: Základy do 12. týdne
Poměr SWI na konci 12. týdne k výchozím linii během první hodiny (60 minut) spánku NREM na základě centralizovaného čtení videa-EEG pomocí měřítka log base 10. Základní linie byla definována jako poslední hodnota měřená před příjmem studijní léčby v den 1. dne. SWI byla definována jako procento sekund s ≥1 komplexu vlny vln (ES) během definovaných období přes noc spánku NREM.
Základy do 12. týdne
Počet účastníků považovaných za respondenty za hodnocení skóre pečovatele globálního dojmu ze změny (CAGI-C)
Časové okno: 6. týden a 12. týden
CAGI-C je 7-bodová stupnice, která hodnotí hodnocení celkového zlepšení příznaků účastníků od zahájení studijní léčby, od 1 (velmi zlepšené) do 7 (mnohem horší). Respondent byl definován jako účastník se skóre 1 (velmi vylepšené) nebo 2 (hodně vylepšené).
6. týden a 12. týden
Počet účastníků považovaných za respondenty, kteří byli hodnoceni skóre klinického globálního dojmu změny (CGI-C)
Časové okno: 6. týden a 12. týden
CGI-C je 7-bodová stupnice, která hodnotí klinické hodnocení celkového zlepšení příznaků účastníka od zahájení studijní léčby, od 1 (velmi zlepšené) do 7 (mnohem horší). Respondent byl definován jako účastník se skóre 1 (velmi vylepšené) nebo 2 (hodně vylepšené).
6. týden a 12. týden
Počet účastníků považovaných za respondenty, které byly hodnoceny podle klinického globálního dojmu (CGI-S) skóre
Časové okno: Týdnů 6 a 12
CGI-S je 7-bodová stupnice, která hodnotí hodnocení celkové závažnosti symptomů, od 1 (normální, vůbec nemocné) do 7 (mezi nejvíce velmi nemocnými pacienty). Respondent byl definován jako účastník s alespoň 1-bodovým zlepšením skóre CGI-S od základní linie.
Týdnů 6 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epileptická encefalopatie

Klinické studie na NBI-827104

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení