Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens slaap

3 september 2025 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelgroepstudie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue spike-and-wave tijdens slaap

Dit is een dubbelblind fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van NBI-827104 te beoordelen bij eenmaal daagse toediening gedurende 13 weken bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens de slaap (EECSWS). .

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
24

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Denemarken
      • Dianalund, Denemarken, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Zwitserland, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouder(s) of wettelijke vertegenwoordiger(s) en, indien van toepassing, instemming van pediatrische proefpersonen die geschikt zijn voor ontwikkeling.
  2. Diagnose van EECSWS.
  3. Laat de diagnose van EECSWS bevestigen door het Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabiele dosering en stabiele tijd van inname van ten minste 1 en maximaal 3 anti-epileptica (ASM's) exclusief systemische corticosteroïden en intraveneus immunoglobuline (IVIG), vanaf 4 weken voorafgaand aan de screening en naar verwachting stabiel vanaf de screening tot het einde van de studie (EOS) . Vagale zenuwstimulator (VNS) en ketogeen dieet worden niet meegeteld als ASM's.
  5. Behandeling anders dan ASM's (exclusief systemische corticosteroïden en IVIG) moet een stabiele dosering hebben vanaf 2 weken voorafgaand aan de screening en moet naar verwachting stabiel zijn vanaf de screening tot EOS.

Uitsluitingscriteria:

  1. Lennox-Gastaut-syndroom, Doose-syndroom (epilepsie met myoclonisch-atonische aanvallen) of Dravet-syndroom.
  2. Aanwezigheid van een relevante psychiatrische aandoening die het cognitief of gedragsmatig functioneren verstoort (bijv. depressie, schizofrenie, autismespectrumstoornis), tenzij geassocieerd met de EECSWS-diagnose zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  3. Aanwezigheid van andere relevante neurologische aandoeningen dan EECSWS en de onderliggende aandoeningen zoals beoordeeld door de onderzoeker. Symptomatische aandoeningen die ten grondslag liggen aan EECSWS (bijv. neonatale beroertes) moeten gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
  4. Lichaamsgewicht <10 kg bij randomisatie.
  5. Klinisch relevante bevindingen in systolische bloeddruk (SBP), diastolische bloeddruk (DBP) of hartslag bij screening of dag 1 zoals bepaald door de onderzoeker.
  6. Een gemiddeld ECG-gecorrigeerd QT-interval in drievoud hebben met behulp van Fridericia's formule (QTcF) >450 msec of aanwezigheid van een significante hartafwijking bij screening.
  7. Klinisch relevante bevindingen in klinische laboratoriumtests (hematologie, klinische chemie inclusief schildklierfunctieparameters en urineonderzoek) bij screening zoals bepaald door de onderzoeker.
  8. Heb aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) of gamma-glutamyltransferase (GGT) niveaus> 2 × de bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  9. Een milde tot ernstige nierfunctiestoornis hebben, zoals bepaald door de onderzoeker.
  10. Cannabinoïden hebben ingenomen, met uitzondering van Epidiolex®/Epidyolex®, binnen 30 dagen na screening.
  11. Pulstherapie zoals systemische corticosteroïden en IVIG zijn verboden gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan de screening.
  12. Geplande chirurgische interventie gerelateerd aan structurele afwijkingen van de hersenen vanaf screening tot en met de duur van het onderzoek.
  13. U heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (indien bekend), welke van de twee het langst is, op dag 1 of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel te gebruiken (anders dan de onderzoeksbehandeling) tijdens het onderzoek.
  14. Alle omstandigheden of omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker van invloed kunnen zijn op volledige deelname aan het onderzoek of naleving van het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: NBI-827104
NBI-827104 oraal toegediend gedurende 13 weken.
Geneesmiddel: NBI-827104
Triple T-type calciumantagonist.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo oraal toegediend gedurende 13 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Niet-actieve doseringsvorm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ratio van Spike-Wave Index (SWI) tijdens het eerste uur van Nonrapid Eye Movement (NREM) slaap in week 6
Tijdsspanne: Basislijn naar week 6
De verhouding van SWI aan het einde van week 6 tot basislijn tijdens het eerste uur (60 minuten) NREM-slaap op basis van gecentraliseerde video-elektro-encephalograph (EEG) lezen met behulp van een logbasis 10-schaal. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste waarde gemeten voorafgaand aan de inname van de studiebehandeling op dag 1. SWI werd gedefinieerd als het percentage seconden met ≥1 spike-wave complex (ES) tijdens gedefinieerde perioden van overnacht NREM-slaap.
Basislijn naar week 6

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verhouding SWI tijdens het eerste uur van NREM -slaap in week 12
Tijdsspanne: Basislijn naar week 12
De verhouding van SWI aan het einde van week 12 tot basislijn tijdens het eerste uur (60 minuten) NREM-slaap op basis van gecentraliseerde video-EEG-lezing met behulp van een Log Base 10-schaal. De basislijn werd gedefinieerd als de laatste waarde gemeten voorafgaand aan de inname van de studiebehandeling op dag 1. SWI werd gedefinieerd als het percentage seconden met ≥1 spike-wave complex (ES) tijdens gedefinieerde perioden van overnacht NREM-slaap.
Basislijn naar week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders als beoordeeld door de zorgverlener Global Impression of Change (CAGI-C) -score
Tijdsspanne: Week 6 en week 12
De CAGI-C is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de zorgverlener van de algehele verbetering van de symptomen van de deelnemers beoordeelt sinds de start van de studiebehandeling, variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met een score van 1 (zeer verbeterd) of 2 (veel verbeterd).
Week 6 en week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders als beoordeeld door de clinicus Global Impression of Change (CGI-C) score
Tijdsspanne: Week 6 en week 12
De CGI-C is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de arts van de algehele verbetering van de symptomen van de deelnemer sinds de start van de studiebehandeling beoordeelt, variërend van 1 (zeer verbeterd) tot 7 (veel erger). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met een score van 1 (zeer verbeterd) of 2 (veel verbeterd).
Week 6 en week 12
Aantal deelnemers beschouwd als responders zoals beoordeeld door de klinische globale indruk van de scores van de ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: Weken 6 en 12
De CGI-S is een 7-puntsschaal die de beoordeling door de clinicus van de algehele ernst van de symptomen beoordeelt, variërend van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (onder de meest extreem zieke patiënten). Een responder werd gedefinieerd als een deelnemer met ten minste 1-punts verbetering in de CGI-S-score van de basislijn.
Weken 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Neurocrine Biosciences

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
26 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
8 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
11 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
6 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
6 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
12 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
5 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 september 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen