Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av NBI-827104 hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

3. september 2025 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til NBI-827104 hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

Dette er en fase 2, dobbeltblind studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NBI-827104 når det administreres én gang daglig i 13 uker hos pediatriske personer med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn (EECSWS) .

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke fra forelder(e) eller juridiske representant(er) og, hvis aktuelt, samtykke fra utviklingsdyktige pediatriske fag.
  2. Diagnose av EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekreftet av Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dosering og stabil inntakstid av minst 1 og opptil 3 anfallsmedisiner (ASM) unntatt systemiske kortikosteroider og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), fra 4 uker før screening og forventet å være stabil fra screening til studieslutt (EOS) . Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diett regnes ikke som ASM.
  5. Andre behandlinger enn ASM (unntatt systemiske kortikosteroider og IVIG) må være ved en stabil dosering fra 2 uker før screening og forventes å være stabil fra screening til EOS.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myoklonisk-atoniske anfall), eller Dravet syndrom.
  2. Tilstedeværelse av en relevant psykiatrisk sykdom som forstyrrer kognitiv eller atferdsmessig funksjon (f.eks. depresjon, schizofreni, autismespekterforstyrrelse) med mindre assosiert med EECSWS-diagnosen som vurdert av etterforskeren.
  3. Tilstedeværelse av andre relevante nevrologiske lidelser enn EECSWS og dets underliggende tilstander som bedømt av etterforskeren. Symptomatiske tilstander som ligger til grunn for EECSWS (f.eks. neonatale slag) må være stabile i minst 1 år før screening.
  4. Kroppsvekt <10 kg ved randomisering.
  5. Klinisk relevante funn i systolisk blodtrykk (SBP), diastolisk blodtrykk (DBP) eller pulsfrekvens ved screening eller dag 1 som bestemt av utrederen.
  6. Ha et gjennomsnittlig triplikat EKG-korrigert QT-intervall ved å bruke Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller tilstedeværelse av noen signifikant hjerteabnormitet ved screening.
  7. Klinisk relevante funn i kliniske laboratorietester (hematologi, klinisk kjemi inkludert skjoldbruskkjertelfunksjonsparametere og urinanalyse) ved screening som bestemt av etterforskeren.
  8. Har nivåer av aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller gamma-glutamyltransferase (GGT) >2 × øvre normalgrense (ULN) ved screening.
  9. Har mild til alvorlig nedsatt nyrefunksjon som bestemt av utrederen.
  10. Har tatt cannabinoider, unntatt Epidiolex®/Epidyolex®, innen 30 dager etter screening.
  11. Pulsbehandling som systemiske kortikosteroider og IVIG er forbudt i minst 8 uker før screening.
  12. Planlagt kirurgisk inngrep relatert til strukturelle abnormiteter i hjernen fra screening gjennom studiens varighet.
  13. Har mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager eller 5 halveringstider (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst, av dag 1 eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel (annet enn studiebehandlingen) under studien.
  14. Eventuelle omstendigheter eller forhold som etter etterforskerens mening kan påvirke full deltakelse i studien eller overholdelse av protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: NBI-827104
NBI-827104 gitt oralt i 13 uker.
Legemiddel: NBI-827104
Trippel T-type kalsiumkanalblokker.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert oralt i 13 uker.
Legemiddel: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom Spike-Wave Index (SWI) i løpet av første time med Nonrapid Eye Movement (NREM) søvn i uke 6
Tidsramme: Baseline til uke 6
Forholdet mellom SWI i slutten av uke 6 og grunnlinje i løpet av den første timen (60 minutter) av NREM-søvn basert på sentralisert video-elektroencefalograf (EEG) -lesing ved bruk av en loggbase 10-skala. Baseline ble definert som den siste verdien som ble målt før inntak av studiebehandling på dag 1. SWI ble definert som prosentandelen av sekunder med ≥1 piggbølge-kompleks (ES) i definerte perioder med NREM-søvn over natten.
Baseline til uke 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom SWI i første time med NREM -søvn i uke 12
Tidsramme: Baseline til uke 12
Forholdet mellom SWI i slutten av uke 12 og baseline i løpet av den første timen (60 minutter) av NREM-søvn basert på sentralisert video-EEG-avlesning ved bruk av en loggbase 10-skala. Baseline ble definert som den siste verdien som ble målt før inntak av studiebehandling på dag 1. SWI ble definert som prosentandelen av sekunder med ≥1 piggbølge-kompleks (ES) i definerte perioder med NREM-søvn over natten.
Baseline til uke 12
Antall deltakere betraktet som responderere som vurdert av CareGiver Global Priction of Change (CAGI-C) -poeng
Tidsramme: Uke 6 og uke 12
CAGI-C er en 7-punkts skala som vurderer omsorgspersonens vurdering av den generelle forbedringen i deltakernes symptomer siden initieringen av studiebehandlingen, fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre). En responder ble definert som en deltaker med en score på 1 (veldig forbedret) eller 2 (mye forbedret).
Uke 6 og uke 12
Antall deltakere betraktet som respondere som vurdert av klinikeren Global inntrykk av endring (CGI-C) -poeng
Tidsramme: Uke 6 og uke 12
CGI-C er en 7-punkts skala som vurderer klinikerens vurdering av generell forbedring i deltakerens symptomer siden igangsetting av studiebehandling, fra 1 (veldig mye forbedret) til 7 (veldig mye verre). En responder ble definert som en deltaker med en score på 1 (veldig forbedret) eller 2 (mye forbedret).
Uke 6 og uke 12
Antall deltakere betraktet som respondere som vurdert av det kliniske globale inntrykket av alvorlighetsgrad (CGI-S) -poeng
Tidsramme: Uker 6 og 12
CGI-S er en 7-punkts skala som vurderer klinikerens vurdering av den generelle symptomens alvorlighetsgrad, fra 1 (normal, slett ikke syk) til 7 (blant de mest syke pasientene). En responder ble definert som en deltaker med minst 1-punkts forbedring i CGI-S-poengsummen fra baseline.
Uker 6 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Neurocrine Biosciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
8. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
11. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger