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Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei pädiatrischen Patienten mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave während des Schlafs

3. September 2025 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei pädiatrischen Patienten mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave während des Schlafs

Dies ist eine doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NBI-827104 bei einmal täglicher Verabreichung über 13 Wochen an pädiatrische Probanden mit epileptischer Enzephalopathie mit kontinuierlichem Spike-and-Wave-Dauerschlaf (EECSWS). .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Dianalund, Dänemark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter und, falls zutreffend, Zustimmung von entwicklungsfähigen pädiatrischen Probanden.
  2. Diagnose von EECSWS.
  3. Lassen Sie die Diagnose von EECSWS vom Diagnosis Confirmation Panel (DCP) bestätigen.
  4. Stabile Dosierung und stabile Einnahmezeit von mindestens 1 und bis zu 3 Antikonvulsiva (ASMs), ausgenommen systemische Kortikosteroide und intravenöses Immunglobulin (IVIG), ab 4 Wochen vor dem Screening und voraussichtlich stabil vom Screening bis zum Ende der Studie (EOS) . Vagusnervstimulator (VNS) und ketogene Diät werden nicht als ASM gezählt.
  5. Andere Behandlungen als ASMs (ausgenommen systemische Kortikosteroide und IVIG) müssen ab 2 Wochen vor dem Screening in einer stabilen Dosierung erfolgen und voraussichtlich vom Screening bis zum EOS stabil sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Lennox-Gastaut-Syndrom, Doose-Syndrom (Epilepsie mit myoklonisch-atonischen Anfällen) oder Dravet-Syndrom.
  2. Vorhandensein einer relevanten psychiatrischen Erkrankung, die die kognitive oder Verhaltensfunktion beeinträchtigt (z. B. Depression, Schizophrenie, Autismus-Spektrum-Störung), sofern sie nicht mit der vom Prüfarzt beurteilten EECSWS-Diagnose in Verbindung steht.
  3. Vorhandensein anderer relevanter neurologischer Störungen als EECSWS und seiner zugrunde liegenden Bedingungen, wie vom Ermittler beurteilt. Symptomatische Zustände, die dem EECSWS zugrunde liegen (z. B. neonatale Schlaganfälle), müssen vor dem Screening mindestens 1 Jahr stabil sein.
  4. Körpergewicht < 10 kg bei Randomisierung.
  5. Klinisch relevante Befunde beim systolischen Blutdruck (SBP), diastolischen Blutdruck (DBP) oder Pulsfrequenz beim Screening oder Tag 1, wie vom Prüfarzt bestimmt.
  6. Haben Sie ein durchschnittliches dreifach EKG-korrigiertes QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 450 ms oder das Vorhandensein einer signifikanten Herzanomalie beim Screening.
  7. Klinisch relevante Befunde in klinischen Labortests (Hämatologie, klinische Chemie einschließlich Schilddrüsenfunktionsparameter und Urinanalyse) beim Screening, wie vom Prüfarzt bestimmt.
  8. Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT)-Spiegel > 2 × die obere Grenze des Normalwerts (ULN) beim Screening haben.
  9. Haben Sie eine leichte bis schwere Nierenfunktionsstörung, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  10. innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening Cannabinoide eingenommen haben, mit Ausnahme von Epidiolex®/Epidyolex®.
  11. Pulstherapien wie systemische Kortikosteroide und IVIG sind für mindestens 8 Wochen vor dem Screening verboten.
  12. Geplanter chirurgischer Eingriff im Zusammenhang mit strukturellen Anomalien des Gehirns vom Screening bis zur Dauer der Studie.
  13. Haben innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (falls bekannt), je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ab Tag 1 ein anderes Prüfpräparat erhalten oder planen, ein Prüfpräparat (außer der Studienbehandlung) während der Studie zu verwenden.
  14. Jegliche Umstände oder Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die vollständige Teilnahme an der Studie oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 wurde 13 Wochen lang oral verabreicht.
Arzneimittel: NBI-827104
Calciumkanalblocker vom Triple-T-Typ.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo oral verabreicht für 13 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Nicht aktive Darreichungsform.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis des Spike-Wave Index (SWI) während der ersten Stunde der Non-Rapid-Augenbewegung (NREM) in Woche 6
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 6
Das Verhältnis von SWI am Ende der 6. Woche zu Grundlinie in der ersten Stunde (60 Minuten) des NREM-Schlafes basierend auf zentralisierten Videoelektroenzephalograph (EEG), die unter Verwendung einer Log-Basis 10-Skala 10-Skala gelesen werden. Die Grundlinie wurde als der letzte Wert definiert, der vor der Aufnahme der Studienbehandlung am Tag 1 gemessen wurde.
Grundlinie bis Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis von SWI in der ersten Stunde des NREM -Schlafes in Woche 12
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Das Verhältnis von SWI am Ende der 12. Woche zu Grundlinie in der ersten Stunde (60 Minuten) des NREM Sleep basierend auf dem zentralen Video-E-EEG-Lesen mit einer Log-Basis-10-Skala. Die Grundlinie wurde als der letzte Wert definiert, der vor der Aufnahme der Studienbehandlung am Tag 1 gemessen wurde.
Grundlinie bis Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responder betrachtet werden, wie der CAGI-C-Score (CareGiver Global Impression of Change (Change "(CAGI-C) bewertet wird
Zeitfenster: Woche 6 und Woche 12
Der CAGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtverbesserung der Teilnehmersymptome durch die Pflegeperson seit Beginn der Studienbehandlung von 1 (sehr verbessert) bis 7 (sehr viel schlimmer) bewertet. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Punktzahl von 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (viel verbessert) definiert.
Woche 6 und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responler angesehen werden, wie vom Kliniker Global Impression of Change (CGI-C) bewertet
Zeitfenster: Woche 6 und Woche 12
Der CGI-C ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der allgemeinen Verbesserung der Symptome des Teilnehmers seit Beginn der Studienbehandlung durch den Kliniker bewertet, die zwischen 1 und 7 (sehr viel schlimmer) liegen. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Punktzahl von 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (viel verbessert) definiert.
Woche 6 und Woche 12
Anzahl der Teilnehmer, die als Responder betrachtet werden, wie der klinische globale Eindruck von Schweregrad (CGI-S) bewertet wird
Zeitfenster: Wochen 6 und 12
Das CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, die die Bewertung der Gesamtsymptome des Klinikers von 1 (normal, überhaupt nicht krank) bis 7 (unter den äußerst kranken Patienten) bewertet. Ein Responder wurde als Teilnehmer mit einer Verbesserung der CGI-S-Punktzahl von Basislinie definiert.
Wochen 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Neurocrine Biosciences

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur NBI-827104

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