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Efficacia, sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di NBI-827104 in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con punte e onde continue durante il sonno

3 settembre 2025 aggiornato da: Neurocrine Biosciences

Studio di fase 2 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NBI-827104 in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con picchi e onde continue durante il sonno

Questo è uno studio di fase 2, in doppio cieco per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di NBI-827104 quando somministrato una volta al giorno per 13 settimane in soggetti pediatrici con encefalopatia epilettica con punte e onde continue durante il sonno (EECSWS) .

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danimarca
      • Dianalund, Danimarca, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato dal/i genitore/i o rappresentante/i legale/i e, se applicabile, assenso da parte di soggetti pediatrici capaci di sviluppo.
  2. Diagnosi di EECSWS.
  3. Avere la diagnosi di EECSWS confermata dal pannello di conferma della diagnosi (DCP).
  4. Dosaggio stabile e tempo di assunzione stabile di almeno 1 e fino a 3 farmaci anticonvulsivanti (ASM) esclusi i corticosteroidi sistemici e l'immunoglobulina per via endovenosa (IVIG), da 4 settimane prima dello screening e previsto stabile dallo screening fino alla fine dello studio (EOS) . Lo stimolatore del nervo vagale (VNS) e la dieta chetogenica non sono conteggiati come ASM.
  5. Il trattamento diverso dagli ASM (esclusi corticosteroidi sistemici e IVIG) deve essere a un dosaggio stabile da 2 settimane prima dello screening e dovrebbe essere stabile dallo screening fino alla EOS.

Criteri di esclusione:

  1. Sindrome di Lennox-Gastaut, sindrome di Doose (epilessia con crisi miocloniche-atoniche) o sindrome di Dravet.
  2. Presenza di una malattia psichiatrica rilevante che interferisce con il funzionamento cognitivo o comportamentale (p. es., depressione, schizofrenia, disturbo dello spettro autistico) a meno che non sia associata alla diagnosi EECSWS valutata dallo sperimentatore.
  3. Presenza di disturbi neurologici rilevanti diversi da EECSWS e condizioni sottostanti secondo il giudizio dello sperimentatore. Le condizioni sintomatiche alla base dell'EECSWS (p. es., ictus neonatale) devono essere stabili per almeno 1 anno prima dello screening.
  4. Peso corporeo <10 kg alla randomizzazione.
  5. Risultati clinicamente rilevanti nella pressione arteriosa sistolica (SBP), pressione arteriosa diastolica (DBP) o frequenza cardiaca allo screening o al giorno 1 come determinato dallo sperimentatore.
  6. Avere un intervallo QT corretto triplicato ECG medio utilizzando la formula di Fridericia (QTcF)> 450 msec o presenza di qualsiasi anomalia cardiaca significativa allo screening.
  7. Risultati clinicamente rilevanti nei test di laboratorio clinici (ematologia, chimica clinica inclusi i parametri di funzionalità tiroidea e analisi delle urine) allo screening come determinato dallo sperimentatore.
  8. Avere livelli di aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o gamma-glutamiltransferasi (GGT) > 2 × il limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  9. Avere insufficienza renale da lieve a grave come determinato dallo sperimentatore.
  10. Aver assunto cannabinoidi, escluso Epidiolex®/Epidyolex®, entro 30 giorni dallo screening.
  11. La terapia del polso come i corticosteroidi sistemici e le IVIG sono proibite per almeno 8 settimane prima dello screening.
  12. Intervento chirurgico pianificato relativo alle anomalie strutturali del cervello dallo screening per tutta la durata dello studio.
  13. - Avere ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (se note), a seconda di quale sia il periodo più lungo, del Giorno 1 o pianificare l'uso di un farmaco sperimentale (diverso dal trattamento in studio) durante lo studio.
  14. Qualsiasi circostanza o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sulla piena partecipazione allo studio o sul rispetto del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: NBI-827104
NBI-827104 somministrato per via orale per 13 settimane.
Droga: NBI-827104
Bloccante dei canali del calcio di tipo tripla T.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato per via orale per 13 settimane.
Droga: Placebo
Forma di dosaggio non attiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto tra l'indice di onde a spike (SWI) durante la prima ora di sonno NREM (Nrem non irapide Eye Movement (NREM) alla settimana 6
Lasso di tempo: Basale alla settimana 6
Il rapporto di SWI alla fine della settimana 6 e al basale durante la prima ora (60 minuti) del sonno NREM basato sulla lettura centralizzata video-elettroencefalografo (EEG) utilizzando una scala di Log Base 10. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore misurato prima dell'assunzione del trattamento dello studio il giorno 1. La SWI è stata definita come la percentuale di secondi con ≥1 complesso (ES) a onda di spike durante i periodi definiti di sonno NREM durante la notte.
Basale alla settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rapporto di SWI durante la prima ora di sonno NREM alla settimana 12
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
Il rapporto di SWI alla fine della settimana 12 e al basale durante la prima ora (60 minuti) del sonno NREM basato sulla lettura centralizzata di video-eeg utilizzando una scala di bonte 10. La linea di base è stata definita come l'ultimo valore misurato prima dell'assunzione del trattamento dello studio il giorno 1. La SWI è stata definita come la percentuale di secondi con ≥1 complesso (ES) a onda di spike durante i periodi definiti di sonno NREM durante la notte.
Base alla settimana 12
Numero di partecipanti considerati come i responder valutati dal punteggio Caregiver Global Impression of Change (CAGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 6 e settimana 12
Il CAGI-C è una scala a 7 punti che valuta la valutazione da parte del caregiver del miglioramento complessivo dei sintomi dei partecipanti dall'inizio del trattamento dello studio, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Un risponditore è stato definito come un partecipante con un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato).
Settimana 6 e settimana 12
Numero di partecipanti considerati come responder valutati dal punteggio clinico Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 6 e settimana 12
Il CGI-C è una scala a 7 punti che valuta la valutazione del clinico sul miglioramento complessivo dei sintomi del partecipante dall'inizio del trattamento dello studio, che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio). Un risponditore è stato definito come un partecipante con un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato).
Settimana 6 e settimana 12
Numero di partecipanti considerati come i responder valutati dai punteggi clinici dell'impressione globale della gravità (CGI)
Lasso di tempo: Settimane 6 e 12
Il CGI-S è una scala a 7 punti che valuta la valutazione da parte del medico della gravità dei sintomi complessivi, che va da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più estremamente malati). Un risponditore è stato definito come un partecipante con almeno 1 punto di miglioramento del punteggio CGI-S dal basale.
Settimane 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neurocrine Biosciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su NBI-827104

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