Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

3. září 2025 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-827104 u pediatrických pacientů s epileptickou encefalopatií s nepřetržitým vlněním během spánku

Jedná se o fázi 2, dvojitě zaslepenou studii k posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky NBI-827104 při podávání jednou denně po dobu 13 týdnů pediatrickým pacientům s epileptickou encefalopatií s kontinuální vlnou během spánku (EECSWS) .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zástupců) a případně souhlas vývojově schopných pediatrických subjektů.
  2. Diagnostika EECSWS.
  3. Nechte si potvrdit diagnózu EECSWS panelem Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabilní dávkování a stabilní doba příjmu alespoň 1 a až 3 léků proti záchvatům (ASM) s výjimkou systémových kortikosteroidů a intravenózního imunoglobulinu (IVIG), od 4 týdnů před screeningem a předpokládá se, že budou stabilní od screeningu do konce studie (EOS) . Stimulátor vagového nervu (VNS) a ketogenní dieta se nepočítají jako ASM.
  5. Léčba jiná než ASM (kromě systémových kortikosteroidů a IVIG) musí být ve stabilní dávce od 2 týdnů před screeningem a předpokládá se, že bude stabilní od screeningu do EOS.

Kritéria vyloučení:

  1. Lennox-Gastautův syndrom, Dooseův syndrom (epilepsie s myoklonicko-atonickými záchvaty) nebo Dravetův syndrom.
  2. Přítomnost relevantního psychiatrického onemocnění interferujícího s kognitivními nebo behaviorálními funkcemi (např. deprese, schizofrenie, porucha autistického spektra), pokud není spojeno s diagnózou EECSWS podle hodnocení zkoušejícího.
  3. Přítomnost relevantních neurologických poruch jiných než EECSWS a jejich základní stavy podle posouzení zkoušejícího. Symptomatické stavy, které jsou základem EECSWS (např. neonatální mrtvice), musí být stabilní po dobu alespoň 1 roku před screeningem.
  4. Tělesná hmotnost <10 kg při randomizaci.
  5. Klinicky relevantní nálezy v systolickém krevním tlaku (SBP), diastolickém krevním tlaku (DBP) nebo tepové frekvenci při screeningu nebo v den 1, jak určil zkoušející.
  6. Mějte průměrný trojitý QT interval korigovaný na EKG pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) > 450 ms nebo přítomnost jakékoli významné srdeční abnormality při screeningu.
  7. Klinicky relevantní nálezy v klinických laboratorních testech (hematologie, klinická chemie včetně parametrů funkce štítné žlázy a analýza moči) při screeningu, jak stanovil zkoušející.
  8. Mít při screeningu hladiny aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT) nebo gama-glutamyltransferázy (GGT) > 2× horní hranice normy (ULN).
  9. Mají mírnou až závažnou poruchu funkce ledvin podle zjištění zkoušejícího.
  10. Užili kanabinoidy, kromě Epidiolex®/Epidyolex®, do 30 dnů od screeningu.
  11. Pulzní terapie, jako jsou systémové kortikosteroidy a IVIG, jsou zakázány po dobu nejméně 8 týdnů před screeningem.
  12. Plánovaná chirurgická intervence související se strukturálními abnormalitami mozku od screeningu po dobu trvání studie.
  13. Obdrželi jakékoli jiné hodnocené léčivo během 30 dnů nebo 5 poločasů rozpadu (pokud je známo), podle toho, co je delší, ode dne 1 nebo plánují během studie použít hodnocené léčivo (jiné než studijní léčbu).
  14. Jakékoli okolnosti nebo podmínky, které podle názoru zkoušejícího mohou ovlivnit plnou účast ve studii nebo soulad s protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NBI-827104
NBI-827104 podáván orálně po dobu 13 týdnů.
Lék: NBI-827104
Trojitý blokátor kalciových kanálů typu T.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané perorálně po dobu 13 týdnů.
Lék: Placebo
Neaktivní léková forma.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr indexu spike-wave (SWI) během první hodiny nerapidního pohybu očí (NREM) spánku v 6. týdnu
Časové okno: Základy do 6. týdne
Poměr SWI na konci 6. týdne k výchozím linii během první hodiny (60 minut) spánku NREM na základě centralizovaného čtení videa-elektroencefalografu (EEG) pomocí protokolové základny 10. Základní linie byla definována jako poslední hodnota měřená před příjmem studijní léčby v den 1. dne. SWI byla definována jako procento sekund s ≥1 komplexu vlny vln (ES) během definovaných období přes noc spánku NREM.
Základy do 6. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr SWI během první hodiny spánku NREM ve 12. týdnu
Časové okno: Základy do 12. týdne
Poměr SWI na konci 12. týdne k výchozím linii během první hodiny (60 minut) spánku NREM na základě centralizovaného čtení videa-EEG pomocí měřítka log base 10. Základní linie byla definována jako poslední hodnota měřená před příjmem studijní léčby v den 1. dne. SWI byla definována jako procento sekund s ≥1 komplexu vlny vln (ES) během definovaných období přes noc spánku NREM.
Základy do 12. týdne
Počet účastníků považovaných za respondenty za hodnocení skóre pečovatele globálního dojmu ze změny (CAGI-C)
Časové okno: 6. týden a 12. týden
CAGI-C je 7-bodová stupnice, která hodnotí hodnocení celkového zlepšení příznaků účastníků od zahájení studijní léčby, od 1 (velmi zlepšené) do 7 (mnohem horší). Respondent byl definován jako účastník se skóre 1 (velmi vylepšené) nebo 2 (hodně vylepšené).
6. týden a 12. týden
Počet účastníků považovaných za respondenty, kteří byli hodnoceni skóre klinického globálního dojmu změny (CGI-C)
Časové okno: 6. týden a 12. týden
CGI-C je 7-bodová stupnice, která hodnotí klinické hodnocení celkového zlepšení příznaků účastníka od zahájení studijní léčby, od 1 (velmi zlepšené) do 7 (mnohem horší). Respondent byl definován jako účastník se skóre 1 (velmi vylepšené) nebo 2 (hodně vylepšené).
6. týden a 12. týden
Počet účastníků považovaných za respondenty, které byly hodnoceny podle klinického globálního dojmu (CGI-S) skóre
Časové okno: Týdnů 6 a 12
CGI-S je 7-bodová stupnice, která hodnotí hodnocení celkové závažnosti symptomů, od 1 (normální, vůbec nemocné) do 7 (mezi nejvíce velmi nemocnými pacienty). Respondent byl definován jako účastník s alespoň 1-bodovým zlepšením skóre CGI-S od základní linie.
Týdnů 6 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

8. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

11. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epileptická encefalopatie

Klinické studie na NBI-827104

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit