Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-and-wave under sömn

3 september 2025 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

Fas 2 multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att bedöma effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken hos NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik och våg under sömn

Detta är en dubbelblind fas 2-studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för NBI-827104 när det administreras en gång dagligen i 13 veckor till pediatriska försökspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-och-våg under sömn (EECSWS) .

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
24

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke av föräldern/föräldrarna eller juridiska representanter och, om tillämpligt, samtycke från utvecklingsmässigt kapabla pediatriska försökspersoner.
  2. Diagnos av EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekräftad av Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dos och stabil tid för intag av minst 1 och upp till 3 antiepileptika (ASM) exklusive systemiska kortikosteroider och intravenöst immunglobulin (IVIG), från 4 veckor före screening och förväntas vara stabila från screening till slutet av studien (EOS) . Vagal nervstimulator (VNS) och ketogen diet räknas inte som ASM.
  5. Annan behandling än ASM (exklusive systemiska kortikosteroider och IVIG) måste vara i en stabil dos från 2 veckor före screening och förväntas vara stabil från screening till EOS.

Exklusions kriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myokloniska-atoniska anfall) eller Dravets syndrom.
  2. Närvaro av en relevant psykiatrisk sjukdom som stör kognitiv funktion eller beteendefunktion (t.ex. depression, schizofreni, autismspektrumstörning) såvida den inte är associerad med EECSWS-diagnosen enligt bedömningen av utredaren.
  3. Förekomst av andra relevanta neurologiska störningar än EECSWS och dess underliggande tillstånd enligt utredarens bedömning. Symtomatiska tillstånd som ligger bakom EECSWS (t.ex. neonatal stroke) måste vara stabila i minst 1 år före screening.
  4. Kroppsvikt <10 kg vid randomisering.
  5. Kliniskt relevanta fynd i systoliskt blodtryck (SBP), diastoliskt blodtryck (DBP) eller pulsfrekvens vid screening eller Dag 1 enligt bestämt av utredaren.
  6. Ha ett genomsnittligt trippel-EKG-korrigerat QT-intervall med Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller förekomst av någon signifikant hjärtavvikelse vid screening.
  7. Kliniskt relevanta fynd i kliniska laboratorietester (hematologi, klinisk kemi inklusive parametrar för sköldkörtelfunktion och urinanalys) vid screening som fastställts av utredaren.
  8. Har nivåer av aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT) eller gamma-glutamyltransferas (GGT) >2 × den övre normalgränsen (ULN) vid screening.
  9. Har lätt till gravt nedsatt njurfunktion enligt utredarens bedömning.
  10. Har tagit cannabinoider, exklusive Epidiolex®/Epidyolex®, inom 30 dagar efter screening.
  11. Pulsbehandling som systemiska kortikosteroider och IVIG är förbjuden i minst 8 veckor före screening.
  12. Planerade kirurgiska ingrepp relaterat till strukturella avvikelser i hjärnan från screening till studiens varaktighet.
  13. Har fått något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (om känd), beroende på vilken som är längre, från dag 1 eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än studiebehandlingen) under studien.
  14. Eventuella omständigheter eller förhållanden som, enligt utredarens uppfattning, kan påverka fullt deltagande i studien eller överensstämmelse med protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: NBI-827104
NBI-827104 administreras oralt i 13 veckor.
Läkemedel: NBI-827104
Trippel T-typ kalciumkanalblockerare.
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras oralt i 13 veckor.
Läkemedel: Placebo
Icke-aktiv doseringsform.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förhållandet mellan Spike-Wave Index (SWI) under den första timmen med nonrapid ögonrörelse (NREM) sömn vid vecka 6
Tidsram: Baslinje till vecka 6
Förhållandet mellan SWI i slutet av vecka 6 och baslinjen under den första timmen (60 minuter) av NREM-sömn baserat på centraliserad videoelektroencefalograf (EEG) -läsning med hjälp av en Log Base 10-skala. Baslinjen definierades som det sista värdet som mättes före intag av studiebehandling på dag 1. SWI definierades som procentandelen sekunder med ≥1 spikvågkomplex (ES) under definierade perioder med NREM-sömn över natten.
Baslinje till vecka 6

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förhållandet SWI under den första timmen av NREM Sleep vid vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Förhållandet SWI i slutet av vecka 12 och baslinjen under den första timmen (60 minuter) av NREM-sömn baserat på centraliserad video-EEG-läsning med en loggbas 10-skala. Baslinjen definierades som det sista värdet som mättes före intag av studiebehandling på dag 1. SWI definierades som procentandelen sekunder med ≥1 spikvågkomplex (ES) under definierade perioder med NREM-sömn över natten.
Baslinje till vecka 12
Antal deltagare betraktas som svarare som bedöms av CareGiver Global Intress of Change (CAGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 6 och vecka 12
CAGI-C är en 7-punkts skala som bedömer vårdgivarens bedömning av den totala förbättringen av deltagarnas symtom sedan inledningen av studiebehandling, allt från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre). En svarare definierades som en deltagare med en poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad).
Vecka 6 och vecka 12
Antal deltagare som betraktas som svarare som bedöms av klinikern Global Impression of Change (CGI-C) poäng
Tidsram: Vecka 6 och vecka 12
CGI-C är en 7-punkts skala som bedömer klinikerens bedömning av den totala förbättringen av deltagarens symtom sedan inledningen av studiebehandling, allt från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket sämre). En svarare definierades som en deltagare med en poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad).
Vecka 6 och vecka 12
Antal deltagare betraktas som svarare som bedöms av det kliniska globala intrycket av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Veckor 6 och 12
CGI-S är en 7-punktsskala som bedömer klinikerens bedömning av den totala symptomens svårighetsgrad, allt från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna). En svarare definierades som en deltagare med minst 1-punktsförbättring i CGI-S-poängen från baslinjen.
Veckor 6 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Neurocrine Biosciences

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
26 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
8 augusti 2022

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
11 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
6 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 november 2020

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
12 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
5 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 september 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar