Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka NBI-827104 u pacjentów pediatrycznych z encefalopatią padaczkową z ciągłymi igłami i falami podczas snu

3 września 2025 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę NBI-827104 u dzieci i młodzieży z encefalopatią padaczkową z ciągłymi igłami i falami podczas snu

Jest to badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NBI-827104 podawanego raz dziennie przez 13 tygodni dzieciom z encefalopatią padaczkową z ciągłymi kolcami i falami podczas snu (EECSWS) .

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Dianalund, Dania, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub przedstawiciela prawnego oraz, w stosownych przypadkach, zgoda dzieci pediatrycznych zdolnych do rozwoju.
  2. Diagnoza EECSWS.
  3. Potwierdzenie diagnozy EECSWS przez panel potwierdzenia diagnozy (DCP).
  4. Stałe dawkowanie i stały czas przyjmowania co najmniej 1 i maksymalnie 3 leków przeciwdrgawkowych (ASM) z wyłączeniem ogólnoustrojowych kortykosteroidów i dożylnych immunoglobulin (IVIG), od 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będzie stabilny od badania przesiewowego do końca badania (EOS) . Stymulator nerwu błędnego (VNS) i dieta ketogeniczna nie są liczone jako ASM.
  5. Leczenie inne niż ASM (z wyłączeniem ogólnoustrojowych kortykosteroidów i IVIG) musi być prowadzone w stałej dawce od 2 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będzie ono stabilne od badania przesiewowego do EOS.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Doose'a (padaczka z napadami miokloniczno-atonicznymi) lub zespół Draveta.
  2. Obecność istotnej choroby psychicznej zakłócającej funkcjonowanie poznawcze lub behawioralne (np. depresja, schizofrenia, zaburzenie ze spektrum autyzmu), chyba że jest powiązana z rozpoznaniem EECSWS w ocenie badacza.
  3. Obecność odpowiednich zaburzeń neurologicznych innych niż EECSWS i leżących u ich podstaw warunków, zgodnie z oceną badacza. Objawy leżące u podstaw EECSWS (np. udary u noworodków) muszą być stabilne przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.
  4. Masa ciała <10 kg podczas randomizacji.
  5. Klinicznie istotne wyniki dotyczące skurczowego ciśnienia krwi (SBP), rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP) lub częstości tętna podczas badania przesiewowego lub w dniu 1, zgodnie z ustaleniami badacza.
  6. Mieć średni odstęp QT skorygowany w EKG w trzech powtórzeniach przy użyciu wzoru Fridericii (QTcF) > 450 ms lub obecność jakiejkolwiek istotnej nieprawidłowości serca podczas badania przesiewowego.
  7. Klinicznie istotne wyniki klinicznych badań laboratoryjnych (hematologia, chemia kliniczna, w tym parametry czynności tarczycy i analiza moczu) podczas badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami badacza.
  8. Mieć poziom aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT) lub gamma-glutamylotransferazy (GGT) > 2 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  9. Mają łagodne do ciężkich zaburzenia czynności nerek określone przez badacza.
  10. Zażyłeś kannabinoidy, z wyjątkiem Epidiolex®/Epidyolex®, w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  11. Terapia pulsacyjna, taka jak ogólnoustrojowe kortykosteroidy i IVIG, jest zabroniona przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  12. Planowana interwencja chirurgiczna związana z nieprawidłowościami strukturalnymi mózgu od badania przesiewowego do czasu trwania badania.
  13. Otrzymali jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (jeśli są znane), w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od dnia 1. lub planują stosować badany lek (inny niż badany lek) podczas badania.
  14. Wszelkie okoliczności lub warunki, które zdaniem badacza mogą mieć wpływ na pełne uczestnictwo w badaniu lub przestrzeganie protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: NBI-827104
NBI-827104 podawany doustnie przez 13 tygodni.
Lek: NBI-827104
Potrójny bloker kanału wapniowego typu T.
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane doustnie przez 13 tygodni.
Lek: Placebo
Nieaktywna postać dawkowania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek indeksu fali kolc (SWI) podczas pierwszej godziny nieustannego ruchu oka (NREM) snu w 6 tygodniu
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 6 tygodnia
Stosunek SWI pod koniec 6 tygodnia do linii bazowej w pierwszej godzinie (60 minut) snu NREM w oparciu o scentralizowane odczyt wideo-elektrozefalograf (EEG) przy użyciu skali bazy 10. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią wartość zmierzoną przed przyjmowaniem badań leczenia w dniu 1. SWI zdefiniowano jako odsetek sekund z ≥1 kompleksem fali kuły (ES) w określonych okresach snu NREM.
Linia odniesienia do 6 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek SWI podczas pierwszej godziny snu NREM w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12. tygodnia
Stosunek SWI pod koniec 12 tygodnia do linii bazowej podczas pierwszej godziny (60 minut) snu NREM w oparciu o scentralizowane odczyt wideo-EEG przy użyciu skali bazy 10. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią wartość zmierzoną przed przyjmowaniem badań leczenia w dniu 1. SWI zdefiniowano jako odsetek sekund z ≥1 kompleksem fali kuły (ES) w określonych okresach snu NREM.
Linia odniesienia do 12. tygodnia
Liczba uczestników uważanych za respondentów ocenianych przez globalne wrażenie na temat zmian (CAGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 6 i tydzień 12
CAGI-C jest 7-punktową skalą, która ocenia ocenę ogólnej poprawy objawów uczestników od czasu rozpoczęcia leczenia, od 1 (bardzo ulepszona) do 7 (bardzo gorsza). Odpowiednica zdefiniowano jako uczestnik z wynikiem 1 (bardzo ulepszonym) lub 2 (znacznie ulepszonym).
Tydzień 6 i tydzień 12
Liczba uczestników uważanych za respondentów ocenianych przez klinicystę globalne wrażenie zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Tydzień 6 i tydzień 12
CGI-C jest 7-punktową skalą, która ocenia ocenę ogólnej poprawy objawów uczestnika od czasu rozpoczęcia leczenia, od 1 (bardzo ulepszonego) do 7 (znacznie gorzej). Odpowiednica zdefiniowano jako uczestnik z wynikiem 1 (bardzo ulepszonym) lub 2 (znacznie ulepszonym).
Tydzień 6 i tydzień 12
Liczba uczestników uważanych za respondentów ocenianych przez kliniczne globalne wrażenie wyników nasilenia (CGI-S)
Ramy czasowe: Tygodnie 6 i 12
CGI-S jest 7-punktową skalą, która ocenia ocenę ogólnego ciężkości objawów klinicystów, od 1 (normalnie, wcale nie chory) do 7 (wśród najbardziej niezwykle chorych pacjentów). Odpowiednica zdefiniowano jako uczestnik z co najmniej 1-punktową poprawą wyniku CGI-S od wartości wyjściowej.
Tygodnie 6 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Neurocrine Biosciences

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NBI-827104

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami