Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af NBI-827104 hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

3. september 2025 opdateret af: Neurocrine Biosciences

Fase 2 multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NBI-827104 hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn

Dette er et fase 2, dobbeltblindt studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NBI-827104, når det administreres én gang dagligt i 13 uger hos pædiatriske forsøgspersoner med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spike-and-wave under søvn (EECSWS) .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke fra forældrene eller juridiske repræsentanter og, hvis det er relevant, samtykke fra udviklingsdygtige pædiatriske forsøgspersoner.
  2. Diagnose af EECSWS.
  3. Få diagnosen EECSWS bekræftet af Diagnosis Confirmation Panel (DCP).
  4. Stabil dosering og stabil indtagelsestid af mindst 1 og op til 3 antiepileptika (ASM'er) eksklusive systemiske kortikosteroider og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), fra 4 uger før screening og forventes at være stabil fra screening indtil afslutning af undersøgelsen (EOS) . Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diæt tælles ikke som ASM'er.
  5. Andre behandlinger end ASM'er (eksklusive systemiske kortikosteroider og IVIG) skal være i en stabil dosis fra 2 uger før screening og forventes at være stabil fra screening til EOS.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lennox-Gastaut syndrom, Doose syndrom (epilepsi med myoklon-atoniske anfald) eller Dravet syndrom.
  2. Tilstedeværelse af en relevant psykiatrisk sygdom, der forstyrrer kognitiv eller adfærdsmæssig funktion (f.eks. depression, skizofreni, autismespektrumforstyrrelse), medmindre den er forbundet med EECSWS-diagnosen som vurderet af investigator.
  3. Tilstedeværelse af andre relevante neurologiske lidelser end EECSWS og dets underliggende tilstande som vurderet af investigator. Symptomatiske tilstande, der ligger til grund for EECSWS (f.eks. neonatale slagtilfælde) skal være stabile i mindst 1 år før screening.
  4. Kropsvægt <10 kg ved randomisering.
  5. Klinisk relevante fund i systolisk blodtryk (SBP), diastolisk blodtryk (DBP) eller pulsfrekvens ved screening eller dag 1 som bestemt af investigator.
  6. Få et gennemsnitligt tredobbelt EKG-korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) >450 msek eller tilstedeværelse af enhver signifikant hjerteabnormitet ved screening.
  7. Klinisk relevante fund i kliniske laboratorietests (hæmatologi, klinisk kemi inklusive parametre for skjoldbruskkirtelfunktion og urinanalyse) ved screening som bestemt af investigator.
  8. Har aspartat aminotransferase (AST), alanin aminotransferase (ALT) eller gamma-glutamyl transferase (GGT) niveauer >2 × den øvre grænse for normal (ULN) ved screening.
  9. Har let til alvorligt nedsat nyrefunktion som bestemt af investigator.
  10. Har taget cannabinoider, undtagen Epidiolex®/Epidyolex®, inden for 30 dage efter screening.
  11. Pulsbehandling såsom systemiske kortikosteroider og IVIG er forbudt i mindst 8 uger før screening.
  12. Planlagt kirurgisk indgreb relateret til strukturelle abnormiteter i hjernen fra screening gennem undersøgelsens varighed.
  13. Har modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (hvis kendt), alt efter hvad der er længst, på dag 1 eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (ud over undersøgelsesbehandlingen) under undersøgelsen.
  14. Eventuelle omstændigheder eller forhold, som efter investigators mening kan påvirke fuld deltagelse i undersøgelsen eller overholdelse af protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NBI-827104
NBI-827104 administreret oralt i 13 uger.
Medicin: NBI-827104
Triple T-type calciumkanalblokker.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret oralt i 13 uger.
Medicin: Placebo
Ikke-aktiv doseringsform.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem spike-bølgeindeks (SWI) i løbet af den første time af ikke-rapid øjenbevægelse (NREM) søvn i uge 6
Tidsramme: Baseline til uge 6
Forholdet mellem SWI i slutningen af ​​uge 6 og baseline i løbet af den første time (60 minutter) af NREM-søvn baseret på centraliseret videoelektroencephalograph (EEG) læsning ved hjælp af en logbase 10-skala. Baseline blev defineret som den sidste værdi målt før indtagelse af undersøgelsesbehandling på dag 1. SWI blev defineret som procentdelen af ​​sekunder med ≥1 spike-bølge-kompleks (ES) i definerede perioder over NREM-søvn natten over.
Baseline til uge 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem SWI i den første time af NREM -søvn i uge 12
Tidsramme: Baseline til uge 12
Forholdet mellem SWI i slutningen af ​​uge 12 til baseline i løbet af den første time (60 minutter) af NREM-søvn baseret på centraliseret video-EEG-læsning ved hjælp af en logbase 10-skala. Baseline blev defineret som den sidste værdi målt før indtagelse af undersøgelsesbehandling på dag 1. SWI blev defineret som procentdelen af ​​sekunder med ≥1 spike-bølge-kompleks (ES) i definerede perioder over NREM-søvn natten over.
Baseline til uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af plejepersonens globale indtryk af forandring (CAGI-C) score
Tidsramme: Uge 6 og uge 12
CAGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer plejepersonens vurdering af den samlede forbedring af deltagernes symptomer siden påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). En responder blev defineret som en deltager med en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret).
Uge 6 og uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af klinikeren Global Impression of Change (CGI-C) score
Tidsramme: Uge 6 og uge 12
CGI-C er en 7-punkts skala, der vurderer klinikerens vurdering af den samlede forbedring af deltagerens symptomer siden påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre). En responder blev defineret som en deltager med en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret).
Uge 6 og uge 12
Antal deltagere, der betragtes som respondenter som vurderet af det kliniske globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) scoringer
Tidsramme: Uger 6 og 12
CGI-S er en 7-punkts skala, der vurderer klinikerens vurdering af den samlede symptomens sværhedsgrad, lige fra 1 (normal, slet ikke syg) til 7 (blandt de mest ekstremt syge patienter). En responder blev defineret som en deltager med mindst 1-punkts forbedring i CGI-S-score fra baseline.
Uger 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Neurocrine Biosciences

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NBI-827104

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger