NBI-827104:n teho, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa ja jatkuvaa piikkiä ja aaltoilua unen aikana
Vaiheen 2 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus NBI-827104:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa jatkuvan piikki- ja levottomuuden aikana
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- Neurocrine Clinical Site
-
Zurich, Sveitsi, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dianalund, Tanska, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman (vanhempien) tai laillisen edustajan (laillisten edustajien) allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tarvittaessa kehityskykyisten lasten suostumus.
- EECSWS:n diagnoosi.
- Pyydä EECSWS-diagnoosia vahvistamaan diagnoosin vahvistuspaneelilla (DCP).
- Vähintään 1 ja enintään 3 kouristuslääkkeen (ASM) stabiili annos ja vakaa ottoaika, lukuun ottamatta systeemisiä kortikosteroideja ja suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIG), 4 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan olevan vakaa seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (EOS) . Vagal-hermostimulaattoria (VNS) ja ketogeenistä ruokavaliota ei lasketa ASM:iksi.
- Muiden kuin ASM-hoitojen (lukuun ottamatta systeemisiä kortikosteroideja ja IVIG:tä) annostuksen on oltava vakaa 2 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan olevan vakaa seulonnasta EOS:ään asti.
Poissulkemiskriteerit:
- Lennox-Gastaut'n oireyhtymä, Doose-oireyhtymä (epilepsia, johon liittyy myoklonis-atonisia kohtauksia) tai Dravetin oireyhtymä.
- Merkittävä psykiatrinen sairaus, joka häiritsee kognitiivista tai käyttäytymistoimintaa (esim. masennus, skitsofrenia, autismikirjon häiriö), ellei se liity tutkijan arvioimaan EECSWS-diagnoosiin.
- Muiden merkityksellisten neurologisten häiriöiden kuin EECSWS:n ja sen taustalla olevat sairaudet tutkijan arvioiden mukaan. EECSWS:n taustalla olevien oireiden (esim. vastasyntyneiden aivohalvausten) on oltava vakaina vähintään vuoden ajan ennen seulontaa.
- Ruumiinpaino <10 kg satunnaistuksessa.
- Kliinisesti merkitykselliset löydökset systolisesta verenpaineesta (SBP), diastolisesta verenpaineesta (DBP) tai pulssista seulonnassa tai 1. päivänä tutkijan määrittämänä.
- Keskimäärin kolminkertainen EKG-korjattu QT-aika Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms tai jokin merkittävä sydämen poikkeavuus seulonnassa.
- Kliinisesti merkitykselliset löydökset kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia, kliininen kemia mukaan lukien kilpirauhasen toimintaparametrit ja virtsan analyysi) seulonnassa tutkijan määrittämänä.
- Aspartaattiaminotransferaasin (AST), alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai gammaglutamyylitransferaasin (GGT) tasot ovat yli 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
- Sinulla on tutkijan määrittämä lievä tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.
- Ollut kannabinoideja, paitsi Epidiolex®/Epidyolex®, 30 päivän kuluessa seulonnasta.
- Pulssihoito, kuten systeemiset kortikosteroidit ja IVIG, on kielletty vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.
- Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka liittyy aivojen rakenteellisiin poikkeamiin seulonnasta koko tutkimuksen ajan.
- Olet saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (jos tiedossa) kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, päivästä 1 tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimushoitoa) tutkimuksen aikana.
- Kaikki olosuhteet tai olosuhteet, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa täysimääräiseen osallistumiseen tutkimukseen tai tutkimussuunnitelman noudattamiseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NBI-827104
NBI-827104 annettuna suun kautta 13 viikon ajan.
|
Kolminkertainen T-tyypin kalsiumkanavan salpaaja.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annettiin suun kautta 13 viikon ajan.
|
Ei-aktiivinen annosmuoto.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spike-aalto-indeksin (SWI) suhde ensimmäisessä tunnin aikana ei-rappeutuneesta silmien liikkeen (NREM) unesta viikolla 6
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 6
|
SWI: n suhde viikon 6 lopussa lähtötasoon NREM-unen ensimmäisen tunnin aikana (60 minuuttia) keskitetyn videoelektroenkefalografin (EEG) lukemisen perusteella lokitukikohdan 10 asteikolla.
Perustaso määritettiin viimeisenä arvona, joka mitattiin ennen tutkimuksen hoidon saantia päivänä 1. SWI määritettiin sekuntien prosenttimääräksi, jossa oli ≥1 piikki-aaltokompleksi (ES) määritellyn NREM-unen ajanjaksoina.
|
Perustaso viikkoon 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SWI: n suhde NREM -unen ensimmäisen tunnin aikana viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12
|
SWI: n suhde viikon 12 lopussa lähtötasoon NREM-unen ensimmäisen tunnin aikana (60 minuuttia) keskitetyn Video-EEG-lukemisen perusteella lokitukikohdan 10 asteikolla.
Perustaso määritettiin viimeisenä arvona, joka mitattiin ennen tutkimuksen hoidon saantia päivänä 1. SWI määritettiin sekuntien prosenttimääräksi, jossa oli ≥1 piikki-aaltokompleksi (ES) määritellyn NREM-unen ajanjaksoina.
|
Perustaso viikkoon 12
|
|
Osallistujien lukumäärä, joita pidetään vastaajina Caregiver Global Impression fromition from muutoksista (CAGI-C), kuten arvioidaan
Aikaikkuna: Viikko 6 ja viikko 12
|
CAGI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi hoitajan arvioinnin osallistujien oireiden kokonaisparannuksesta opiskeluhoidon aloittamisen jälkeen yhdestä (erittäin paljon parannettu) 7 (erittäin pahempaa).
Vastaaja määritettiin osallistujaksi, jonka pistemäärä oli yksi (paljon parannettu) tai 2 (paljon parannettu).
|
Viikko 6 ja viikko 12
|
|
Osallistujien lukumäärä, joita kliinikon globaali vaikutelma (CGI-C) on arvioitu vastaajina, kuten arvioitiin (CGI-C)
Aikaikkuna: Viikko 6 ja viikko 12
|
CGI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi lääkärin arvioinnin osallistujan oireiden yleiseen paranemiseen opiskeluhoidon aloittamisen jälkeen yhdestä (erittäin paljon parannettu) 7 (paljon pahempaa).
Vastaaja määritettiin osallistujaksi, jonka pistemäärä oli yksi (paljon parannettu) tai 2 (paljon parannettu).
|
Viikko 6 ja viikko 12
|
|
Osallistujien lukumäärä, joita pidetään vastaajina, sellaisena kuin se on arvioitu vakavuusarvon (CGI-S) pistemäärän kliinisellä globaalilla vaikutelmalla
Aikaikkuna: Viikot 6 ja 12
|
CGI-S on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi kliinisen arvioinnin oireiden yleisen vakavuuden arvioinnista yhdestä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7: een (erittäin sairaimpien potilaiden joukossa).
Vastaaja määritettiin osallistujaksi, jolla on vähintään yhden pisteen parannus CGI-S-pisteessä lähtötasosta.
|
Viikot 6 ja 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-827104-CSWS2010
- 2020-003141-11 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .