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Eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de NBI-827104 en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño

3 de septiembre de 2025 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Estudio de fase 2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de NBI-827104 en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño

Este es un estudio doble ciego de fase 2 para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de NBI-827104 cuando se administra una vez al día durante 13 semanas en sujetos pediátricos con encefalopatía epiléptica con punta y onda continua durante el sueño (EECSWS) .

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, España, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Neurocrine Clinical Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zurich, Suiza, 8032
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 8 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado por el(los) padre(s) o representante(s) legal(es) y, si corresponde, asentimiento de sujetos pediátricos con capacidad de desarrollo.
  2. Diagnóstico de EECSWS.
  3. Tener el diagnóstico de EECSWS confirmado por el Panel de Confirmación de Diagnóstico (DCP).
  4. Dosis estable y tiempo estable de ingesta de al menos 1 y hasta 3 medicamentos anticonvulsivos (ASM), excluyendo los corticosteroides sistémicos y la inmunoglobulina intravenosa (IVIG), desde 4 semanas antes de la selección y se espera que sea estable desde la selección hasta el final del estudio (EOS) . El estimulador del nervio vagal (VNS) y la dieta cetogénica no se cuentan como ASM.
  5. El tratamiento que no sea ASM (excluidos los corticosteroides sistémicos y la IVIG) debe tener una dosis estable desde 2 semanas antes de la selección y esperar que sea estable desde la selección hasta la EOS.

Criterio de exclusión:

  1. Síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Doose (epilepsia con convulsiones mioclónicas-atónicas) o síndrome de Dravet.
  2. Presencia de una enfermedad psiquiátrica relevante que interfiere con el funcionamiento cognitivo o conductual (p. ej., depresión, esquizofrenia, trastorno del espectro autista), a menos que esté asociada con el diagnóstico del EECSWS según la evaluación del investigador.
  3. Presencia de trastornos neurológicos relevantes que no sean EECSWS y sus condiciones subyacentes a juicio del investigador. Las condiciones sintomáticas subyacentes al EECSWS (p. ej., accidentes cerebrovasculares neonatales) deben permanecer estables durante al menos 1 año antes de la selección.
  4. Peso corporal <10 kg en la aleatorización.
  5. Hallazgos clínicamente relevantes en la presión arterial sistólica (PAS), la presión arterial diastólica (PAD) o la frecuencia del pulso en la selección o el Día 1 según lo determine el investigador.
  6. Tener un intervalo QT corregido por ECG triplicado promedio usando la fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg o presencia de cualquier anormalidad cardíaca significativa en la selección.
  7. Hallazgos clínicamente relevantes en las pruebas de laboratorio clínico (hematología, química clínica, incluidos los parámetros de función tiroidea y análisis de orina) en la selección según lo determine el investigador.
  8. Tener niveles de aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o gamma-glutamil transferasa (GGT) >2 veces el límite superior normal (LSN) en la selección.
  9. Tener insuficiencia renal de leve a grave según lo determine el investigador.
  10. Haber tomado cannabinoides, excepto Epidiolex®/Epidyolex®, dentro de los 30 días previos a la selección.
  11. La terapia de pulso, como los corticosteroides sistémicos y la IVIG, están prohibidas durante al menos 8 semanas antes de la selección.
  12. Intervención quirúrgica planificada relacionada con anomalías estructurales del cerebro desde la detección hasta la duración del estudio.
  13. Haber recibido cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (si se conoce), lo que sea más largo, del Día 1 o planea usar un fármaco en investigación (que no sea el tratamiento del estudio) durante el estudio.
  14. Cualquier circunstancia o condición que, a juicio del investigador, pueda afectar la plena participación en el estudio o el cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 administrado por vía oral durante 13 semanas.
Droga: NBI-827104
Bloqueador de canales de calcio tipo triple T.
Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral durante 13 semanas.
Droga: Placebo
Forma de dosificación no activa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Relación del índice de ondas de espiga (SWI) durante la primera hora de movimiento ocular no informante (NREM) Sleep en la semana 6
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 6
La relación de SWI al final de la semana 6 hasta el inicio durante la primera hora (60 minutos) de sueño NREM basada en la lectura centralizada de electroencefalógrafo (EEG) utilizando una escala de la base log 10. La línea de base se definió como el último valor medido antes de la ingesta del tratamiento del estudio en el día 1. El SWI se definió como el porcentaje de segundos con ≥1 complejos (ES) de onda de espiga durante los períodos definidos de sueño NREM durante la noche.
Línea de base a la semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ratio de SWI durante la primera hora de sueño NREM en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
La relación de SWI al final de la semana 12 hasta la línea de base durante la primera hora (60 minutos) de sueño NREM basada en la lectura centralizada de video-EEG utilizando una escala Log Base 10. La línea de base se definió como el último valor medido antes de la ingesta del tratamiento del estudio en el día 1. El SWI se definió como el porcentaje de segundos con ≥1 complejos (ES) de onda de espiga durante los períodos definidos de sueño NREM durante la noche.
Línea de base a la semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por la puntuación del cuidador Global Impression of Change (CAGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 6 y semana 12
El CAGI-C es una escala de 7 puntos que califica la evaluación del cuidador de la mejora general en los síntomas de los participantes desde el inicio del tratamiento del estudio, que varía de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor). Un respondedor se definió como un participante con una puntuación de 1 (muy mejorado) o 2 (muy mejorado).
Semana 6 y semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por el puntaje de impresión global de cambio (CGI-C) clínica
Periodo de tiempo: Semana 6 y semana 12
El CGI-C es una escala de 7 puntos que cal. Un respondedor se definió como un participante con una puntuación de 1 (muy mejorado) o 2 (muy mejorado).
Semana 6 y semana 12
Número de participantes considerados como respondedores según lo evaluado por las puntuaciones clínicas de impresión global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Semanas 6 y 12
El CGI-S es una escala de 7 puntos que cal. Un respondedor se definió como un participante con al menos una mejora de 1 punto en la puntuación CGI-S desde el inicio.
Semanas 6 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Neurocrine Biosciences

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
26 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
8 de agosto de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
11 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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