Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BBP-418 u pacientů s LGMD2I

17. července 2026 aktualizováno: ML Bio Solutions, Inc.

Otevřená studie fáze 2 BBP-418 u pacientů se svalovou dystrofií pletence končetin typu 2I (MLB-01-003)

BBP-418 je vyvíjen pro léčbu pacientů se svalovou dystrofií končetinového pletence typu 2I (LGMD2I). Toto je otevřená studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti vzestupných dávek BBP-418 při léčbě ambulantních a nechodících pacientů s LGMD2I, pro které v současné době neexistuje žádná schválená terapie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie u ambulantních a nechodících subjektů s LGMD2I (také známé jako LGMD R9), které byly dříve zařazeny do přírodovědné studie MLB-01-001. Toto je studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti vzestupných dávek BBP-418 u těchto subjektů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít tělesnou hmotnost > 30 kg
  • Mít geneticky potvrzenou diagnózu LGMD2I a být klinicky ovlivněn (definováno jako průkaz klinické slabosti při hodnocení u lůžka buď ve vzoru končetiny a pletence, nebo na distální končetině)
  • Schopní dokončit test chůze na 10 metrů za ≤ 12 sekund bez pomoci („středně těžká nemoc“) nebo jsou s „vážným onemocněním“/nechodí, jak je definováno jako neschopnost dokončit 10metrovou chůzi bez pomoci za > 12 sekund
  • Ochota používat adekvátní metodu antikoncepce od doby souhlasu do 12 týdnů po poslední dávce
  • Předchozí zápis do přírodovědného studia MLB-01-001

Kritéria vyloučení:

  • Důkazy o klinicky významném doprovodném onemocnění, včetně:

    • Jakákoli anamnéza gastrointestinálního onemocnění, včetně operací, které mohou ovlivnit absorpci po perorálním podání
    • Jakýkoli významný doprovodný zdravotní stav, včetně srdečního, plicního, ledvinového, jaterního nebo endokrinního onemocnění jiného než spojeného s LGMD2I
    • Jakýkoli jiný stav než LGMD2I vyžadující léčbu léky na předpis (léčba na běžné a mírné doprovodné stavy může být povolena po konzultaci s PI)
    • Jakákoli jiná laboratoř, vitální funkce, abnormalita EKG nebo klinická anamnéza nebo nález, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nepříznivě změní poměr rizika a přínosu účasti ve studii, zmást výsledky studie nebo naruší provádění studie nebo její dodržování.
  • Pokud jste těhotná a/nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během plánované doby trvání studie do 12 týdnů po poslední dávce studijní léčby.
  • Anamnéza zneužívání drog včetně alkoholismu do 2 let před udělením souhlasu
  • Užívání ribózy nebo jiného doplňku obsahujícího cukerný alkohol do 60 dnů ode dne 1
  • Použití kortikosteroidu do 60 dnů ode dne 1
  • Přítomnost poruchy krevních destiček, poruchy krvácení nebo jiné kontraindikace svalové biopsie
  • Aktivně na experimentální terapii nebo zařízení nebo byl na experimentální terapii nebo zařízení během 60 dnů před 1. dnem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Subjekty budou dostávat 6 gramů BBP-418 jednou denně x 90 dní, poté 12 gramů dvakrát denně (BID, s odstupem alespoň 8 hodin) BBP-418 denně až do dokončení studie.
Lék: BBP-418
BBP-418 je vyvíjen pro léčbu pacientů se svalovou dystrofií končetinového pletence typu 2I (LGMD2I), pro kterou v současné době neexistuje žádná schválená terapie. Zaměřuje se na molekulární defekt u zdroje tím, že dodává nadbytečný substrát mutantnímu enzymu, čímž podporuje glykosylaci svalového a-dystroglykanu. Léčivý produkt BBP-418 bude zabalen v sáčcích a poskytnut v kartonu pro použití na klinice a pro domácí použití.
Experimentální: Kohorta 2
Subjekty budou dostávat 6 gramů BBP-418 dvakrát denně (BID, s odstupem alespoň 8 hodin) x 90 dnů, poté 12 gramů BBP-418 denně až do dokončení studie.
Lék: BBP-418
BBP-418 je vyvíjen pro léčbu pacientů se svalovou dystrofií končetinového pletence typu 2I (LGMD2I), pro kterou v současné době neexistuje žádná schválená terapie. Zaměřuje se na molekulární defekt u zdroje tím, že dodává nadbytečný substrát mutantnímu enzymu, čímž podporuje glykosylaci svalového a-dystroglykanu. Léčivý produkt BBP-418 bude zabalen v sáčcích a poskytnut v kartonu pro použití na klinice a pro domácí použití.
Experimentální: Kohorta 3
Subjekty budou dostávat 12 gramů BBP-418 dvakrát denně (BID, s odstupem alespoň 8 hodin) x 90 dní, poté 12 gramů BBP-418 denně až do dokončení studie.
Lék: BBP-418
BBP-418 je vyvíjen pro léčbu pacientů se svalovou dystrofií končetinového pletence typu 2I (LGMD2I), pro kterou v současné době neexistuje žádná schválená terapie. Zaměřuje se na molekulární defekt u zdroje tím, že dodává nadbytečný substrát mutantnímu enzymu, čímž podporuje glykosylaci svalového a-dystroglykanu. Léčivý produkt BBP-418 bude zabalen v sáčcích a poskytnut v kartonu pro použití na klinice a pro domácí použití.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE), které vedou ke snížení dávky nebo přerušení léčby
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetický profil BBP-418 stanovením maximální koncentrace (Cmax)
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změny farmakodynamických parametrů hodnocením změn hladin N-terminálního fragmentu alfa dystroglykanu (α-DG)
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Změny farmakodynamických parametrů hodnocením svalové biopsie tibialis anterior
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Farmakokinetický profil BBP-418 stanovením plochy pod křivkou (AUC)
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ML Bio Solutions, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MLB-01-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení