Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av BBP-418 hos pasienter med LGMD2I

17. juli 2026 oppdatert av: ML Bio Solutions, Inc.

En åpen fase 2-studie av BBP-418 hos pasienter med muskeldystrofi i ekstremiteter type 2I (MLB-01-003)

BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muskeldystrophy Type 2I (LGMD2I). Dette er en åpen studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til stigende dosenivåer av BBP-418 i behandlingen av ambulerende og ikke-ambulerende pasienter med LGMD2I som det for øyeblikket ikke finnes noen godkjent behandling for.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie i ambulerende og ikke-ambulerende emner med LGMD2I (også kjent som LGMD R9) tidligere registrert i naturhistoriestudien MLB-01-001. Dette er en studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til stigende dosenivåer av BBP-418 hos disse forsøkspersonene.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
14

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en kroppsvekt >30 kg
  • Ha en genetisk bekreftet diagnose av LGMD2I og være klinisk påvirket (definert som å vise klinisk svakhet ved bedside-evaluering i enten et lem-belte-mønster eller i en distal ekstremitet)
  • Kan fullføre 10-meters gangtesten på ≤ 12 sekunder uten hjelp ("moderat sykdom") eller er med "alvorlig sykdom"/ikke-ambulerende som definert ved ikke å kunne fullføre 10-metersgangen uten hjelp på >12 sekunder
  • Villig til å bruke en adekvat prevensjonsmetode fra samtykket til 12 uker etter siste dose
  • Tidligere påmelding til naturhistoriestudiet MLB-01-001

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på klinisk signifikant samtidig sykdom, inkludert:

    • Enhver historie med en gastrointestinal tilstand, inkludert operasjoner, som kan påvirke absorpsjonen etter oral administrering
    • Enhver betydelig samtidig medisinsk tilstand, inkludert hjerte-, lunge-, nyre-, lever- eller endokrine sykdommer enn den som er forbundet med LGMD2I
    • Alle andre tilstander enn LGMD2I som krever behandling med reseptbelagte medisiner (medisiner for vanlige og milde samtidige tilstander kan tillates etter samråd med PI)
    • Ethvert annet laboratorie-, vitaltegn, EKG-avvik eller klinisk historie eller funn som etter etterforskerens mening sannsynligvis vil ugunstig endre risiko-fordelen ved studiedeltakelse, forvirre studieresultater eller forstyrre studiegjennomføring eller etterlevelse
  • Hvis du er gravid og/eller ammer eller planlegger å bli gravid innen den anslåtte varigheten av studien til og med 12 uker etter siste dose av studiebehandlingen.
  • Historie med narkotikamisbruk inkludert alkoholisme innen 2 år før samtykke
  • Bruk av ribose eller annet sukkeralkoholholdig tilskudd innen 60 dager etter dag 1
  • Bruk av et kortikosteroid innen 60 dager etter dag 1
  • Tilstedeværelse av en blodplateforstyrrelse, blødningsforstyrrelse eller annen kontraindikasjon for muskelbiopsi
  • Aktivt på en eksperimentell terapi eller enhet eller var på en eksperimentell terapi eller enhet innen 60 dager før dag 1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1
Forsøkspersonene vil motta 6 gram BBP-418 én gang daglig x 90 dager, deretter 12 gram to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) av BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.
Eksperimentell: Kohort 2
Forsøkspersonene vil motta 6 gram BBP-418 to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) x 90 dager, deretter 12 gram BID BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.
Eksperimentell: Kohort 3
Forsøkspersonene vil motta 12 gram BBP-418 to ganger daglig (BID, med minst 8 timers mellomrom) x 90 dager, deretter 12 gram BID BBP-418 daglig frem til studien er fullført.
Legemiddel: BBP-418
BBP-418 utvikles for behandling av pasienter med Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) som det foreløpig ikke finnes noen godkjent behandling for. Den retter seg mot den molekylære defekten ved kilden ved å tilføre overflødig substrat til det mutante enzymet og dermed øke glykosyleringen av muskel α-dystroglykan. BBP-418 medikamentproduktet vil bli pakket i poser og leveres i en kartong for klinikk og hjemmebruk.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til dosereduksjon eller seponering
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetisk profil av BBP-418 ved vurdering av maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endringer i farmakodynamiske parametere ved å vurdere endringer i nivåer av N-terminalt fragment av alfa-dystroglykan (α-DG)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endringer i farmakodynamiske parametere ved å vurdere muskelbiopsi av tibialis anterior
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Farmakokinetisk profil av BBP-418 ved vurdering av arealet under kurven (AUC)
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
ML Bio Solutions, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. februar 2021

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juli 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MLB-01-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger