Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BBP-418 u pacjentów z LGMD2I

17 lipca 2026 zaktualizowane przez: ML Bio Solutions, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 BBP-418 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończyny typu 2I (MLB-01-003)

BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I). Jest to otwarte badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji rosnących poziomów dawek BBP-418 w leczeniu pacjentów ambulatoryjnych i niechodzących z LGMD2I, dla których nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to badanie otwarte z udziałem pacjentów chodzących i niechodzących z LGMD2I (znanym również jako LGMD R9) wcześniej włączonych do badania historii naturalnej MLB-01-001. Jest to badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji rosnących poziomów dawek BBP-418 u tych osób.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć masę ciała >30 kg
  • Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę LGMD2I i być dotkniętym klinicznie (zdefiniowanym jako wykazanie słabości klinicznej podczas oceny przyłóżkowej w układzie kończyny-pas lub dystalnej części kończyny)
  • Zdolność do samodzielnego przejścia 10-metrowego testu marszu w czasie ≤ 12 sekund („umiarkowana choroba”) lub „poważna choroba” / niezdolność do poruszania się, zgodnie z definicją niezdolności do samodzielnego przejścia 10-metrowego marszu w czasie >12 sekund
  • Chęć stosowania odpowiedniej metody antykoncepcji od momentu wyrażenia zgody do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Poprzednia rejestracja w badaniu historii naturalnej MLB-01-001

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na klinicznie istotną współistniejącą chorobę, w tym:

    • Jakakolwiek historia chorób żołądkowo-jelitowych, w tym operacje, które mogą wpływać na wchłanianie po podaniu doustnym
    • Każda istotna współistniejąca choroba, w tym choroba serca, płuc, nerek, wątroby lub układu hormonalnego inna niż ta związana z LGMD2I
    • Każdy stan inny niż LGMD2I wymagający leczenia lekami na receptę (leki na powszechne i łagodne schorzenia współistniejące mogą być dozwolone po konsultacji z PI)
    • Wszelkie inne badania laboratoryjne, parametry życiowe, nieprawidłowości w zapisie EKG lub historię kliniczną lub odkrycie, które w opinii badacza może niekorzystnie zmienić stosunek korzyści do ryzyka uczestnictwa w badaniu, zafałszować wyniki badania lub zakłócić przebieg badania lub jego przestrzeganie
  • W przypadku ciąży i/lub karmienia piersią lub planowania poczęcia dzieci w przewidywanym czasie trwania badania do 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Historia nadużywania narkotyków, w tym alkoholizmu w ciągu 2 lat przed wyrażeniem zgody
  • Stosowanie rybozy lub innego suplementu zawierającego alkohol cukrowy w ciągu 60 dni od dnia 1
  • Zastosowanie kortykosteroidu w ciągu 60 dni od dnia 1
  • Obecność zaburzeń płytek krwi, zaburzeń krzepliwości krwi lub innych przeciwwskazań do biopsji mięśnia
  • Aktywnie korzystał z eksperymentalnej terapii lub urządzenia lub stosował eksperymentalną terapię lub urządzenie w ciągu 60 dni przed Dniem 1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
Pacjenci będą otrzymywać 6 gramów BBP-418 raz dziennie przez 90 dni, następnie 12 gramów dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) BBP-418 codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Pacjenci będą otrzymywać 6 gramów BBP-418 dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) x 90 dni, następnie 12 gramów BBP-418 BID codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.
Eksperymentalny: Kohorta 3
Pacjenci będą otrzymywać 12 gramów BBP-418 dwa razy dziennie (BID, w odstępie co najmniej 8 godzin) x 90 dni, następnie 12 gramów BBP-418 BID codziennie aż do zakończenia badania.
Lek: BBP-418
BBP-418 jest opracowywany do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniowo-kończynową typu 2I (LGMD2I), dla której nie istnieje obecnie zatwierdzona terapia. Celuje w defekt molekularny u źródła, dostarczając nadmiar substratu do zmutowanego enzymu, zwiększając w ten sposób glikozylację α-dystroglikanu mięśniowego. Produkt leczniczy BBP-418 będzie pakowany w saszetki i dostarczany w kartonie do użytku w klinice iw domu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które prowadzą do zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: 60 miesięcy
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny BBP-418 na podstawie oceny maksymalnego stężenia (Cmax)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Zmiany parametrów farmakodynamicznych poprzez ocenę zmian poziomu N-końcowego fragmentu alfa-dystroglikanu (α-DG)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Zmiany parametrów farmakodynamicznych poprzez ocenę biopsji mięśnia piszczelowego przedniego
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Profil farmakokinetyczny BBP-418 na podstawie oceny pola pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
ML Bio Solutions, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MLB-01-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami