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Studie von BBP-418 bei Patienten mit LGMD2I

17. Juli 2026 aktualisiert von: ML Bio Solutions, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zu BBP-418 bei Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (MLB-01-003)

BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt. Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosierungen von BBP-418 bei der Behandlung von ambulanten und nicht-ambulanten Patienten mit LGMD2I, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie mit gehfähigen und nicht gehfähigen Probanden mit LGMD2I (auch bekannt als LGMD R9), die zuvor in die Naturgeschichte-Studie MLB-01-001 aufgenommen wurden. Dies ist eine Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von BBP-418 bei diesen Probanden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie ein Körpergewicht > 30 kg
  • Eine genetisch bestätigte Diagnose von LGMD2I haben und klinisch betroffen sein (definiert als Nachweis einer klinischen Schwäche bei der Untersuchung am Krankenbett entweder in einem Gliedmaßengürtelmuster oder in einer distalen Extremität)
  • In der Lage, den 10-Meter-Gehtest in ≤ 12 Sekunden ohne Hilfe zu absolvieren ("mittelschwere Erkrankung") oder an einer "schweren Erkrankung"/nicht gehfähig, wie definiert durch Unfähigkeit, den 10-Meter-Gehtest ohne Hilfe in > 12 Sekunden zu absolvieren
  • Bereitschaft, ab dem Zeitpunkt der Einwilligung bis 12 Wochen nach der letzten Dosis eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden
  • Frühere Einschreibung in das Naturkundestudium MLB-01-001

Ausschlusskriterien:

  • Nachweis einer klinisch signifikanten Begleiterkrankung, einschließlich:

    • Magen-Darm-Erkrankungen in der Vorgeschichte, einschließlich Operationen, die die Resorption nach oraler Verabreichung beeinträchtigen können
    • Jede signifikante Begleiterkrankung, einschließlich Herz-, Lungen-, Nieren-, Leber- oder endokriner Erkrankung, die nicht mit LGMD2I assoziiert ist
    • Jede andere Erkrankung als LGMD2I, die eine Therapie mit verschreibungspflichtigen Medikamenten erfordert (Medikamente für häufige und leichte Begleiterkrankungen können nach Rücksprache mit dem PI zugelassen werden)
    • Alle anderen Labor-, Vitalzeichen-, EKG-Anomalien oder klinischen Vorgeschichten oder Befunde, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich das Nutzen-Risiko-Verhältnis der Studienteilnahme ungünstig verändern, Studienergebnisse verfälschen oder die Studiendurchführung oder -einhaltung beeinträchtigen
  • Wenn Sie schwanger sind und/oder stillen oder planen, innerhalb der voraussichtlichen Dauer der Studie bis 12 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung Kinder zu zeugen.
  • Geschichte des Drogenmissbrauchs einschließlich Alkoholismus innerhalb von 2 Jahren vor der Zustimmung
  • Verwendung von Ribose oder einem anderen zuckeralkoholhaltigen Nahrungsergänzungsmittel innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1
  • Anwendung eines Kortikosteroids innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1
  • Vorhandensein einer Thrombozytenstörung, Blutungsstörung oder einer anderen Kontraindikation für eine Muskelbiopsie
  • Aktiv auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät oder war innerhalb von 60 Tagen vor Tag 1 auf einer experimentellen Therapie oder einem Gerät.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Die Probanden erhalten 6 Gramm BBP-418 einmal täglich x 90 Tage, dann 12 Gramm zweimal täglich (BID, im Abstand von mindestens 8 Stunden) BBP-418 täglich bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.
Experimental: Kohorte 2
Die Probanden erhalten 6 Gramm BBP-418 zweimal täglich (BID, mindestens 8 Stunden auseinander) x 90 Tage, dann täglich 12 Gramm BBP-418 bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.
Experimental: Kohorte 3
Die Probanden erhalten 12 Gramm BBP-418 zweimal täglich (BID, mindestens 8 Stunden auseinander) x 90 Tage, dann täglich 12 Gramm BBP-418 bis zum Abschluss der Studie.
Arzneimittel: BBP-418
BBP-418 wird für die Behandlung von Patienten mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2I (LGMD2I) entwickelt, für die derzeit keine zugelassene Therapie existiert. Es zielt auf den molekularen Defekt an der Quelle ab, indem es überschüssiges Substrat an das mutierte Enzym liefert und so die Glykosylierung von Muskel-α-Dystroglycan fördert. Das BBP-418-Arzneimittelprodukt wird in Beuteln verpackt und in einem Karton zur Verwendung in der Klinik und zu Hause bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), die zu einer Dosisverringerung oder einem Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Profil von BBP-418 durch Bewertung der maximalen Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Änderungen der pharmakodynamischen Parameter durch Beurteilung der Änderungen der Spiegel des N-terminalen Fragments von Alpha-Dystroglycan (α-DG)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Änderungen der pharmakodynamischen Parameter durch Beurteilung der Muskelbiopsie des Tibialis anterior
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate
Pharmakokinetisches Profil von BBP-418 durch Bewertung der Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: 24 Monate
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
ML Bio Solutions, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
18. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MLB-01-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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