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Studio di BBP-418 in pazienti con LGMD2I

17 luglio 2026 aggiornato da: ML Bio Solutions, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto su BBP-418 in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (MLB-01-003)

BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I). Questo è uno studio in aperto per determinare la sicurezza e la tollerabilità dei livelli di dose ascendenti di BBP-418 nel trattamento di pazienti ambulatoriali e non deambulanti affetti da LGMD2I per i quali non esiste attualmente alcuna terapia approvata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto su soggetti deambulanti e non deambulanti affetti da LGMD2I (noto anche come LGMD R9) precedentemente arruolati nello studio di storia naturale MLB-01-001. Questo è uno studio per determinare la sicurezza e la tollerabilità dei livelli di dose ascendenti di BBP-418 in questi soggetti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un peso corporeo >30 kg
  • Avere una diagnosi geneticamente confermata di LGMD2I ed essere clinicamente affetto (definito come dimostrazione di debolezza clinica alla valutazione al letto del paziente in un pattern dei cingoli o in un'estremità distale)
  • In grado di completare il test del cammino di 10 metri in ≤ 12 secondi senza aiuto ("malattia moderata") o sono affetti da "malattia grave"/non deambulanti come definito dall'impossibilità di completare il cammino di 10 metri senza aiuto in > 12 secondi
  • Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato dal momento del consenso fino a 12 settimane dopo l'ultima dose
  • Precedente iscrizione allo studio di storia naturale MLB-01-001

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di malattia concomitante clinicamente significativa, tra cui:

    • Qualsiasi storia di una condizione gastrointestinale, compresi gli interventi chirurgici, che possono influenzare l'assorbimento dopo la somministrazione orale
    • Qualsiasi condizione medica concomitante significativa, incluse malattie cardiache, polmonari, renali, epatiche o endocrine diverse da quelle associate alla LGMD2I
    • Qualsiasi condizione diversa dalla LGMD2I che richieda terapia con farmaci soggetti a prescrizione medica (i farmaci per condizioni concomitanti comuni e lievi possono essere consentiti previa consultazione con il PI)
    • Qualsiasi altro laboratorio, segno vitale, anomalia dell'ECG o storia clinica o riscontro che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa alterare sfavorevolmente il rischio-beneficio della partecipazione allo studio, confondere i risultati dello studio o interferire con la condotta o la compliance dello studio
  • In caso di gravidanza e/o allattamento o intenzione di concepire bambini entro la durata prevista dello studio fino a 12 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • Storia di abuso di droghe incluso l'alcolismo nei 2 anni prima del consenso
  • Uso di ribosio o altro integratore contenente zucchero alcolico entro 60 giorni dal giorno 1
  • Uso di un corticosteroide entro 60 giorni dal giorno 1
  • Presenza di un disturbo piastrinico, disturbo emorragico o altra controindicazione alla biopsia muscolare
  • Attivamente su una terapia o dispositivo sperimentale o era su una terapia o dispositivo sperimentale entro 60 giorni prima del Giorno 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
I soggetti riceveranno 6 grammi di BBP-418 una volta al giorno x 90 giorni, quindi 12 grammi due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.
Sperimentale: Coorte 2
I soggetti riceveranno 6 grammi di BBP-418 due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) x 90 giorni, quindi 12 grammi BID di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.
Sperimentale: Coorte 3
I soggetti riceveranno 12 grammi di BBP-418 due volte al giorno (BID, almeno 8 ore di distanza) x 90 giorni, quindi 12 grammi BID di BBP-418 al giorno fino al completamento dello studio.
Droga: BBP-418
BBP-418 è stato sviluppato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I (LGMD2I) per i quali attualmente non esiste una terapia approvata. Mira al difetto molecolare alla fonte fornendo substrato in eccesso all'enzima mutante, aumentando così la glicosilazione dell'α-distroglicano muscolare. Il prodotto farmaceutico BBP-418 sarà confezionato in bustine e fornito in una scatola per l'uso in clinica ea casa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che portano alla riduzione della dose o all'interruzione
Lasso di tempo: 60 mesi
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico di BBP-418 mediante valutazione della concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Cambiamenti nei parametri farmacodinamici valutando i cambiamenti nei livelli del frammento N-terminale dell'alfa distroglicano (α-DG)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Cambiamenti nei parametri farmacodinamici valutando la biopsia muscolare del tibiale anteriore
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Profilo farmacocinetico di BBP-418 mediante valutazione dell'area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
ML Bio Solutions, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 febbraio 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MLB-01-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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