Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van BBP-418 bij patiënten met LGMD2I

17 juli 2026 bijgewerkt door: ML Bio Solutions, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek van BBP-418 bij patiënten met ledematengordel spierdystrofie type 2I (MLB-01-003)

BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I). Dit is een open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende dosisniveaus van BBP-418 te bepalen bij de behandeling van ambulante en niet-ambulante patiënten met LGMD2I waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Actief, niet wervend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek bij ambulante en niet-ambulante proefpersonen met LGMD2I (ook bekend als LGMD R9) die eerder deelnamen aan het natuurhistorisch onderzoek MLB-01-001. Dit is een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende dosisniveaus van BBP-418 bij die proefpersonen te bepalen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
14

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een lichaamsgewicht van >30 kg hebben
  • Een genetisch bevestigde diagnose van LGMD2I hebben en klinisch getroffen zijn (gedefinieerd als het aantonen van klinische zwakte bij evaluatie aan het bed in een ledemaat-gordelpatroon of in een distale extremiteit)
  • In staat om de 10 meter looptest af te leggen in ≤ 12 seconden zonder hulp ("matige ziekte") of met "ernstige ziekte"/niet-ambulant zoals gedefinieerd door niet in staat te zijn om de 10 meter wandeling zonder hulp af te leggen in >12 seconden
  • Bereid om een ​​adequate anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment van toestemming tot 12 weken na de laatste dosis
  • Eerdere inschrijving in het Natural History-onderzoek MLB-01-001

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van klinisch significante bijkomende ziekte, waaronder:

    • Elke voorgeschiedenis van gastro-intestinale aandoeningen, inclusief operaties, die de absorptie na orale toediening kunnen beïnvloeden
    • Elke significante bijkomende medische aandoening, waaronder hart-, long-, nier-, lever- of endocriene aandoeningen anders dan die geassocieerd met LGMD2I
    • Elke andere aandoening dan LGMD2I die behandeling met voorgeschreven medicijnen vereist (medicatie voor veelvoorkomende en milde bijkomende aandoeningen kan worden toegestaan ​​na overleg met de PI)
    • Elk ander laboratorium, vitale teken, ECG-afwijking of klinische geschiedenis of bevinding die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk de risico-batenverhouding van deelname aan het onderzoek ongunstig verandert, onderzoeksresultaten vertroebelt of studiegedrag of naleving verstoort
  • Als u zwanger bent en/of borstvoeding geeft of van plan bent om kinderen te verwekken binnen de geplande duur van het onderzoek tot 12 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling.
  • Geschiedenis van drugsmisbruik inclusief alcoholisme binnen 2 jaar voorafgaand aan toestemming
  • Gebruik van ribose of een ander suiker-alcoholhoudend supplement binnen 60 dagen na dag 1
  • Gebruik van een corticosteroïd binnen 60 dagen na dag 1
  • Aanwezigheid van een bloedplaatjesstoornis, bloedingsstoornis of andere contra-indicatie voor spierbiopsie
  • Actief een experimentele therapie of apparaat gebruikt of een experimentele therapie of apparaat gebruikt binnen 60 dagen voorafgaand aan Dag 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cohort 1
Proefpersonen krijgen 6 gram BBP-418 eenmaal daags x 90 dagen, daarna dagelijks 12 gram tweemaal daags (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) van BBP-418 tot voltooiing van het onderzoek.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.
Experimenteel: Cohort 2
Proefpersonen krijgen tweemaal daags 6 gram BBP-418 (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) x 90 dagen, daarna 12 gram BID BBP-418 per dag totdat de studie is voltooid.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.
Experimenteel: Cohort 3
Proefpersonen krijgen tweemaal daags 12 gram BBP-418 (BID, met een tussenpoos van ten minste 8 uur) x 90 dagen, daarna 12 gram BID BBP-418 per dag totdat de studie is voltooid.
Geneesmiddel: BBP-418
BBP-418 wordt ontwikkeld voor de behandeling van patiënten met Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I (LGMD2I) waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapie bestaat. Het richt zich op het moleculaire defect bij de bron door overtollig substraat aan het gemuteerde enzym te leveren, waardoor de glycosylering van spier-α-dystroglycaan wordt gestimuleerd. Het geneesmiddel BBP-418 wordt verpakt in sachets en geleverd in een doos voor gebruik in de kliniek en thuis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) die leiden tot dosisverlaging of stopzetting
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Farmacokinetisch profiel van BBP-418 door beoordeling van maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Veranderingen in farmacodynamische parameters door veranderingen in niveaus van N-terminaal fragment van alfa-dystroglycaan (α-DG) te beoordelen
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Veranderingen in farmacodynamische parameters door beoordeling van spierbiopsie van de tibialis anterior
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden
Farmacokinetisch profiel van BBP-418 door beoordeling van oppervlakte onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
ML Bio Solutions, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
18 februari 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
21 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 juli 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MLB-01-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen