Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BBP-418:sta potilailla, joilla on LGMD2I

perjantai 17. heinäkuuta 2026 päivittänyt: ML Bio Solutions, Inc.

Avoin 2. vaiheen tutkimus BBP-418:sta potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2I (MLB-01-003)

BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2I (LGMD2I). Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää BBP-418:n nousevien annostasojen turvallisuus ja siedettävyys LGMD2I-potilaiden hoidossa ambulatorisissa ja ei-ambulatorisissa potilaissa, joille ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus ambulatorisilla ja ei-ambulatorisilla potilailla, joilla on LGMD2I (tunnetaan myös nimellä LGMD R9), jotka on aiemmin osallistunut luonnonhistorialliseen tutkimukseen MLB-01-001. Tämä on tutkimus, jolla määritetään BBP-418:n nousevien annostasojen turvallisuus ja siedettävyys näillä koehenkilöillä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
14

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ruumiinpaino > 30 kg
  • Sinulla on geneettisesti vahvistettu LGMD2I-diagnoosi ja sinulla on kliininen sairaus (määritelty osoittavan kliinistä heikkoutta vuodearvioinnissa joko raajavyön kuviossa tai distaalisessa raajassa)
  • Pystyy suorittamaan 10 metrin kävelytestin ≤ 12 sekunnissa ilman apua ("keskivaikea sairaus") tai heillä on "vakava sairaus"/ei-abulatorinen, mikä on määritelty siten, että he eivät pysty suorittamaan 10 metrin kävelyä ilman apua yli 12 sekunnissa
  • Halukas käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää suostumuksesta 12 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen
  • Aiempi ilmoittautuminen Natural History -tutkimukseen MLB-01-001

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet kliinisesti merkittävästä samanaikaisesta sairaudesta, mukaan lukien:

    • Mikä tahansa aiemmin ollut maha-suolikanavan sairaus, mukaan lukien leikkaukset, jotka voivat vaikuttaa imeytymiseen oraalisen annon jälkeen
    • Mikä tahansa merkittävä samanaikainen sairaus, mukaan lukien sydän-, keuhko-, munuais-, maksa- tai endokriiniset sairaudet, jotka eivät liity LGMD2I:hen
    • Mikä tahansa muu sairaus kuin LGMD2I, joka vaatii hoitoa reseptilääkkeillä (yleisten ja lievien samanaikaisten sairauksien lääkkeet voidaan sallia kuultuaan PI:tä)
    • Mikä tahansa muu laboratorio, elintoiminto, EKG-poikkeavuus tai kliininen historia tai havainto, joka tutkijan mielestä todennäköisesti muuttaa tutkimukseen osallistumisen riski-hyötysuhdetta, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritsee tutkimuksen suorittamista tai noudattamista.
  • Jos olet raskaana ja/tai imetät tai suunnittelet raskautta tutkimuksen ennakoidun keston aikana 12 viikon ajan viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
  • Huumeiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholismi, 2 vuoden sisällä ennen suostumuksen antamista
  • Riboosin tai muun sokerialkoholia sisältävän lisäravinteen käyttö 60 päivän kuluessa päivästä 1
  • Käytä kortikosteroidia 60 päivän kuluessa päivästä 1
  • Verihiutaleiden häiriö, verenvuotohäiriö tai muu lihasbiopsian vasta-aihe
  • Aktiivisesti kokeellisessa terapiassa tai laitteessa tai ollut kokeellisessa terapiassa tai laitteessa 60 päivää ennen päivää 1.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti 1
Koehenkilöt saavat 6 grammaa BBP-418:aa kerran päivässä x 90 päivää, sitten 12 grammaa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.
Kokeellinen: Kohortti 2
Koehenkilöt saavat 6 grammaa BBP-418:aa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) x 90 päivää, sitten 12 grammaa BID BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.
Kokeellinen: Kohortti 3
Koehenkilöt saavat 12 grammaa BBP-418:aa kahdesti päivässä (BID, vähintään 8 tunnin välein) x 90 päivää, sitten 12 grammaa BID BBP-418:aa päivittäin tutkimuksen loppuun asti.
Lääke: BBP-418
BBP-418:aa kehitetään potilaiden hoitoon, joilla on tyypin 2I raajavyön lihasdystrofia (LGMD2I), jolle ei tällä hetkellä ole hyväksyttyä hoitoa. Se kohdistuu molekyylivirheeseen sen lähteellä toimittamalla ylimääräistä substraattia mutanttientsyymiin, mikä tehostaa lihasten a-dystroglykaanin glykosylaatiota. Lääkevalmiste BBP-418 pakataan pusseihin ja toimitetaan pahvipakkaukseen klinikka- ja kotikäyttöön.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, jotka johtavat annoksen pienentämiseen tai hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
BBP-418:n farmakokineettinen profiili arvioimalla maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutokset farmakodynaamisissa parametreissa arvioimalla muutoksia alfa-dystroglykaanin (α-DG) N-terminaalisen fragmentin tasoissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
Muutokset farmakodynaamisissa parametreissa arvioimalla tibialis anteriorin lihasbiopsia
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta
BBP-418:n farmakokineettinen profiili käyrän alla olevan alueen (AUC) perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
ML Bio Solutions, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 18. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 25. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 14. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 16. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MLB-01-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia