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Estudo de BBP-418 em pacientes com LGMD2I

17 de julho de 2026 atualizado por: ML Bio Solutions, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 de BBP-418 em pacientes com distrofia muscular tipo 2I (MLB-01-003)

O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I). Este é um estudo aberto para determinar a segurança e a tolerabilidade de níveis crescentes de dose de BBP-418 no tratamento de pacientes ambulatoriais e não ambulatoriais com LGMD2I para os quais não existe atualmente nenhuma terapia aprovada.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto em indivíduos ambulatoriais e não ambulatoriais com LGMD2I (também conhecido como LGMD R9) previamente inscritos no Estudo de história natural MLB-01-001. Este é um estudo para determinar a segurança e a tolerabilidade de níveis crescentes de dose de BBP-418 nesses indivíduos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
14

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 55 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter um peso corporal > 30 kg
  • Ter um diagnóstico geneticamente confirmado de LGMD2I e ser clinicamente afetado (definido como demonstração de fraqueza clínica na avaliação à beira do leito em um padrão de cintura de membros ou em uma extremidade distal)
  • Capaz de completar o teste de caminhada de 10 metros em ≤ 12 segundos sem ajuda ("doença moderada") ou está com "doença grave"/incapaz de andar conforme definido por ser incapaz de completar a caminhada de 10 metros sem ajuda em > 12 segundos
  • Disposto a usar um método contraceptivo adequado desde o momento do consentimento até 12 semanas após a última dose
  • Inscrição prévia no estudo de História Natural MLB-01-001

Critério de exclusão:

  • Evidência de doença concomitante clinicamente significativa, incluindo:

    • Qualquer história de condição gastrointestinal, incluindo cirurgias, que possa afetar a absorção após administração oral
    • Qualquer condição médica concomitante significativa, incluindo doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática ou endócrina que não seja associada a LGMD2I
    • Qualquer condição diferente de LGMD2I que requeira terapia com medicamentos prescritos (a medicação para condições concomitantes comuns e leves pode ser permitida após consulta com o PI)
    • Qualquer outro exame laboratorial, sinal vital, anormalidade de ECG ou história clínica ou descoberta que, na opinião do investigador, provavelmente altere desfavoravelmente o risco-benefício da participação no estudo, confunda os resultados do estudo ou interfira na condução ou adesão ao estudo
  • Se estiver grávida e/ou amamentando ou planejando conceber filhos dentro da duração projetada do estudo até 12 semanas após a última dose do tratamento do estudo.
  • Histórico de abuso de drogas, incluindo alcoolismo, nos 2 anos anteriores ao consentimento
  • Uso de ribose ou outro suplemento contendo álcool de açúcar dentro de 60 dias do Dia 1
  • Uso de um corticosteróide dentro de 60 dias do Dia 1
  • Presença de distúrbio plaquetário, distúrbio hemorrágico ou outra contraindicação para biópsia muscular
  • Ativamente em uma terapia ou dispositivo experimental ou estava em uma terapia ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes do Dia 1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1
Os indivíduos receberão 6 gramas de BBP-418 uma vez ao dia x 90 dias, depois 12 gramas duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.
Experimental: Coorte 2
Os indivíduos receberão 6 gramas de BBP-418 duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) x 90 dias, depois 12 gramas BID de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.
Experimental: Coorte 3
Os indivíduos receberão 12 gramas de BBP-418 duas vezes ao dia (BID, com pelo menos 8 horas de intervalo) x 90 dias, depois 12 gramas BID de BBP-418 diariamente até a conclusão do estudo.
Medicamento: BBP-418
O BBP-418 está sendo desenvolvido para o tratamento de pacientes com distrofia muscular tipo 2I (LGMD2I) para a qual não existe atualmente nenhuma terapia aprovada. Ele visa o defeito molecular na fonte, fornecendo substrato em excesso para a enzima mutante, aumentando assim a glicosilação do α-distroglicano muscular. O medicamento BBP-418 será embalado em sachês e fornecido em uma caixa para uso na clínica e em casa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) que levam à redução ou descontinuação da dose
Prazo: 60 meses
60 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Perfil farmacocinético de BBP-418 por avaliação da concentração máxima (Cmax)
Prazo: 24 meses
24 meses
Alterações nos parâmetros farmacodinâmicos por meio da avaliação das alterações nos níveis do fragmento N-terminal do alfa-distroglicano (α-DG)
Prazo: 24 meses
24 meses
Alterações nos parâmetros farmacodinâmicos pela avaliação da biópsia muscular do tibial anterior
Prazo: 24 meses
24 meses
Perfil farmacocinético de BBP-418 por avaliação da área sob a curva (AUC)
Prazo: 24 meses
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
ML Bio Solutions, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
18 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de novembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MLB-01-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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