Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование BBP-418 у пациентов с LGMD2I

17 июля 2026 г. обновлено: ML Bio Solutions, Inc.

Открытое исследование фазы 2 BBP-418 у пациентов с мышечной дистрофией пояса конечностей типа 2I (MLB-01-003)

BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I). Это открытое исследование для определения безопасности и переносимости возрастающих уровней дозы BBP-418 при лечении амбулаторных и неамбулаторных пациентов с LGMD2I, для которых в настоящее время не существует одобренной терапии.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Активный, не рекрутирующий

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое исследование на амбулаторных и неамбулаторных субъектах с LGMD2I (также известном как LGMD R9), ранее включенных в исследование естественной истории MLB-01-001. Это исследование для определения безопасности и переносимости возрастающих уровней дозы BBP-418 у этих субъектов.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
14

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 55 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Иметь массу тела >30 кг
  • Иметь генетически подтвержденный диагноз LGMD2I и быть клинически пораженным (определяется как демонстрация клинической слабости при осмотре у постели больного либо в поясно-конечном суставе, либо в дистальных отделах конечностей)
  • Способны пройти тест с ходьбой на 10 метров за ≤ 12 секунд без посторонней помощи («умеренное заболевание») или имеют «тяжелое заболевание» / не передвигаются, что определяется как неспособность пройти 10-метровую ходьбу без посторонней помощи более чем за 12 секунд.
  • Готовность использовать адекватный метод контрацепции с момента согласия до 12 недель после последней дозы
  • Предыдущая запись на изучение естественной истории MLB-01-001

Критерий исключения:

  • Доказательства клинически значимого сопутствующего заболевания, в том числе:

    • Любое желудочно-кишечное заболевание в анамнезе, включая операции, которые могут повлиять на всасывание после перорального приема.
    • Любое серьезное сопутствующее заболевание, включая сердечное, легочное, почечное, печеночное или эндокринное заболевание, кроме связанного с LGMD2I
    • Любое состояние, кроме LGMD2I, требующее лечения рецептурными препаратами (лекарства для лечения распространенных и легких сопутствующих заболеваний могут быть разрешены после консультации с ИП)
    • Любые другие лабораторные показатели, показатели жизненно важных функций, отклонения на ЭКГ, история болезни или данные, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно изменить соотношение риска и пользы от участия в исследовании, исказить результаты исследования или помешать проведению исследования или его соблюдению.
  • Если вы беременны и/или кормите грудью или планируете зачать ребенка в течение прогнозируемой продолжительности исследования в течение 12 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • История злоупотребления наркотиками, включая алкоголизм, в течение 2 лет до согласия
  • Использование рибозы или другой добавки, содержащей сахарный спирт, в течение 60 дней после 1-го дня.
  • Использование кортикостероидов в течение 60 дней после 1-го дня
  • Наличие нарушения тромбоцитов, нарушения свертываемости крови или других противопоказаний к биопсии мышц.
  • Активно принимал экспериментальную терапию или устройство или принимал экспериментальную терапию или устройство в течение 60 дней до дня 1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Когорта 1
Субъекты будут получать 6 граммов BBP-418 один раз в день x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) ежедневно до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.
Экспериментальный: Когорта 2
Субъекты будут получать 6 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.
Экспериментальный: Когорта 3
Субъекты будут получать 12 граммов BBP-418 два раза в день (два раза в день, с интервалом не менее 8 часов) x 90 дней, затем 12 граммов BBP-418 два раза в день до завершения исследования.
Лекарство: ББП-418
BBP-418 разрабатывается для лечения пациентов с конечностно-поясной мышечной дистрофией типа 2I (LGMD2I), для которой в настоящее время не существует одобренной терапии. Он нацеливается на молекулярный дефект в источнике, снабжая мутантный фермент избытком субстрата, тем самым усиливая гликозилирование мышечного α-дистрогликана. Лекарственный продукт BBP-418 будет упакован в саше и предоставлен в картонной упаковке для использования в клинике и дома.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), которые приводят к снижению дозы или прекращению лечения.
Временное ограничение: 60 месяцев
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетический профиль BBP-418 по оценке максимальной концентрации (Cmax)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Изменения фармакодинамических параметров путем оценки изменения уровней N-концевого фрагмента альфа-дистрогликана (α-ДГ)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Изменения фармакодинамических параметров при оценке биопсии мышц передней большеберцовой мышцы
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Фармакокинетический профиль BBP-418 по оценке площади под кривой (AUC)
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
ML Bio Solutions, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Amy Harper, MD, Virginia Commonwealth University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 февраля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 января 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • MLB-01-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками