Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AROSOD-1 u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

16. dubna 2024 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Randomizovaná studie eskalace placebem kontrolované dávky 1. fáze k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-SOD1 u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou nesoucích mutaci superoxiddismutázy-1, která je považována za příčinu amyotrofické laterální sklerózy

V této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii fáze 1 budou dospělí symptomatickí pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nesoucí mutaci genu pro superoxiddismutázu 1 (SOD1), o níž se předpokládá, že je příčinou ALS, randomizováni, aby dostávali jednotlivé vzestupné dávky ARO -SOD1 podávaný intratekální (IT) infuzí. Studie je primárně určena k hodnocení bezpečnosti, ale bude také hodnotit účinek ARO-SOD1 na hladiny SOD1 v mozkomíšním moku (CSF) jako biomarker farmakodynamického (PD) účinku, proto budou v časových bodech studie vyžadovány lumbální punkce. Účastníci, jejichž hladiny SOD1 CSF se obnovily na uspokojivou úroveň, mohou znovu provést screening a znovu randomizovat do kohort s vyšší dávkou; nebo pokud není možné nebo neochotné provést nový screening, může se přihlásit do otevřené studie, která bude doplněna dodatkem, pokud bude podpořena neklinickými údaji pro vícedávkové podávání.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ALS na základě lékařského záznamu ověřitelného zdrojem
  • Patogenní nebo pravděpodobně patogenní mutace SOD1 na základě lékařských záznamů ověřitelných zdrojem nebo genetického testování během screeningu
  • Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 50 % předpokládané hodnoty upravené podle pohlaví, věku a výšky (ze sedu) při screeningu
  • Schopnost dokončit sledování alespoň 6 měsíců
  • Pokud užíváte jakýkoli lék nebo doplněk k léčbě ALS nebo příznaků ALS, musíte být na stabilní dávce ≥ 4 týdny před 1. dnem a očekávat, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie a neočekává se, že zahájíte tyto léky po první dávce ARO -SOD1
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit všechna hodnocení studie
  • Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce během studie a po dobu alespoň 12 týdnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Muži nesmí darovat spermie a ženy nesmí darovat vajíčka během studie a po dobu nejméně 12 týdnů po skončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předpokládaná potřeba membránového stimulačního systému (DPS) během studie
  • Účastníci užívající tofersen mohou být zapsáni až po vymývacím období přibližně 20 týdnů od poslední dávky tofersenu do první plánované dávky ARO-SOD1
  • Jakékoli současné nebo očekávané kontraindikace lumbální punkce (LP)
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS)
  • Virus lidské imunodeficience (HIV), séropozitivní na virus hepatitidy B (HBV), séropozitivní na virus hepatitidy C (HCV)
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholismu do 6 měsíců od zařazení do studie
  • Neschopnost splnit studijní požadavky

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ARO-SOD1
Vstřikování ARO-SOD1
Lék: Vstřikování ARO-SOD1
jednotlivé dávky ARO-SOD1 Injekce IT infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS; až 168 dní)
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS; až 168 dní)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna v průběhu času od výchozí hodnoty v hladinách proteinu CSF SOD1
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna v průběhu času od základní linie v plazmatických hladinách neurofilamentového lehkého řetězce (NfL)
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Farmakokinetika (PK) ARO-SOD1: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly k poslední kvantifikovatelné koncentraci v plazmě (AUClast)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Terminální eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Zdánlivá systémová clearance (CL/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Návrat nezměněného léčiva v moči během 0-24 hodin (vyloučené množství: Ae)
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
PK ARO-SOD1: Procento podaného léku zachyceného v moči za 0–24 hodin
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
PK ARO-SOD1: Renální clearance (CLr)
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Změna celkové bílkoviny v CSF oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna od výchozí hodnoty v glukóze v CSF
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna od základní hodnoty v počtu buněk v CSF
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení