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Studie zu AROSOD-1 bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

16. April 2024 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-SOD1 bei erwachsenen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose, die eine Superoxiddismutase-1-Mutation aufweisen, die als Ursache für Amyotrophe Lateralsklerose gilt

In dieser doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1-Studie werden erwachsene symptomatische Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die eine Superoxiddismutase-1-(SOD1)-Genmutation tragen, von der angenommen wird, dass sie ALS verursacht, randomisiert und erhalten aufsteigende Einzeldosen von ARO -SOD1, verabreicht durch intrathekale (IT) Infusion. Die Studie soll in erster Linie die Sicherheit bewerten, aber auch die Wirkung von ARO-SOD1 auf den SOD1-Spiegel der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) als Biomarker für die pharmakodynamische (PD) Wirkung bewerten, weshalb zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie Lumbalpunktionen erforderlich sein werden. Teilnehmer, deren SOD1-CSF-Spiegel sich auf ein zufriedenstellendes Niveau erholt haben, können erneut gescreent und in Kohorten mit höherer Dosis randomisiert werden. oder wenn sie nicht in der Lage oder nicht bereit sind, ein erneutes Screening durchzuführen, können sie sich für eine offene Studie anmelden, die durch eine Änderung hinzugefügt wird, wenn dies durch nichtklinische Daten für die Verabreichung mehrerer Dosen gestützt wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ALS basierend auf einer überprüfbaren Krankenakte
  • Pathogene oder wahrscheinlich pathogene SOD1-Mutation basierend auf überprüfbaren medizinischen Aufzeichnungen oder Gentests während des Screenings
  • Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥ 50 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (aus sitzender Position) beim Screening
  • Kann eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 6 Monaten abschließen
  • Wenn Sie Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von ALS oder ALS-Symptomen einnehmen, müssen Sie mindestens 4 Wochen vor Tag 1 eine stabile Dosis eingenommen haben und diese Dosis voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch beibehalten und dürfen diese Medikamente voraussichtlich nicht nach der ersten ARO-Dosis einnehmen -SOD1
  • Kann und willens sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und alle Studienbewertungen einzuhalten
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Studienende oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden. Männer dürfen während der Studie und für mindestens 12 Wochen nach Ende der Studie oder der letzten Dosis des Studienmedikaments, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, kein Sperma und Frauen keine Eizellen spenden.

Ausschlusskriterien:

  • Aktueller oder erwarteter Bedarf an einem Zwerchfellstimulationssystem (DPS) während der Studie
  • Teilnehmer, die Tofersen verwenden, können erst nach einer Auswaschphase von etwa 20 Wochen von der letzten Tofersen-Dosis bis zur ersten geplanten ARO-SOD1-Dosis aufgenommen werden
  • Alle aktuellen oder erwarteten Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion (LP)
  • Das Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquor-Drainage oder eines implantierten Zentralnervensystem-Katheters (ZNS).
  • Humanes Immundefizienzvirus (HIV), seropositiv für Hepatitis-B-Virus (HBV), seropositiv für Hepatitis-C-Virus (HCV)
  • Unkontrollierter Bluthochdruck
  • Schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung
  • Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder Alkoholismus innerhalb von 6 Monaten nach Studieneinschreibung
  • Unfähigkeit, die Studienanforderungen zu erfüllen

Hinweis: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ARO-SOD1
ARO-SOD1-Injektion
Arzneimittel: ARO-SOD1-Injektion
Einzeldosen von ARO-SOD1-Injektion durch IT-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (EOS; bis zu 168 Tage)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (EOS; bis zu 168 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitliche Veränderung der CSF-SOD1-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Zeitliche Veränderung der Plasmaspiegel der Neurofilament-Leichtkette (NfL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Pharmakokinetik (PK) von ARO-SOD1: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis zur letzten quantifizierbaren Plasmakonzentration (AUClast)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Fläche unter der Plasmakonzentration als Funktion der Zeitkurve von Null bis Unendlich (AUCinf)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Scheinbare systemische Clearance (CL/F)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
Tage 1, 2, 15, 29, 57, 85 und EOS (Tag 168): Vor der Einnahme, nach der Einnahme nach 1, 3, 5, 7, 12 und 24 Stunden
PK von ARO-SOD1: Wiederfindung des unveränderten Arzneimittels im Urin über 0–24 Stunden (ausgeschiedene Menge: Ae)
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-SOD1: Prozentsatz des verabreichten Arzneimittels, der über 0–24 Stunden im Urin wiedergefunden wird
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
PK von ARO-SOD1: Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme bis 24 Stunden nach der Einnahme
Änderung des Gesamtproteins im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Änderung des Glukosespiegels im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Änderung der Zellzahl im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)
Vordosis am Tag 1 (Baseline) bis EOS (bis zu 168 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. April 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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