Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AROSOD-1 u dorosłych uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

16 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Randomizowane badanie fazy 1 z kontrolowanym placebo zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-SOD1 u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym z mutacją dysmutazy ponadtlenkowej-1 uważaną za przyczynę stwardnienia zanikowego bocznego

W tym podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 1, dorośli pacjenci z objawami stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) będący nosicielami mutacji genu dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1), uważanej za przyczynę ALS, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania pojedynczych rosnących dawek ARO -SOD1 podawany we wlewie dokanałowym (IT). Badanie ma na celu przede wszystkim ocenę bezpieczeństwa, ale będzie również oceniać wpływ ARO-SOD1 na poziomy SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) jako biomarker efektu farmakodynamicznego (PD), dlatego nakłucia lędźwiowe będą wymagane w punktach czasowych podczas badania. Uczestnicy, których poziomy SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym powróciły do ​​zadowalającego poziomu, mogą ponownie przeszukać i ponownie randomizować do kohort z wyższą dawką; lub jeśli nie mogą lub nie chcą poddać się ponownemu badaniu przesiewowemu, mogą zostać włączeni do badania otwartego, które zostanie dodane poprzez zmianę, jeśli jest to poparte danymi nieklinicznymi dotyczącymi podawania wielu dawek.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza ALS na podstawie weryfikowalnej dokumentacji medycznej
  • Patogenna lub prawdopodobnie patogenna mutacja SOD1 w oparciu o weryfikowalną dokumentację medyczną lub testy genetyczne podczas badań przesiewowych
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 50% przewidywanej wartości skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (z pozycji siedzącej) podczas badania przesiewowego
  • W stanie ukończyć co najmniej 6-miesięczną obserwację
  • Jeśli przyjmujesz jakiekolwiek leki lub suplementy w celu leczenia objawów ALS lub ALS, musisz przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 4 tygodnie przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania i nie oczekuje się rozpoczęcia przyjmowania tych leków po pierwszej dawce ARO -SOD1
  • Zdolny i chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wszystkich ocen badania
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Samcom nie wolno oddawać nasienia, a samicom jajeczek w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecna lub przewidywana potrzeba stosowania systemu stymulacji przepony (DPS) podczas badania
  • Uczestników stosujących tofersen można zapisać dopiero po okresie wypłukiwania wynoszącym około 20 tygodni od ostatniej dawki tofersenu do pierwszej planowanej dawki ARO-SOD1
  • Jakiekolwiek obecne lub przewidywane przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego (LP)
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), seropozytywny dla wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), seropozytywny dla wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Ciężka choroba układu krążenia
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholizmu w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
  • Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki

Uwaga: w każdym protokole mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ARO-SOD1
Wtrysk ARO-SOD1
Lek: Wtrysk ARO-SOD1
pojedyncze dawki ARO-SOD1 Wstrzyknięcie we wlewie dooponowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS; do 168 dni)
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS; do 168 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od linii bazowej w poziomach białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w poziomach osocza łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Farmakokinetyka (PK) ARO-SOD1: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do 24 godzin (AUC0-24)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do ostatniego wymiernego stężenia w osoczu (AUClast)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: pozorny klirens ogólnoustrojowy (CL/F)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: odzyskanie niezmienionego leku w moczu w ciągu 0-24 godzin (ilość wydalana: Ae)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
PK ARO-SOD1: Procent podanego leku odzyskanego w moczu w ciągu 0-24 godzin
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
PK ARO-SOD1: klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Zmiana od wartości początkowej białka całkowitego w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana poziomu glukozy w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana liczby komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami