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Studio di AROSOD-1 in partecipanti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

16 aprile 2024 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato di fase 1 sull'aumento della dose controllata con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ARO-SOD1 in pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica portatori di una mutazione della superossido dismutasi-1 considerata causa della sclerosi laterale amiotrofica

In questo studio di fase 1 in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti adulti sintomatici con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) portatori di una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1) ritenuta causale della SLA, saranno randomizzati a ricevere singole dosi ascendenti di ARO -SOD1 somministrata per infusione intratecale (IT). Lo studio ha principalmente lo scopo di valutare la sicurezza, ma valuterà anche l'effetto di ARO-SOD1 sui livelli di liquido cerebrospinale (CSF) di SOD1 come biomarcatore dell'effetto farmacodinamico (PD), pertanto saranno necessarie punture lombari nei punti temporali durante lo studio. I partecipanti i cui livelli di SOD1 CSF sono tornati a un livello soddisfacente possono riesaminare e ri-randomizzare in coorti con dosi più elevate; oppure, se non è in grado o non vuole sottoporsi a un nuovo screening, può iscriversi a uno studio in aperto da aggiungere mediante emendamento se supportato da dati non clinici per la somministrazione multidose.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SLA basata su documentazione medica verificabile dalla fonte
  • Mutazione SOD1 patogena o probabilmente patogena sulla base di cartelle cliniche verificabili alla fonte o test genetici durante lo screening
  • Capacità vitale lenta (SVC) ≥ 50% del valore previsto aggiustato per sesso, età e altezza (da una posizione seduta) allo screening
  • In grado di completare almeno 6 mesi di follow-up
  • Se si assumono farmaci o integratori per il trattamento della SLA o dei sintomi della SLA, è necessario assumere una dose stabile per ≥ 4 settimane prima del Giorno 1 e si prevede che rimanga a tale dose fino alla visita finale dello studio e non si prevede che inizi questi farmaci dopo la prima dose di ARO -SOD1
  • In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e a rispettare tutte le valutazioni dello studio
  • I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, a seconda di quale sia il momento successivo. I maschi non devono donare sperma e le femmine non devono donare ovuli durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine dello studio o l'ultima dose del farmaco in studio, se successiva.

Criteri di esclusione:

  • Necessità attuale o prevista di un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) durante lo studio
  • I partecipanti che utilizzano tofersen possono essere arruolati solo dopo un periodo di sospensione di circa 20 settimane dall'ultima dose di tofersen alla prima dose pianificata di ARO-SOD1
  • Eventuali controindicazioni attuali o previste alla puntura lombare (LP)
  • La presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato del sistema nervoso centrale (SNC)
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sieropositivo per il virus dell'epatite B (HBV), sieropositivo per il virus dell'epatite C (HCV)
  • Ipertensione incontrollata
  • Grave malattia cardiovascolare
  • Storia di abuso di droghe o alcolismo entro 6 mesi dall'iscrizione allo studio
  • Incapacità di soddisfare i requisiti di studio

Nota: criteri di inclusione/esclusione aggiuntivi possono essere applicati per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ARO-SOD1
Iniezione ARO-SOD1
Droga: Iniezione di ARO-SOD1
singole dosi di ARO-SOD1 Iniezione mediante infusione IT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS; fino a 168 giorni)
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS; fino a 168 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione nel tempo rispetto al basale dei livelli di proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione nel tempo rispetto al basale dei livelli plasmatici della catena leggera dei neurofilamenti (NfL)
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Farmacocinetica (PK) di ARO-SOD1: concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a 24 ore (AUC0-24)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: area sotto la concentrazione plasmatica in funzione del tempo curva da zero all'ultima concentrazione plasmatica quantificabile (AUClast)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da zero a infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: clearance sistemica apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
Giorni 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (giorno 168): pre-dose, post-dose a 1, 3, 5, 7, 12 e 24 ore
PK di ARO-SOD1: recupero del farmaco immodificato nelle urine nell'arco di 0-24 ore (quantità escreta: Ae)
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
PK di ARO-SOD1: percentuale di farmaco somministrato recuperato nelle urine nell'arco di 0-24 ore
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
PK di ARO-SOD1: clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Pre-dose fino a 24 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale delle proteine ​​totali nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione rispetto al basale del glucosio nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Variazione rispetto al basale nel conteggio delle cellule nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)
Pre-dose il giorno 1 (basale) fino a EOS (fino a 168 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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