Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av AROSOD-1 hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

16. april 2024 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En fase 1 randomisert placebokontrollert doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ARO-SOD1 hos voksne pasienter med amyotrofisk lateral sklerose som har en superoksiddismutase-1-mutasjon som anses å være forårsaket av amyosklerose.

I denne fase 1 dobbeltblinde, placebokontrollerte studien, vil voksne symptomatiske pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som bærer en superoksiddismutase 1 (SOD1) genmutasjon som antas å være forårsaket av ALS, randomiseres til å motta enkelt stigende doser av ARO -SOD1 administrert ved intratekal (IT) infusjon. Studien er først og fremst ment å evaluere sikkerhet, men vil også evaluere effekten av ARO-SOD1 på SOD1 cerebrospinalvæske (CSF) nivåer som en biomarkør for farmakodynamisk (PD) effekt, derfor vil det være nødvendig med lumbale punkteringer på tidspunkter gjennom hele studien. Deltakere hvis SOD1 CSF-nivåer har kommet seg til et tilfredsstillende nivå, kan rescreene og rerandomisere til høyere dose-kohorter; eller hvis du ikke er i stand til eller ønsker å screene på nytt, kan du melde deg inn i en åpen studie som skal legges til ved endring når støttet av ikke-kliniske data for administrering av flere doser.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av ALS basert på kildeverifiserbar journal
  • Patogen eller sannsynlig patogen SOD1-mutasjon basert på kildeverifiserbare medisinske journaler eller genetisk testing under screening
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 50 % av antatt verdi justert for kjønn, alder og høyde (fra sittende stilling) ved screening
  • Kunne gjennomføre minst 6 måneders oppfølging
  • Hvis du tar noen medisiner eller supplement for å behandle ALS- eller ALS-symptomer, må du ha stabil dose i ≥ 4 uker før dag 1 og forventes å forbli på den dosen frem til siste studiebesøk og ikke forventes å starte disse medisinene etter den første dosen av ARO -SOD1
  • Evne og villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde alle studievurderinger
  • Deltakere i fertil alder må godta å bruke svært effektiv prevensjon under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere. Hanner må ikke donere sæd og kvinner må ikke donere egg under studien og i minst 12 uker etter slutten av studien eller siste dose av studiemedikamentet, avhengig av hva som er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende eller forventet behov for et diafragmastimuleringssystem (DPS) under studien
  • Deltakere som bruker tofersen kan kun registreres etter en utvaskingsperiode på ca. 20 uker fra siste tofersen-dose til den første planlagte dosen av ARO-SOD1
  • Eventuelle aktuelle eller forventede kontraindikasjoner for lumbalpunksjon (LP)
  • Tilstedeværelsen av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
  • Humant immunsviktvirus (HIV), seropositivt for hepatitt B-virus (HBV), seropositivt for hepatitt C-virus (HCV)
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Alvorlig kardiovaskulær sykdom
  • Historie med narkotikamisbruk eller alkoholisme innen 6 måneder etter studieoppmelding
  • Manglende evne til å overholde studiekrav

Merk: ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ARO-SOD1
ARO-SOD1 Injeksjon
Legemiddel: ARO-SOD1 Injeksjon
enkeltdoser av ARO-SOD1 Injeksjon ved IT-infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til slutten av studien (EOS; opptil 168 dager)
Fra første dose studiemedisin til slutten av studien (EOS; opptil 168 dager)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring over tid fra baseline i CSF SOD1-proteinnivåer
Tidsramme: Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Endring over tid fra baseline i plasmanivåer av nevrofilament lyskjede (NfL)
Tidsramme: Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Farmakokinetikk (PK) til ARO-SOD1: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK av ARO-SOD1: Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK av ARO-SOD1: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK av ARO-SOD1: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra null til siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK av ARO-SOD1: Areal under plasmakonsentrasjon versus tid-kurve fra null til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Halveringstid for terminal eliminering (t1/2)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Tilsynelatende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dag 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Førdose, etterdose etter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK av ARO-SOD1: Gjenvinning av uendret medikament i urin over 0-24 timer (utskilt mengde: Ae)
Tidsramme: Før dose til 24 timer etter dose
Før dose til 24 timer etter dose
PK av ARO-SOD1: prosentandel av administrert legemiddel gjenvunnet i urin over 0-24 timer
Tidsramme: Før dose til 24 timer etter dose
Før dose til 24 timer etter dose
PK av ARO-SOD1: Renal Clearance (CLr)
Tidsramme: Før dose til 24 timer etter dose
Før dose til 24 timer etter dose
Endring fra baseline i totalt protein i CSF
Tidsramme: Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Endring fra baseline i glukose i CSF
Tidsramme: Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Endring fra baseline i celletall i CSF
Tidsramme: Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)
Fordosering på dag 1 (grunnlinje) til og med EOS (opptil 168 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. april 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger