Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AROSOD-1 u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

16. dubna 2024 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Randomizovaná studie eskalace placebem kontrolované dávky 1. fáze k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ARO-SOD1 u dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou nesoucích mutaci superoxiddismutázy-1, která je považována za příčinu amyotrofické laterální sklerózy

V této dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii fáze 1 budou dospělí symptomatickí pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nesoucí mutaci genu pro superoxiddismutázu 1 (SOD1), o níž se předpokládá, že je příčinou ALS, randomizováni, aby dostávali jednotlivé vzestupné dávky ARO -SOD1 podávaný intratekální (IT) infuzí. Studie je primárně určena k hodnocení bezpečnosti, ale bude také hodnotit účinek ARO-SOD1 na hladiny SOD1 v mozkomíšním moku (CSF) jako biomarker farmakodynamického (PD) účinku, proto budou v časových bodech studie vyžadovány lumbální punkce. Účastníci, jejichž hladiny SOD1 CSF se obnovily na uspokojivou úroveň, mohou znovu provést screening a znovu randomizovat do kohort s vyšší dávkou; nebo pokud není možné nebo neochotné provést nový screening, může se přihlásit do otevřené studie, která bude doplněna dodatkem, pokud bude podpořena neklinickými údaji pro vícedávkové podávání.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ALS na základě lékařského záznamu ověřitelného zdrojem
  • Patogenní nebo pravděpodobně patogenní mutace SOD1 na základě lékařských záznamů ověřitelných zdrojem nebo genetického testování během screeningu
  • Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 50 % předpokládané hodnoty upravené podle pohlaví, věku a výšky (ze sedu) při screeningu
  • Schopnost dokončit sledování alespoň 6 měsíců
  • Pokud užíváte jakýkoli lék nebo doplněk k léčbě ALS nebo příznaků ALS, musíte být na stabilní dávce ≥ 4 týdny před 1. dnem a očekávat, že na této dávce zůstane až do poslední návštěvy studie a neočekává se, že zahájíte tyto léky po první dávce ARO -SOD1
  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit všechna hodnocení studie
  • Účastníci ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce během studie a po dobu alespoň 12 týdnů po ukončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později. Muži nesmí darovat spermie a ženy nesmí darovat vajíčka během studie a po dobu nejméně 12 týdnů po skončení studie nebo poslední dávce studovaného léku, podle toho, co nastane později.

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předpokládaná potřeba membránového stimulačního systému (DPS) během studie
  • Účastníci užívající tofersen mohou být zapsáni až po vymývacím období přibližně 20 týdnů od poslední dávky tofersenu do první plánované dávky ARO-SOD1
  • Jakékoli současné nebo očekávané kontraindikace lumbální punkce (LP)
  • Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS)
  • Virus lidské imunodeficience (HIV), séropozitivní na virus hepatitidy B (HBV), séropozitivní na virus hepatitidy C (HCV)
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholismu do 6 měsíců od zařazení do studie
  • Neschopnost splnit studijní požadavky

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARO-SOD1
Vstřikování ARO-SOD1
Lék: Vstřikování ARO-SOD1
jednotlivé dávky ARO-SOD1 Injekce IT infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS; až 168 dní)
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS; až 168 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v průběhu času od výchozí hodnoty v hladinách proteinu CSF SOD1
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna v průběhu času od základní linie v plazmatických hladinách neurofilamentového lehkého řetězce (NfL)
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Farmakokinetika (PK) ARO-SOD1: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly k poslední kvantifikovatelné koncentraci v plazmě (AUClast)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od nuly do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Terminální eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Zdánlivá systémová clearance (CL/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
Dny 1, 2, 15, 29, 57, 85 a EOS (den 168): Před dávkou, po dávce v 1, 3, 5, 7, 12 a 24 hodin
PK ARO-SOD1: Návrat nezměněného léčiva v moči během 0-24 hodin (vyloučené množství: Ae)
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
PK ARO-SOD1: Procento podaného léku zachyceného v moči za 0–24 hodin
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
PK ARO-SOD1: Renální clearance (CLr)
Časové okno: Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Předdávkujte do 24 hodin po dávce
Změna celkové bílkoviny v CSF oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna od výchozí hodnoty v glukóze v CSF
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Změna od základní hodnoty v počtu buněk v CSF
Časové okno: Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)
Předdávkování v den 1 (základní stav) až EOS (až 168 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vstřikování ARO-SOD1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit