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Estudo de AROSOD-1 em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

16 de abril de 2024 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Um estudo randomizado de escalonamento de dose controlada por placebo de Fase 1 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de ARO-SOD1 em pacientes adultos com esclerose lateral amiotrófica com uma mutação de superóxido dismutase-1 considerada causadora de esclerose lateral amiotrófica

Neste estudo de Fase 1, duplo-cego, controlado por placebo, pacientes adultos sintomáticos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) portadores de uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1) considerada a causadora da ELA, serão randomizados para receber doses ascendentes únicas de ARO -SOD1 administrado por infusão intratecal (IT). O estudo destina-se principalmente a avaliar a segurança, mas também avaliará o efeito de ARO-SOD1 nos níveis de SOD1 no líquido cefalorraquidiano (CSF) como um biomarcador de efeito farmacodinâmico (PD), portanto, punções lombares serão necessárias em pontos de tempo ao longo do estudo. Os participantes cujos níveis de SOD1 CSF tenham recuperado para um nível satisfatório podem reavaliar e randomizar novamente em coortes de dose mais alta; ou se não puder ou não quiser fazer uma nova triagem, pode se inscrever em um estudo aberto a ser adicionado por emenda quando apoiado por dados não clínicos para administração de múltiplas doses.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de ELA com base em prontuário médico verificável por fonte
  • Mutação SOD1 patogênica ou provavelmente patogênica com base em registros médicos verificáveis ​​na fonte ou testes genéticos durante a Triagem
  • Capacidade Vital Lenta (SVC) ≥ 50% do valor previsto ajustado para sexo, idade e altura (de uma posição sentada) na triagem
  • Capaz de completar pelo menos 6 meses de acompanhamento
  • Se estiver tomando algum medicamento ou suplemento para tratar ELA ou sintomas de ELA, deve estar em dose estável por ≥ 4 semanas antes do Dia 1 e deve permanecer nessa dose até a visita final do estudo e não deve iniciar esses medicamentos após a primeira dose de ARO -SOD1
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir todas as avaliações do estudo
  • As participantes com potencial para engravidar devem concordar em usar contracepção altamente eficaz durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer mais tarde. Os machos não devem doar esperma e as fêmeas não devem doar óvulos durante o estudo e por pelo menos 12 semanas após o final do estudo ou a última dose do medicamento do estudo, o que ocorrer mais tarde.

Critério de exclusão:

  • Necessidade atual ou prevista de um sistema de estimulação do diafragma (DPS) durante o estudo
  • Os participantes que usam tofersen podem ser inscritos somente após um período de washout de aproximadamente 20 semanas desde a última dose de tofersen até a primeira dose planejada de ARO-SOD1
  • Quaisquer contraindicações atuais ou antecipadas para punção lombar (PL)
  • A presença de um shunt implantado para drenagem de LCR ou um cateter implantado do sistema nervoso central (SNC)
  • Vírus da imunodeficiência humana (HIV), soropositivo para o vírus da hepatite B (HBV), soropositivo para o vírus da hepatite C (HCV)
  • hipertensão descontrolada
  • Doença cardiovascular grave
  • Histórico de abuso de drogas ou alcoolismo dentro de 6 meses após a inscrição no estudo
  • Incapacidade de cumprir os requisitos do estudo

Observação: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ARO-SOD1
Injeção ARO-SOD1
Medicamento: Injeção de ARO-SOD1
doses únicas de injeção de ARO-SOD1 por infusão IT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS; até 168 dias)
Da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS; até 168 dias)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração ao longo do tempo a partir da linha de base nos níveis de proteína SOD1 no LCR
Prazo: Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Alteração ao longo do tempo a partir da linha de base nos níveis plasmáticos da cadeia leve de neurofilamento (NFL)
Prazo: Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Farmacocinética (PK) de ARO-SOD1: Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo de zero a 24 horas (AUC0-24)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de zero até a última concentração plasmática quantificável (AUClast)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo de zero a infinito (AUCinf)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: meia-vida de eliminação terminal (t1/2)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: Depuração Sistêmica Aparente (CL/F)
Prazo: Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
Dias 1, 2, 15, 29, 57, 85 e EOS (Dia 168): Pré-dose, pós-dose em 1, 3, 5, 7, 12 e 24 horas
PK de ARO-SOD1: recuperação da droga inalterada na urina em 0-24 horas (quantidade excretada: Ae)
Prazo: Pré-dose até 24 horas após a dose
Pré-dose até 24 horas após a dose
PK de ARO-SOD1: Porcentagem da droga administrada recuperada na urina em 0-24 horas
Prazo: Pré-dose até 24 horas após a dose
Pré-dose até 24 horas após a dose
PK de ARO-SOD1: Depuração Renal (CLr)
Prazo: Pré-dose até 24 horas após a dose
Pré-dose até 24 horas após a dose
Alteração da linha de base na proteína total no LCR
Prazo: Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Alteração da linha de base na glicose no LCR
Prazo: Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Alteração da linha de base na contagem de células no LCR
Prazo: Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)
Pré-dose no dia 1 (linha de base) até EOS (até 168 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Arrowhead Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
8 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
18 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de abril de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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