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Estudio de AROSOD-1 en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

16 de abril de 2024 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1 aleatorizado de aumento de dosis controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ARO-SOD1 en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica que presentan una mutación de superóxido dismutasa-1 que se considera causante de la esclerosis lateral amiotrófica

En este estudio de Fase 1, doble ciego, controlado con placebo, los pacientes adultos sintomáticos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) portadores de una mutación del gen superóxido dismutasa 1 (SOD1) que se cree que es la causa de la ELA, serán aleatorizados para recibir dosis únicas ascendentes de ARO -SOD1 administrado por infusión intratecal (IT). El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad, pero también evaluará el efecto de ARO-SOD1 en los niveles de líquido cefalorraquídeo (LCR) de SOD1 como biomarcador del efecto farmacodinámico (PD), por lo tanto, se requerirán punciones lumbares en puntos temporales a lo largo del estudio. Los participantes cuyos niveles de SOD1 en LCR se hayan recuperado a un nivel satisfactorio pueden volver a examinarse y volverse a aleatorizar en cohortes de dosis más altas; o si no puede o no quiere volver a examinarse, puede inscribirse en un estudio de etiqueta abierta que se agregará mediante enmienda cuando esté respaldado por datos no clínicos para la administración de dosis múltiples.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA basado en un registro médico verificable en la fuente
  • Mutación patógena o probablemente patógena de SOD1 basada en registros médicos verificables o pruebas genéticas durante la selección
  • Capacidad vital lenta (SVC) ≥ 50 % del valor predicho ajustado por sexo, edad y altura (desde una posición sentada) en la selección
  • Capaz de completar al menos 6 meses de seguimiento
  • Si toma algún medicamento o suplemento para tratar la ELA o los síntomas de la ELA, debe tener una dosis estable durante ≥ 4 semanas antes del día 1 y se espera que permanezca en esa dosis hasta la visita final del estudio y no se espera que comience a tomar estos medicamentos después de la primera dosis de ARO. -SOD1
  • Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todas las evaluaciones del estudio
  • Las participantes en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el estudio y durante al menos 12 semanas después del final del estudio o la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde. Los machos no deben donar esperma y las hembras no deben donar óvulos durante el estudio y durante al menos 12 semanas después del final del estudio o la última dosis del fármaco del estudio, lo que ocurra más tarde.

Criterio de exclusión:

  • Necesidad actual o anticipada de un sistema de marcapasos diafragmático (DPS) durante el estudio
  • Los participantes que usan tofersen pueden inscribirse solo después de un período de lavado de aproximadamente 20 semanas desde la última dosis de tofersen hasta la primera dosis planificada de ARO-SOD1
  • Cualquier contraindicación actual o anticipada para la punción lumbar (LP)
  • La presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)
  • Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), seropositivo para el virus de la hepatitis B (VHB), seropositivo para el virus de la hepatitis C (VHC)
  • Hipertensión no controlada
  • Enfermedad cardiovascular grave
  • Historial de abuso de drogas o alcoholismo dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción en el estudio
  • Incapacidad para cumplir con los requisitos del estudio.

Nota: se pueden aplicar criterios de inclusión/exclusión adicionales por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: ARO-SOD1
Inyección de ARO-SOD1
Droga: Inyección ARO-SOD1
dosis únicas de ARO-SOD1 Inyectable por infusión IT

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS; hasta 168 días)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS; hasta 168 días)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio a lo largo del tiempo desde el inicio en los niveles de proteína SOD1 en LCR
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Cambio a lo largo del tiempo desde el inicio en los niveles plasmáticos de cadena ligera de neurofilamento (NfL)
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Farmacocinética (PK) de ARO-SOD1: concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
PK de ARO-SOD1: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
PK de ARO-SOD1: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de cero a 24 horas (AUC0-24)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
PK de ARO-SOD1: área bajo la concentración plasmática frente a la curva de tiempo desde cero hasta la última concentración plasmática cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
PK de ARO-SOD1: Área bajo la curva de concentración de plasma versus tiempo de cero a infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
PK de ARO-SOD1: Vida media de eliminación terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
FC de ARO-SOD1: Aclaramiento Sistémico Aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Días 1, 2, 15, 29, 57, 85 y EOS (Día 168): Pre-dosis, post-dosis a las 1, 3, 5, 7, 12 y 24 horas
Farmacocinética de ARO-SOD1: Recuperación de fármaco inalterado en la orina durante 0-24 horas (Cantidad excretada: Ae)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
PK de ARO-SOD1: Porcentaje de fármaco administrado recuperado en la orina durante 0-24 horas
Periodo de tiempo: Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
PK de ARO-SOD1: Depuración renal (CLr)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
Antes de la dosis hasta 24 horas después de la dosis
Cambio desde el inicio en la proteína total en LCR
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Cambio desde el inicio en glucosa en LCR
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Cambio desde el inicio en el recuento de células en LCR
Periodo de tiempo: Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)
Dosis previa el día 1 (línea de base) hasta EOS (hasta 168 días)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Arrowhead Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
18 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de abril de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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