Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AROSOD-1 у взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

16 апреля 2024 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Фаза 1 рандомизированного плацебо-контролируемого исследования повышения дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-SOD1 у взрослых пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, несущих мутацию супероксиддисмутазы-1, которая считается причиной бокового амиотрофического склероза

В этом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании фазы 1 взрослые пациенты с симптомами бокового амиотрофического склероза (БАС), несущие мутацию гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1), которая, как считается, является причиной БАС, будут рандомизированы для получения однократных возрастающих доз ARO. -SOD1 вводят путем интратекальной (ИТ) инфузии. Исследование в первую очередь предназначено для оценки безопасности, но также будет оценивать влияние ARO-SOD1 на уровни SOD1 в спинномозговой жидкости (CSF) в качестве биомаркера фармакодинамического (PD) эффекта, поэтому в определенные моменты времени на протяжении всего исследования потребуются люмбальные пункции. Участники, у которых уровни SOD1 CSF восстановились до удовлетворительного уровня, могут повторно пройти скрининг и повторно рандомизироваться в когорты с более высокими дозами; или, если он не может или не желает пройти повторный скрининг, может зарегистрироваться в открытом исследовании, которое будет добавлено путем внесения поправок, если это подтверждается неклиническими данными для введения нескольких доз.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз БАС основан на подтвержденной источниками медицинской карте.
  • Патогенная или вероятно патогенная мутация SOD1 на основе подтвержденных источников медицинских записей или генетического тестирования во время скрининга
  • Медленная жизненная емкость легких (МЖЕЛ) ≥ 50% прогнозируемого значения с поправкой на пол, возраст и рост (из сидячего положения) при скрининге
  • Возможность пройти не менее 6 месяцев наблюдения
  • Если вы принимаете какое-либо лекарство или пищевую добавку для лечения БАС или симптомов БАС, вы должны принимать стабильную дозу в течение ≥ 4 недель до 1-го дня, и ожидается, что эта доза останется до последнего визита в рамках исследования, и не ожидается, что вы начнете принимать эти лекарства после первой дозы ARO. -СОД1
  • Способен и желает предоставить письменное информированное согласие и соблюдать все оценки исследования
  • Участники детородного возраста должны согласиться использовать высокоэффективные средства контрацепции во время исследования и в течение не менее 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позднее. Мужчины не должны сдавать сперму, а женщины не должны сдавать яйцеклетки во время исследования и в течение как минимум 12 недель после окончания исследования или последней дозы исследуемого препарата, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерий исключения:

  • Текущая или предполагаемая потребность в системе стимуляции диафрагмы (DPS) во время исследования
  • Участники, использующие тоферсен, могут быть зачислены только после периода вымывания продолжительностью примерно 20 недель от последней дозы тоферсена до первой запланированной дозы ARO-SOD1.
  • Любые текущие или предполагаемые противопоказания к люмбальной пункции (ЛП)
  • Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС).
  • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), серопозитивный на вирус гепатита В (ВГВ), серопозитивный на вирус гепатита С (ВГС)
  • Неконтролируемая гипертензия
  • Тяжелые сердечно-сосудистые заболевания
  • История злоупотребления наркотиками или алкоголизма в течение 6 месяцев после зачисления в исследование
  • Неспособность выполнить требования к учебе

Примечание: для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: АРО-СОД1
ARO-SOD1 для инъекций
Лекарство: Аро-СОД1 инъекции
разовые дозы ARO-SOD1 Injection путем внутривенной инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до конца исследования (EOS; до 168 дней)
От первой дозы исследуемого препарата до конца исследования (EOS; до 168 дней)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня белка SOD1 в ЦСЖ с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Изменение с течением времени по сравнению с исходным уровнем плазменных уровней легкой цепи нейрофиламента (NfL)
Временное ограничение: Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Фармакокинетика (ФК) ARO-SOD1: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
PK ARO-SOD1: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
PK ARO-SOD1: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 24 часов (AUC0-24)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
PK ARO-SOD1: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до последней измеряемой концентрации в плазме (AUClast)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
PK ARO-SOD1: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до бесконечности (AUCinf)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
ПК ARO-SOD1: терминальный период полураспада (t1/2)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
ФК ARO-SOD1: кажущийся системный клиренс (CL/F)
Временное ограничение: Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
Дни 1, 2, 15, 29, 57, 85 и EOS (день 168): до приема, после приема через 1, 3, 5, 7, 12 и 24 часа.
PK ARO-SOD1: выделение неизмененного препарата в моче в течение 0–24 часов (количество выведенного из организма: Ae)
Временное ограничение: Перед приемом через 24 часа после приема
Перед приемом через 24 часа после приема
PK ARO-SOD1: процент введенного препарата, обнаруживаемого в моче в течение 0–24 часов.
Временное ограничение: Перед приемом через 24 часа после приема
Перед приемом через 24 часа после приема
ФК ARO-SOD1: почечный клиренс (CLr)
Временное ограничение: Перед приемом через 24 часа после приема
Перед приемом через 24 часа после приема
Изменение общего белка в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Изменение уровня глюкозы в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Изменение количества клеток в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)
Предварительная доза в день 1 (базовый уровень) через EOS (до 168 дней)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Arrowhead Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 марта 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 июля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 июля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
18 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
17 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 апреля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками