Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AROSOD-1 hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

16. april 2024 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et fase 1 randomiseret placebokontrolleret dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ARO-SOD1 hos voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose, der huser en superoxiddismutase-1-mutation, der anses for at være årsag til amyosklerose

I dette fase 1 dobbeltblindede, placebokontrollerede studie vil voksne symptomatiske patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), der bærer en superoxiddismutase 1 (SOD1) genmutation, der menes at være årsag til ALS, blive randomiseret til at modtage enkelt stigende doser af ARO -SOD1 administreret ved intrathekal (IT) infusion. Studiet er primært beregnet til at evaluere sikkerheden, men vil også evaluere effekten af ​​ARO-SOD1 på SOD1 cerebrospinalvæske (CSF) niveauer som en biomarkør for farmakodynamisk (PD) effekt, derfor vil lumbale punkteringer være påkrævet på tidspunkter i hele undersøgelsen. Deltagere, hvis SOD1 CSF-niveauer er kommet sig til et tilfredsstillende niveau, kan screene igen og omrandomiseres til højere dosiskohorter; eller hvis man ikke er i stand til eller ikke vil screene igen, kan man tilmelde sig et åbent studie, der skal tilføjes ved ændring, når det understøttes af ikke-kliniske data for multidosis administration.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ALS baseret på kildeverificerbar journal
  • Patogen eller sandsynligt patogen SOD1-mutation baseret på kildeverificerbare lægejournaler eller genetisk test under screening
  • Slow Vital Capacity (SVC) ≥ 50 % af den forudsagte værdi justeret for køn, alder og højde (fra siddende stilling) ved screening
  • Kunne gennemføre mindst 6 måneders opfølgning
  • Hvis du tager nogen form for medicin eller tilskud til behandling af ALS- eller ALS-symptomer, skal du have en stabil dosis i ≥ 4 uger før dag 1 og forventes at forblive på denne dosis indtil det sidste studiebesøg og forventes ikke at starte disse lægemidler efter den første dosis ARO -SOD1
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde alle undersøgelsesvurderinger
  • Deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge højeffektiv prævention under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere. Mænd må ikke donere sæd, og hunner må ikke donere æg under undersøgelsen og i mindst 12 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er senere.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuelt eller forventet behov for et diafragmastimuleringssystem (DPS) under undersøgelsen
  • Deltagere, der bruger tofersen, kan kun tilmeldes efter en udvaskningsperiode på cirka 20 uger fra den sidste tofersen-dosis til den første planlagte dosis af ARO-SOD1
  • Eventuelle aktuelle eller forventede kontraindikationer for lumbalpunktur (LP)
  • Tilstedeværelsen af ​​en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  • Humant immundefektvirus (HIV), seropositivt for hepatitis B-virus (HBV), seropositivt for hepatitis C-virus (HCV)
  • Ukontrolleret hypertension
  • Alvorlig hjerte-kar-sygdom
  • Anamnese med stofmisbrug eller alkoholisme inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet
  • Manglende evne til at overholde studiekrav

Bemærk: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ARO-SOD1
ARO-SOD1 injektion
Medicin: ARO-SOD1 injektion
enkeltdoser af ARO-SOD1 Injektion ved IT-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS; op til 168 dage)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS; op til 168 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring over tid fra baseline i CSF SOD1-proteinniveauer
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring over tid fra baseline i plasmaniveauer af neurofilament light chain (NfL)
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Farmakokinetik (PK) af ARO-SOD1: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til 24 timer (AUC0-24)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til den sidste kvantificerbare plasmakoncentration (AUClast)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig (AUCinf)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK for ARO-SOD1: Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Tilsyneladende systemisk clearance (CL/F)
Tidsramme: Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
Dage 1, 2, 15, 29, 57, 85 og EOS (dag 168): Før dosis, efter dosis efter 1, 3, 5, 7, 12 og 24 timer
PK af ARO-SOD1: Genvinding af uændret lægemiddel i urin over 0-24 timer (udskilt mængde: Ae)
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-SOD1: Procentdel af administreret lægemiddel genfundet i urin over 0-24 timer
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
PK af ARO-SOD1: Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Før dosis gennem 24 timer efter dosis
Ændring fra baseline i totalt protein i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring fra baseline i glukose i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Ændring fra baseline i celletælling i CSF
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)
Før dosis på dag 1 (basislinje) til og med EOS (op til 168 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger