Open Label, Proof of Concept Study k vyhodnocení účinků vysazení dalfampridinu na parametry chůze a rovnováhy u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS)

dalfampridin-ER 10 mg

Subjekty s RS užívající dalfampridin-ER 10 mg a považované za respondéry

Jiný: Vysazení dalfampridinu-ER 10 mg

Vysazení dalfampridinu-ER 10 mg (7 dní na studovaném léku následovaných 10denním obdobím vysazení, následovaným na studovaném léku až do dokončení studie)

• V drogový den 7 (1. návštěva) až 1. den (2. návštěva)
• Den bez léků 5 ± 2 dny (návštěva 3) až 11 ± 2 dny (návštěva 4)
• V drogový den 15±2 dny (návštěva 5)

Ostatní jména:

• Ampyra®

Složené skóre Celková chůze po vysazení a opětovném zahájení léčby dalfampridinem-ER 10 mg

Koprimární proměnnou účinnosti byla celková chůze. Toto nové složené skóre bylo vytvořeno ze standardizovaných individuálních výsledků NeuroCom testu (Z-skóre).

ZGAIT (Z-Score Gait) je průměr Walk Across (WA) měřící šířku kroku, délku kroku, rychlost; Tandem Walk (TW) měřící šířku kroku, rychlost a koncové kývání a Krok/Quick turn (SQT) měřící čas otáčení a kývání otáčení.

Celková chůze byla vypočtena transformací ZGAIT na percentil za použití standardní normální distribuce. Tím se změní měřítko Z-skóre na stupnici od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší výkon.

Složené skóre Celková bilance po vysazení a opětovném zahájení léčby dalfampridinem-ER 10 mg

Koprimární proměnnou účinnosti byla celková rovnováha. Toto nové složené skóre bylo vytvořeno ze standardizovaných individuálních výsledků NeuroCom testu (Z-skóre).

Celková rovnováha je vážený průměr testu Sensory Organization Test (SOT) oči s pevným povrchem otevřené, oči s pevným povrchem zavřené, oči s pohybem na stěně otevřené, oči s pohybem na povrchu otevřené, oči s pohybem na povrchu zavřené, oči s pohybem povrchu a stěny otevřené; Limity testu stability (LOS) měřící reakční dobu, rychlost pohybu, výchylku koncového bodu, maximální výchylku a směrové řízení; a adaptační test (ADT) měřící zprůměrované, hrubé výkyvy a střed síly během rotačních poruch. ZBAL (zůstatek skóre Z)= (ZSOT*0,5) + (ZADT*0,2) + (ZLOS*0,3)

Celková bilance byla vypočtena transformací ZBAL na percentil pomocí standardní normální distribuce. Tím se změní měřítko Z-skóre na stupnici od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší výkon.

Změna na Bergově stupnici rovnováhy (BBS) po vysazení a opětovném zahájení léčby dalfampridinem-ER 10 mg

BBS je 14bodová stupnice, která hodnotí schopnost subjektů sedět, stát, dosáhnout, udržet postoj jedné nohy a otočit se. Bodování je hodnoceno od 0 (nemůže provést úkol) do 4 (normální provedení úkolu) pro každou ze 14 položek. Maximální možné skóre je 56 a nejnižší 0. Vyšší celkové skóre znamená lepší výkon.

Změna dvouminutového testu chůze (2MWT) po vysazení a opětovném zahájení léčby dalfampridinem-ER 10 mg

Subjekty budou chodit bez pomoci po dobu 2 minut a vzdálenost bude měřena a měřena pomocí stopek.

Větší docházková vzdálenost svědčí o lepším výkonu.

Změna v měřeném testu chůze na 25 nohou (T25FW) po vysazení a opětovném zahájení léčby dalfampridinem-ER 10 mg

Test T25FW je měřítkem ambulantní funkce, která poskytuje kvantitativní data a je široce používána v populaci RS

Vyšší rychlost chůze svědčí o lepším výkonu