Odběr krve od zdravých dobrovolníků a pacientů pro výrobu produktů s pluripotentními kmenovými buňkami indukovanými klinickým stupněm (iPSC)
2. listopadu 2018 aktualizováno: National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Odběr krve od zdravých dobrovolníků a subjektů klinického výzkumu pro výrobu produktů s pluripotentními kmenovými buňkami indukovanými klinickým stupněm (iPSC)
Pozadí:
- Pluripotentní kmenové buňky jsou buňky, které lze přeměnit na jakýkoli typ buněk (svalové, nervové, jaterní atd.). Výzkumníci shromažďují vzorky krve, aby vyvinuli způsob, jak vyrobit speciální buněčný produkt nazývaný indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC). iPSC lze použít k opravě nebo náhradě orgánů a tkání, produkci krve a imunitních buněk pro transfuzi nebo k nápravě dědičných imunitních a krevních onemocnění. iPSC lze vyrobit z mnoha druhů vzorků, jako je kůže, krev nebo vlasy. Tím se liší od embryonálních kmenových buněk, které lze získat pouze z embryí.
Cíle:
- Vyvinout nové metody výroby iPSC; identifikovat lepší způsoby jejich sběru, produkce a pěstování; a vytvořit banku iPSC.
Způsobilost:
- Zdraví dospělí a dospělí již v léčebném protokolu, kteří mají zdravotní stav, který by mohl být léčen iPSC.
Design:
- Všichni účastníci budou podrobeni screeningu pomocí dotazníku, fyzického vyšetření a krevních a HIV testů.
- Všichni účastníci:
- Daruji 4 polévkové lžíce krve. Bude jim to odebráno jehlou ze žíly na paži.
- Účastníci již v jiném protokolu:
- Bude jim odebrána krev, oddělena v laboratoři a iPSC budou pěstovány ve velkém množství. Některým může být jejich vzorek vrácen jako léčba.
- Vzorky budou ve studii uchovávány po dobu 5 let nebo do doby, než účastník ze studie odstoupí nebo se stane nezpůsobilým k účasti, nebo dokud nebude studie uzavřena. Pokud účastníci svůj souhlas neodvolali, mohou být v budoucnu kontaktováni, aby darovali znovu.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Detailní popis
Indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC) mohou být produkovány z malého množství krve.
Klinické protokoly pro léčbu několika onemocnění pomocí iPSC nebo buněk odvozených z iPSC jsou vyvíjeny intramurálními výzkumníky, tj. výzkumníky v Národním institutu pro alergie a infekční nemoci (NIAID) a Národním očním institutu (NEI).
Tento klinický protokol umožní personálu ve Službě zpracování buněk (CPS) na Oddělení transfuzního lékařství (DTM) odebírat krev od zdravých dárců nebo pacientů s nemocemi, na které se zaměřují léčebné protokoly schválené IRB za účelem výroby iPSC nebo produktů odvozených od iPSC na podporu těchto intramurální vyšetřovatelé.
CPS DTM předloží Drug Master File (DMF) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro výrobu a testování těchto produktů.
Když se iPSC používají klinicky, v některých případech budou dárci příjemci iPSC nebo ex vivo rozšířené a diferencované iPSC (autologní terapie).
V jiných případech budou zdraví jedinci sloužit jako dárci krve použité jako výchozí materiál pro výrobu iPSC (alogenní terapie), kde není vyžadována shoda HLA nebo jiných antigenů mezi zdravým dárcem krve a příjemcem iPSC.
Zatímco metody výroby a rozšíření iPSC byly popsány, musí být pravidelně upravovány, aby splňovaly měnící se požadavky správné výrobní praxe (GMP) pro výrobu klinických buněčných a genových terapií, proto je pro výzkum a vývoj potřeba periferní krev pro iPSC od normálních dárců.
Typ studie
Pozorovací
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
- KRITÉRIA ZAHRNUTÍ TÝKAJÍCÍ SE DÁRCŮ NEBO TŘETÍCH STRAN (ALLOGENNÍ BUŇKY, VČETNĚ DÁRCŮ PRO VÝZKUM) A AUTOLOGNÍ DÁRCI
Subjekty, které splňují VŠECHNA z následujících kritérií, budou zvažovány pro zařazení do této studie:
- Být starší nebo rovný 18 letům k datu zápisu. Neexistuje žádná horní věková hranice pro registraci dárců.
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
- Splňuje požadavky na darování stanovené AABB a FDA pro alogenní nebo autologní použití s výjimkou hemoglobinu/hematokritu.
KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ PŘEDMĚTU ALOGENNÍ DÁRCI
Subjekty, které splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, budou vyloučeny z účasti v této studii jako dárce třetí strany nebo výzkumný dobrovolník:
Lékařská anamnéza, která zahrnuje některý z následujících, podle požadavků AABB nebo FDA pro alogenní použití:
- Trombocytopenie nebo jiné krevní dyskrazie
- Krvácavá diatéza
- Užívání antibiotik během předchozích 48 hodin
- Historie rakoviny
- Historie expozice nemocem přenášeným transfuzí včetně HIV a hepatitidy B a C, jak je definováno ve standardech pro krevní bankovnictví a transfuzní služby, AABB.
- Cestujte do oblasti, kde je malárie endemická podle definice CDC (www.cdc.gov/travel).
- Riziko možného přenosu Creutzfeldt-Jakobovy choroby (CJD) a varianty Creutzfeldt-Jakobovy choroby (vCJD), jak je popsáno v pokynech FDA pro průmysl, 9. ledna 2002, Revidovaná preventivní opatření ke snížení možného rizika transfuze Creutzfeldt- Jakobova choroba (CJD) a varianta Creutzfeldt-Jakobovy choroby (vCJD) u krve a krevních produktů
- Febr le (teplota >38 (nekonečno)C)
Hladina hemoglobinu
- Afroamerické ženy <11,5 gramů/dl
- Ostatní ženy <12,0 gramů/dl
- Muži <12,5 gramů/dl
HCT
- Afroamerické ženy <34 %
- Ostatní ženy <36 %
- Muži <38 %
- Krevní destičky <150 krát 103/mikroL
- Absolutní počet neutrofilů <1,0 krát 103/mikroL
- Pozitivní testy na patogeny přenášené krví (jak vyžadují Standardy pro krevní banky a transfuzní služby, AABB. Mezi aktuálně požadované testy patří anti-HIV1/2, anti-HCV, anti-HBc, Anti-HTLV I/II, anti-T. Cruzi, HBsAg, syfilis a molekulární testování na západonilský virus, HCV, HBV a HIV-1).
KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ PŘEDMĚTU AUTOLOGNÍ DÁRCI
Subjekty, které splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, budou vyloučeny z účasti v této studii:
- Pozitivní testy na anti-HIV1/2, anti-HCV nebo HBsAg
- Nesplňuje kritéria stanovená léčebným protokolem schváleným NIH IRB pro podávání iPSC, jak byl vytvořen protokolem PI.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
odběr vzorků krve pro výrobu iPSC nebo terapeutických produktů odvozených od iPSV
Časové okno: Pokračující
|
Pokračující
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Takahashi K, Yamanaka S. Induction of pluripotent stem cells from mouse embryonic and adult fibroblast cultures by defined factors. Cell. 2006 Aug 25;126(4):663-76. doi: 10.1016/j.cell.2006.07.024. Epub 2006 Aug 10.
- Mostoslavsky G. Concise review: The magic act of generating induced pluripotent stem cells: many rabbits in the hat. Stem Cells. 2012 Jan;30(1):28-32. doi: 10.1002/stem.742.
- Somers A, Jean JC, Sommer CA, Omari A, Ford CC, Mills JA, Ying L, Sommer AG, Jean JM, Smith BW, Lafyatis R, Demierre MF, Weiss DJ, French DL, Gadue P, Murphy GJ, Mostoslavsky G, Kotton DN. Generation of transgene-free lung disease-specific human induced pluripotent stem cells using a single excisable lentiviral stem cell cassette. Stem Cells. 2010 Oct;28(10):1728-40. doi: 10.1002/stem.495.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
5. února 2014
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. února 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. února 2014
První zveřejněno (ODHAD)
6. února 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
5. listopadu 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2018
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- 140057
- 14-CC-0057
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .