Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení svalové miRNA jako biomarkerů u dystrofinopatií (biodystromirs)

9. května 2018 aktualizováno: University Hospital, Montpellier

Kvantifikace svalově specifických mikroRNA v séru pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a Beckerovou (BMD) : Vyhodnocení zájmu těchto biomarkerů v péči o pacienty

Duchennova svalová dystrofie (DMD), způsobená mutacemi v genu DMD, je nejčastější a nejzávažnější progresivní dystrofií dítěte. I když je vývoj rychle progresivní, mezi pacienty s DMD existuje variabilita v závažnosti onemocnění, která nekoreluje s typem mutací v genu DMD. Neexistují žádné snadno měřitelné biomarkery pro sledování DMD nebo středně těžké formy onemocnění, Beckerovy svalové dystrofie (BMD). MikroRNA (miRNA) se účastní většiny buněčných procesů a jejich expresní vzor je podpisem stavu buňky. Představují potenciální třídu diagnostických a prognostických biomarkerů. Některé jsou specifické pro kostní myogenezi a změny v jejich vzoru exprese jsou spojeny se svalovými onemocněními včetně svalové dystrofie. Hladiny svalově specifických miRNA jsou skutečně výrazně zvýšené v séru DMD a BMD ve srovnání s kontrolními pacienty.

Hlavním cílem je ověřit použití sérových mikroRNA odvozených ze svalů jako biomarkerů pacientů s DMD (ve srovnání se zdravými subjekty). Sekundárními cíli je i) prozkoumat vztah mezi cirkulujícími hladinami těchto miRNA a závažností dystrofinopatie (DMD vs BMD) a také progresí onemocnění (longitudinální studie), ii) posoudit specificitu těchto markerů pro dystrofinopatii ( srovnání s jinými pacienty se svalovou dystrofií), iii) k testování kandidátních miRNA nedávno identifikovaných, ale dosud neanalyzovaných v séru pacientů.

Klinická data a vzorky budou zaznamenány při každé pravidelné konzultaci. Hladiny miRNA budou kvantifikovány pomocí kvantitativní RT-PCR v reálném čase.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

186

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34395
        • Nábor
        • Montpellier Hospital
        • Kontakt:
          • Francois Rivier, Professor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient trpí dystrofinopatií nebo jinou svalovou dystrofií,
  • Zdraví dobrovolníci
  • podepsaný informovaný souhlas
  • sociální pojištění

Kritéria vyloučení:

  • pacienti nebo rodiče nepodepsali informovaný souhlas,

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Výzkum zdravotnických služeb
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: kohorta
krevní vzorek: darování miRNA
Jiný: krevní vzorek
dávkování miRNA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Množství sérových mikroRNA odvozených ze svalu pacientů s DMD
Časové okno: až 12 měsíců
Ověřit použití sérových mikroRNA odvozených ze svalů jako biomarkerů pacientů s DMD (ve srovnání se zdravými subjekty)
až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
závažnost dystrofinopatie
Časové okno: až 36 měsíců
prozkoumat vztah mezi cirkulujícími hladinami těchto miRNA a závažností dystrofinopatie
až 36 měsíců
progresi onemocnění
Časové okno: až 36 měsíců
prozkoumat vztah mezi cirkulujícími hladinami těchto miRNA a progresí onemocnění
až 36 měsíců
specifičnost miRNA pro distrofinopatii
Časové okno: až 36 měsíců
posoudit specificitu těchto markerů pro dystrofinopatii (srovnání s jinými pacienty se svalovou dystrofií)
až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Montpellier

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Francois Rivier, PU-PH, University Hospital, Montpellier

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. května 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

10. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 9184

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na krevní vzorek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit