- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02109692
Utvärdering av muskelmiRNA som biomarkörer vid dystrofinopatier (biodystromirs)
Kvantifiering av muskelspecifika mikroRNA i serum hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) och Becker (BMD): Utvärdering av intresset för dessa biomarkörer i patientvården
Duchennes muskeldystrofi (DMD), orsakad av mutationer i DMD-genen, är den vanligaste och allvarligaste progressiva dystrofin hos barnet. Även om utvecklingen går snabbt framåt, finns det variationer i sjukdomens svårighetsgrad mellan DMD-patienter som inte korrelerar med typen av mutationer i DMD-genen. Det finns inga lätt mätbara biomarkörer för att övervaka DMD eller måttlig form av sjukdomen, Beckers muskeldystrofi (BMD). MikroRNA (miRNA) är involverade i de flesta cellulära processer, och deras uttrycksmönster är en signatur för en cells tillstånd. De representerar en potentiell klass av diagnostiska och prognostiska biomarkörer. Vissa är specifika för skelettmyogenesen, och förändringar i deras uttrycksmönster är associerade med muskelsjukdomar inklusive muskeldystrofi. Nivåerna av muskelspecifika miRNA är verkligen kraftigt ökade i serum av DMD och BMD jämfört med kontrollpatienter.
Huvudsyftet med detta är att validera användningen av serummuskelhärledda mikroRNA som biomarkörer för DMD-patienter (jämfört med friska försökspersoner). Sekundära mål är i) att undersöka sambandet mellan cirkulerande nivåer av dessa miRNA och svårighetsgraden av dystrofinopati (DMD vs BMD) och även sjukdomens progression (longitudinell studie), ii) för att bedöma specificiteten hos dessa markörer för dystrofinopati ( jämförelse med andra patienter med muskeldystrofi), iii) för att testa kandidatmiRNA som nyligen identifierats men ännu inte analyserats i patienters serum.
Kliniska data och prover kommer att registreras vid varje regelbunden konsultation. miRNA-nivåer kommer att kvantifieras med realtidskvantitativ RT-PCR.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34395
- Rekrytering
- Montpellier Hospital
-
Kontakt:
- Francois Rivier, Professor
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienten lider av dystrofinopati eller annan muskeldystrofi,
- Friska volontärer
- undertecknat informerat samtycke
- socialförsäkring
Exklusions kriterier:
- patienter eller föräldrar inte har undertecknat det informerade samtycket,
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Övrig: kohort
blodprov: doage av miRNA
|
dos av miRNA
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Kvantitet av serummuskelhärledda mikroRNA från DMD-patienter
Tidsram: upp till 12 månader
|
För att validera användningen av serummuskelhärledda mikroRNA som biomarkörer för DMD-patienter (jämfört med friska försökspersoner)
|
upp till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
svårighetsgraden av dystrofinopati
Tidsram: upp till 36 månader
|
att undersöka sambandet mellan cirkulerande nivåer av dessa miRNA och svårighetsgraden av dystrofinopati
|
upp till 36 månader
|
progression av sjukdomen
Tidsram: upp till 36 månader
|
för att undersöka sambandet mellan cirkulerande nivåer av dessa miRNA och sjukdomens fortskridande
|
upp till 36 månader
|
specificitet av miRNA för distrofinopati
Tidsram: upp till 36 månader
|
för att bedöma specificiteten hos dessa markörer för dystrofinopati (jämfört med andra patienter med muskeldystrofi)
|
upp till 36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Francois Rivier, PU-PH, University Hospital, Montpellier
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 9184
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på blodprov
-
Hillel Yaffe Medical CenterOkänd
-
University of Southern CaliforniaStanford UniversityAvslutad
-
ExThera Medical Europe BVExThera Medical Corporation; Vivantes Clinic NeuköllnRekryteringBlodströmsinfektionFrankrike, Tyskland, Nederländerna, Österrike, Belgien, Italien, Polen, Spanien, Storbritannien
-
Ascensia Diabetes CareAvslutad
-
Stanford UniversityRekryteringKärlsjukdomar | Stroke | Hypertoni | TIAFörenta staterna
-
InSightecRekryteringAlzheimers sjukdomFörenta staterna
-
Helios Klinik Gotha/OhrdrufHelios Klinikum ErfurtHar inte rekryterat ännu
-
InSightecFocused Ultrasound FoundationRekrytering
-
Mayo ClinicAvslutad
-
Lauren EricksonAmerican College of Sports MedicineAvslutadPatellofemoralt syndromFörenta staterna