Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování se sníženou intenzitou a familiární HLA-neshodné BMT pro nemaligní poruchy (FAM BMT)

26. května 2026 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Fáze I/II studie kondicionování se sníženou intenzitou a familiární transplantace kostní dřeně neshodné s HLA u dětí s nemaligními poruchami

Tato studie je navržena tak, aby odhadla účinnost a toxicitu familiárních transplantací kostní dřeně s neshodou HLA u pacientů s nezhoubným onemocněním, kteří jsou mladší 21 let a mohli by mít prospěch z tohoto postupu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti ve věku < 21 let s nemaligní poruchou, u kterých je přínosem transplantace hematopoetických kmenových buněk, budou dostávat kondicionační režim se sníženou intenzitou sestávající z hydroxyurey, alemtuzumabu, fludarabinu, thiotepy a melfalanu.

Poté bude následovat familiární transplantace kostní dřeně neshodné s HLA. Primárním cílem je stanovit bezpečnost a přihojení dárcovských buněk 100 dní a 1 rok po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Telefonní číslo: 314-273-5953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Nábor
        • Yale School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Kontakt:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours Children's Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emi Caywood, MD
        • Kontakt:
          • Emi Caywood, MD
          • Telefonní číslo: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Troy Quigg, DO
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Telefonní číslo: 314-273-5953
          • E-mail: ian.s@wustl.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nezhoubné onemocnění vyžadující transplantaci kostní dřeně včetně syndromů selhání kostní dřeně, metabolických poruch, imunologických poruch nebo hemoglobinopatie

  • U pacientů se srpkovitou anémií musí mít jeden z následujících závažných projevů:

    1. Zjevná nebo němá mozková příhoda nebo trvale zvýšené transkraniální dopplerovské rychlosti navzdory transfuzní terapii
    2. Recidivující akutní hrudní syndrom s významným respiračním ohrožením pokaždé
    3. Srpkovitá nefropatie
    4. Opakované přijetí pro vazookluzivní epizody vedoucí k dlouhodobému užívání opioidů a špatné kvalitě života s přerušenou školní docházkou
    5. Aloimunizace červených krvinek s nutností chronických transfuzí
    6. Recidivující osteonekróza nebo mnohočetné postižení kloubů z avaskulární nekrózy
  • Pacienti se srpkovitou anémií musí mít hemoglobin S < 30 % během 30 dnů před zahájením léčby alemtuzumabem
  • Věk </= 20,99 let v době zápisu
  • Skóre výkonu >/= 50
  • Ejekční frakce levé komory > 40 % nebo frakce zkrácení levé komory > 26 % podle echokardiogramu
  • DLCO > 40 % (upraveno na hemoglobin) nebo pulzní oxymetrie se základní saturací O2 >/= 90 % na vzduchu v místnosti, pokud je příliš mladý na provedení PFT
  • Sérový kreatinin </= 1,5násobek horní hranice normálu pro věk a/nebo GFR > 70 ml/min/1,73 m2
  • Přímý bilirubin < 2x horní hranice normálu pro věk
  • ALT a AST < 5x horní hranice normálu pro věk

  • Účastníci, kteří mají nebo dostávají >/= 8 balených transfuzí červených krvinek po dobu >/= 1 roku nebo >/= 20 balených transfuzí červených krvinek (celoživotní kumulativní), podstoupí MRI jater pro odhad obsahu železa v játrech.

    1. Biopsie jater je indikována pro obsah železa v játrech >/= 7 mg Fe/mg suché hmotnosti jater pomocí MRI jater. Histologické vyšetření jater musí prokázat nepřítomnost cirhózy, přemosťující fibrózy a aktivní hepatitidy

  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s praktikováním 2 metod antikoncepce současně od podpisu informovaného souhlasu do 12 měsíců po transplantaci. Muži musí souhlasit s praktikováním účinné bariérové ​​antikoncepce nebo s opravdovou abstinencí od okamžiku podepsání informovaného souhlasu do 12 měsíců po transplantaci.
  • Písemný informovaný souhlas musí být získán od všech příjemců v souladu s pokyny Výboru pro humánní studie instituce.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají HLA-identického sourozence, který je schopen a ochotný darovat kostní dřeň
  • Pacienti s cirhózou nebo prokázanou přemosťující fibrózou jater nebo aktivní hepatitidou
  • Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce během 6 týdnů před zařazením
  • Důkaz HIV infekce nebo známá HIV pozitivní sérologie
  • Pacienti, kteří v minulosti podstoupili transplantaci kmenových buněk
  • Pacienti, kteří do 3 měsíců od zařazení do studie dostali testovaný lék nebo zařízení nebo neregistrované použití léku nebo zařízení
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pacienti s aktivním autoimunitním onemocněním (např. sarkoidóza, lupus, sklerodermie)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Prep režim RIC a profylaxe GVHD
Jednoramenná studie. Všichni pacienti dostávají stejný režim kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) a režim profylaxe GVHD
Lék: Režim RIC
Dny -60 až -21: hydroxymočovina (30 mg/kg/den po) >6 hodin před 1. dávkou: alemtuzumab (3 mg IV) Den -21: alemtuzumab (10 mg IV nebo S/C) Den -20: alemtuzumab (15 mg IV nebo S/C) (10 mg, pokud < 10 kg) Den -19: alemtuzumab (20 mg IV nebo S/C) (10 mg, pokud < 10 kg) Dny -8 až -4: fludarabin (30 mg/m2/den IV) Den -4: thiotepa (8 mg/kg IV) Den -3: melfalan (140 mg/m2) Dny -2 až -1: dny klidu/bez terapie Den 0: transplantace kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Režim přípravy na transplantaci
  • Režim kondicionování transplantací
Lék: Profilaktický režim GVHD
Den +3 až +4: cyklofosfamid (50 mg/kg/den IV) Den +5: Zahájení podávání takrolimu a Zahájení podávání mykofenolát mofetilu (MMF) Dny +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10 mg/kg/den IV) Den +90: rituximab (375 mg/m² IV jednorázově) Pacienti ≥ 12 let - Dny +120 až +180: abatacept (IND) měsíčně (10 mg/kg/den IV) Pacienti ≥ 12 let - Dny +210 až +390: abatacept (IND) měsíčně (5 mg/kg/den) Pacienti < 12 let - Dny +120 až +390: abatacept (IND) měsíčně (5 mg/kg/den IV)
Ostatní jména:
  • Režim profylaxe štěpu versus hostitele

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení dárce
Časové okno: 100 dní a 1 rok po transplantaci
měřeno chimérismem
100 dní a 1 rok po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: 100 dní po transplantaci
měřeno kompletním krevním obrazem
100 dní po transplantaci
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: 100 dní po transplantaci
měřeno kompletním krevním obrazem
100 dní po transplantaci
Vliv BMT na plicní funkce
Časové okno: 90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
měřeno testy funkce plic
90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
Vliv BMT na funkci jater
Časové okno: 90 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
měřeno laboratorními vyhodnoceními
90 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
Vliv BMT na neurologické funkce
Časové okno: 90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
měřeno kognitivním testováním a průzkumy kvality života
90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
Vliv BMT na srdeční funkci
Časové okno: 90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
měřeno echokardiogramem
90 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
Vliv BMT na funkci ledvin
Časové okno: 90 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
měřeno laboratorními vyhodnoceními
90 dní, 180 dní, 1 rok a 2 roky po transplantaci
Farmakokinetika alemtuzumabu
Časové okno: dny -19, den 0, den +15 a den +30
měřeno maximální plazmatickou koncentrací alemtuzumabu
dny -19, den 0, den +15 a den +30
Farmakokinetika abataceptu
Časové okno: dny +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku a 2 roky po transplantaci
měřeno maximální plazmatickou koncentrací abataceptu
dny +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku a 2 roky po transplantaci
Výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 1 rok po transplantaci
měřeno protokolovou klasifikační stupnicí
1 rok po transplantaci
Výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 2 roky po transplantaci
měřeno protokolovou klasifikační stupnicí
2 roky po transplantaci
Imunitní rekonstituce
Časové okno: dny +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku a 2 roky po transplantaci
měřeno hodnoceními výzkumné laboratoře
dny +30, +60, +90, 1 rok, 1,5 roku a 2 roky po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

26. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201611172

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Režim RIC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit