비악성 질환에 대한 감소된 강도 컨디셔닝 및 가족 HLA 불일치 BMT (FAM BMT)
2026년 5월 26일 업데이트: Washington University School of Medicine
비악성 장애가 있는 소아에서 감소된 강도 컨디셔닝 및 가족 HLA 불일치 골수 이식의 I/II상 시험
이 연구는 21세 미만이고 절차의 혜택을 받을 수 있는 비악성 질환 환자에서 가족성 HLA 불일치 골수 이식의 효능과 독성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
조혈 줄기 세포 이식으로 혜택을 받는 비악성 장애가 있는 21세 미만의 환자는 하이드록시우레아, 알렘투주맙, 플루다라빈, 티오테파 및 멜팔란으로 구성된 감소된 강도의 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
이것은 가족 HLA 불일치 골수 이식이 뒤따를 것입니다. 1차 목표는 이식 후 100일 및 1년에 안전성 및 기증자 세포 생착을 확립하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
29
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Shalini Shenoy, MD
- 전화번호: 314-454-6018
- 이메일: shalinishenoy@wustl.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Ian Snyder, BS, CCRP
- 전화번호: 314-273-5953
- 이메일: ian.s@wustl.edu
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale School of Medicine
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수석 연구원:
- Lakshmanan Krishnamurti, MD
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연락하다:
- Lakshmanan Krishnamurti, MD
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 모병
- Nemours Children's Health
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수석 연구원:
- Emi Caywood, MD
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연락하다:
- Emi Caywood, MD
- 전화번호: 800-416-4441
-
-
Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 모병
- Helen DeVos Children's Hospital
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연락하다:
- Troy Quigg, DO
-
수석 연구원:
- Troy Quigg, DO
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
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수석 연구원:
- Shalini Shenoy, MD
-
연락하다:
- Shalini Shenoy, MD
- 전화번호: 314-454-6018
- 이메일: shalinishenoy@wustl.edu
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연락하다:
- Ian Snyder, BS, CCRP
- 전화번호: 314-273-5953
- 이메일: ian.s@wustl.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 골수부전 증후군, 대사 장애, 면역학적 장애 또는 혈색소병증을 포함하여 골수 이식이 필요한 비악성 장애
겸상 적혈구 질환 환자의 경우 다음 중증 증상 중 하나가 있어야 합니다.
- 명백한 또는 침묵의 뇌졸중 또는 수혈 요법에도 불구하고 지속적으로 상승된 경두개 도플러 속도
- 매번 심각한 호흡 손상이 있는 재발성 급성 흉부 증후군
- 겸상 신증
- 장기간의 오피오이드 사용 및 학교 출석 활동 중단으로 인한 삶의 질 저하를 초래하는 혈관 폐색 에피소드에 대한 반복 입원
- 만성 수혈이 필요한 적혈구 동종면역
- 재발성 골괴사 또는 무혈성 괴사로 인한 다발성 관절 침범
- 겸상 적혈구 질환이 있는 환자는 알렘투주맙을 시작하기 전 30일 이내에 헤모글로빈 S < 30%여야 합니다.
- 나이 </= 등록 당시 20.99세
- 성능 점수 >/= 50
- 심초음파에서 좌심실 박출률 > 40% 또는 좌심실 단축률 > 26%
- DLCO > 40%(헤모글로빈에 대해 보정됨) 또는 너무 어려서 PFT를 수행할 수 없는 경우 실내 공기에서 기준 산소 포화도가 >/= 90%인 산소 포화도 측정
- 혈청 크레아티닌 </= 연령 및/또는 GFR > 70 mL/min/1.73m2에 대한 정상 상한의 1.5배
- 직접 빌리루빈 < 연령별 정상 상한치의 2배
- ALT 및 AST < 연령에 대한 정상 상한치의 5배
>/= 1년 동안 >/= 8회 이상 또는 >/= 20회 이상 충진 적혈구 수혈(평생 누적)을 받았거나 받고 있는 참가자는 간 철분 함량 추정을 위해 간 MRI를 받게 됩니다.
1. 간 생검은 간 MRI에서 간 철 함량 >/= 7mg Fe/mg 간 건조 중량에 대해 표시됩니다. 간의 조직학적 검사는 간경화, 가교 섬유증 및 활동성 간염의 부재를 기록해야 합니다.
- 가임기 여성 피험자는 사전 동의서 서명 시점부터 이식 후 12개월까지 동시에 2가지 피임법 시행에 동의해야 합니다. 남성 피험자는 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 이식 후 12개월까지 효과적인 장벽 피임 또는 진정한 금욕을 실천하는 데 동의해야 합니다.
- 기관의 Human Studies Committee의 지침에 따라 모든 수신자로부터 서면 동의서를 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 골수를 기증할 수 있고 기증할 의향이 있는 HLA 동일 형제가 있는 환자
- 간경화 또는 간 가교 섬유증이 있거나 활동성 간염이 있는 환자
- 등록 전 6주 이내에 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염
- HIV 감염 또는 알려진 HIV 양성 혈청 검사의 증거
- 이전에 줄기세포이식을 받은 적이 있는 환자
- 등록 후 3개월 이내에 시험용 약물 또는 장치를 받았거나 약물 또는 장치의 허가 외 사용을 받은 환자
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 활동성 자가면역질환 환자(예. 유육종증, 루푸스, 경피증)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RIC 준비 요법 및 GVHD 예방
단일 팔 연구.
모든 환자는 동일한 RIC(Reduced Intensity Conditioning) 요법 및 GVHD 예방 요법을 받습니다.
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-60일 ~ -21일: 하이드록시우레아(30mg/kg/일 po) 첫 번째 용량 >6시간 전: 알렘투주맙(3mg IV) -21일: 알렘투주맙(10mg IV 또는 S/C) -20일: 알렘투주맙(15mg IV 또는 S/C) (< 10kg인 경우 10mg) -19일: 알렘투주맙(20mg IV 또는 S/C)(< 10kg인 경우 10mg) -8~-4일: 플루다라빈(30mg/m2/일 IV) -4일: 티오테파 (8mg/kg IV) -3일: 멜팔란(140mg/m2) -2~-1일: 휴식일/치료 없음 0일: 골수 이식
다른 이름들:
Day +3 ~ +4: 사이클로포스파미드 (50mg/kg/일 정맥투여) Day +5: 타크로리무스 시작 및 마이코페놀레이트 모페틸 (MMF) 시작 Day +5, +14, +30, +60, +90: 아바타셉트 (IND) (10mg/kg/일 정맥투여) Day +90: 리툭시맙 (375mg/m² 정맥투여 1회) 12세 이상 환자 - Day +120 ~ +180: 아바타셉트 (IND) 월 1회 (10mg/kg/일 정맥투여) 12세 이상 환자 - Day +210 ~ +390: 아바타셉트 (IND) 월 1회 (5mg/kg/일) 12세 미만 환자 - Day +120 ~ +390: 아바타셉트 (IND) 월 1회 (5mg/kg/일 정맥투여)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기증자 생착
기간: 이식 후 100일 및 1년
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키메라즘으로 측정
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이식 후 100일 및 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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호중구 생착 시간
기간: 이식 후 100일
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전체 혈구 수로 측정
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이식 후 100일
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혈소판 생착까지의 시간
기간: 이식 후 100일
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전체 혈구 수로 측정
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이식 후 100일
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BMT가 폐 기능에 미치는 영향
기간: 이식 후 90일, 1년 및 2년
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폐 기능 검사로 측정
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이식 후 90일, 1년 및 2년
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BMT가 간 기능에 미치는 영향
기간: 이식 후 90일, 180일, 1년, 2년
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실험실 평가에 의해 측정됨
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이식 후 90일, 180일, 1년, 2년
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BMT가 신경학적 기능에 미치는 영향
기간: 이식 후 90일, 1년 및 2년
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인지 테스트 및 삶의 질 설문 조사로 측정
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이식 후 90일, 1년 및 2년
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BMT가 심장 기능에 미치는 영향
기간: 이식 후 90일, 1년 및 2년
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심 초음파로 측정
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이식 후 90일, 1년 및 2년
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BMT가 신장 기능에 미치는 영향
기간: 이식 후 90일, 180일, 1년, 2년
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실험실 평가에 의해 측정됨
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이식 후 90일, 180일, 1년, 2년
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알렘투주맙의 약동학
기간: -19일, 0일, +15일, +30일
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알렘투주맙의 최대 혈장 농도로 측정
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-19일, 0일, +15일, +30일
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아바타셉트의 약동학
기간: 이식 후 +30일, +60일, +90일, 1년, 1.5년 및 2년
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아바타셉트의 최대 혈장 농도로 측정
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이식 후 +30일, +60일, +90일, 1년, 1.5년 및 2년
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급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발생률
기간: 이식 후 1년
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프로토콜 등급 척도에 의해 측정됨
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이식 후 1년
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만성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률
기간: 이식 후 2년
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프로토콜 등급 척도에 의해 측정됨
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이식 후 2년
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면역 재구성
기간: 이식 후 +30일, +60일, +90일, 1년, 1.5년 및 2년
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연구 실험실 평가에 의해 측정됨
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이식 후 +30일, +60일, +90일, 1년, 1.5년 및 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 20일
기본 완료 (추정된)
2028년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 20일
처음 게시됨 (실제)
2017년 4월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 201611172
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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RIC 요법에 대한 임상 시험
-
Affiliated Hospital to Academy of Military Medical...Xuanwu Hospital, Beijing알려지지 않은
-
Capital Medical University초대로 등록
-
University of AarhusAarhus University Hospital알려지지 않은
-
Washington University School of MedicineThe Craig H. Neilsen Foundation모병
-
University Hospital Tuebingen아직 모집하지 않음