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Condicionamento de intensidade reduzida e TMO familiar com incompatibilidade de HLA para distúrbios não malignos (FAM BMT)

26 de maio de 2026 atualizado por: Washington University School of Medicine

Um ensaio de fase I/II de condicionamento de intensidade reduzida e transplante de medula óssea familiar com HLA incompatível em crianças com distúrbios não malignos

Este estudo foi concebido para estimar a eficácia e a toxicidade de transplantes de medula óssea familiares HLA incompatíveis em pacientes com doença não maligna com menos de 21 anos de idade e que poderiam se beneficiar do procedimento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes < 21 anos de idade com um distúrbio não maligno beneficiado por transplante de células-tronco hematopoiéticas receberão um regime de condicionamento de intensidade reduzida que consiste em hidroxiureia, alentuzumabe, fludarabina, tiotepa e melfalano.

Isso será seguido por um transplante de medula óssea familiar com HLA incompatível. O objetivo principal é estabelecer a segurança e o enxerto de células doadoras em 100 dias e 1 ano após o transplante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

29

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Número de telefone: 314-273-5953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Recrutamento
        • Yale School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Contato:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Health
        • Investigador principal:
          • Emi Caywood, MD
        • Contato:
          • Emi Caywood, MD
          • Número de telefone: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contato:
          • Troy Quigg, DO
        • Investigador principal:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Contato:
        • Contato:
          • Ian Snyder, BS, CCRP
          • Número de telefone: 314-273-5953
          • E-mail: ian.s@wustl.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Distúrbio não maligno que requer transplante de medula óssea, incluindo síndromes de insuficiência da medula óssea, distúrbios metabólicos, distúrbios imunológicos ou hemoglobinopatia

  • Para pacientes com doença falciforme, deve ter uma das seguintes manifestações graves:

    1. AVC manifesto ou silencioso ou velocidades doppler transcranianas persistentemente elevadas, apesar da terapia transfusional
    2. Síndrome torácica aguda recorrente com comprometimento respiratório significativo a cada vez
    3. Nefropatia falciforme
    4. Internações recorrentes por episódios vaso-oclusivos resultando em uso prolongado de opioides e baixa qualidade de vida com interrupção da frequência escolar
    5. Aloimunização de hemácias com necessidade de transfusões crônicas
    6. Osteonecrose recorrente ou envolvimento de múltiplas articulações por necrose avascular
  • Pacientes com doença falciforme devem apresentar hemoglobina S < 30% nos 30 dias anteriores ao início do alentuzumabe
  • Idade </= 20,99 anos no momento da inscrição
  • Pontuação de desempenho >/= 50
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo > 40% ou fração de encurtamento do ventrículo esquerdo > 26% por ecocardiograma
  • DLCO > 40% (corrigido para hemoglobina) ou oximetria de pulso com saturação basal de O2 >/= 90% em ar ambiente se muito jovem para realizar TFPs
  • Creatinina sérica </= 1,5x limite superior do normal para idade e/ou TFG > 70 mL/min/1,73m2
  • Bilirrubina direta < 2x limite superior do normal para a idade
  • ALT e AST < 5x limite superior do normal para a idade

  • Os participantes que receberam ou estão recebendo >/= 8 transfusões de concentrado de hemácias por >/= 1 ano ou >/= 20 transfusões de concentrado de hemácias (cumulativo ao longo da vida) serão submetidos a ressonância magnética do fígado para estimativa do teor de ferro hepático.

    1. A biópsia hepática é indicada para teor de ferro hepático >/= 7mg Fe/mg de peso seco do fígado por RM hepática. O exame histológico do fígado deve documentar a ausência de cirrose, fibrose em ponte e hepatite ativa

  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em praticar 2 métodos contraceptivos ao mesmo tempo desde o momento da assinatura do consentimento informado até 12 meses após o transplante. Indivíduos do sexo masculino devem concordar em praticar contracepção de barreira eficaz ou praticar abstinência verdadeira desde o momento da assinatura do consentimento informado até 12 meses após o transplante.
  • O consentimento informado por escrito deve ser obtido de todos os destinatários de acordo com as diretrizes do Comitê de Estudos Humanos da instituição.

Critério de exclusão:

  • Pacientes que têm um irmão HLA idêntico que pode e deseja doar medula óssea
  • Pacientes com cirrose ou fibrose em ponte estabelecida do fígado ou hepatite ativa
  • Infecção bacteriana, viral ou fúngica não controlada dentro de 6 semanas antes da inscrição
  • Evidência de infecção pelo HIV ou sorologia HIV positiva conhecida
  • Pacientes que receberam um transplante anterior de células-tronco
  • Pacientes que receberam um medicamento ou dispositivo experimental ou uso off-label de um medicamento ou dispositivo dentro de 3 meses após a inscrição
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Pacientes com doença autoimune ativa (por exemplo, sarcoidose, lúpus, esclerodermia)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Regime de preparação RIC e profilaxia de GVHD
Estudo de braço único. Todos os pacientes recebem o mesmo regime de Condicionamento de Intensidade Reduzida (RIC) e regime de profilaxia para GVHD
Medicamento: Regime RIC
Dias -60 a -21: hidroxiureia (30mg/kg/dia VO) >6h antes da 1ª dose: alemtuzumabe (3mg IV) Dia -21: alemtuzumabe (10mg IV ou S/C) Dia -20: alemtuzumabe (15mg IV ou S/C) (10mg se < 10kg) Dia -19: alemtuzumabe (20mg IV ou S/C) (10mg se < 10kg) Dias -8 a -4: fludarabina (30mg/m2/dia IV) Dia -4: tiotepa (8mg/kg IV) Dia -3: melfalano (140mg/m2) Dias -2 a -1: dias de descanso/sem terapia Dia 0: transplante de medula óssea
Outros nomes:
  • Regime Preparativo para Transplante
  • Regime de Condicionamento de Transplante
Medicamento: Regime de profilaxia de GVHD
Dia +3 a +4: ciclofosfamida (50mg/kg/dia IV) Dia +5: Início de tacrolimus & Início de micofenolato de mofetil (MMF) Dias +5, +14, +30, +60, +90: abatacepte (IND) (10mg/kg/dia IV) Dia +90: rituximab (375mg/m2 IV uma vez) Pacientes >= 12 anos - Dias +120 a +180: abatacepte (IND) mensal (10mg/kg/dia IV) Pacientes >= 12 anos - Dias +210 a +390: abatacepte (IND) mensal (5mg/kg/dia) Pacientes <12 anos - Dias +120 a +390: abatacepte (IND) mensal (5mg/kg/dia IV)
Outros nomes:
  • Esquema de profilaxia da Doença do Enxerto versus Hospedeiro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Enxerto de doador
Prazo: 100 dias e 1 ano pós-transplante
medida pelo quimerismo
100 dias e 1 ano pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: 100 dias após o transplante
medida por hemogramas completos
100 dias após o transplante
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: 100 dias após o transplante
medida por hemogramas completos
100 dias após o transplante
Efeito do BMT na função pulmonar
Prazo: 90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
medida por testes de função pulmonar
90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
Efeito do BMT na função hepática
Prazo: 90 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos pós-transplante
conforme medido por avaliações de laboratório
90 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos pós-transplante
Efeito do BMT na função neurológica
Prazo: 90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
medida por testes cognitivos e pesquisas de qualidade de vida
90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
Efeito do TMO na função cardíaca
Prazo: 90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
medida por ecocardiogramas
90 dias, 1 ano e 2 anos após o transplante
Efeito do TMO na função renal
Prazo: 90 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos pós-transplante
conforme medido por avaliações de laboratório
90 dias, 180 dias, 1 ano e 2 anos pós-transplante
Farmacocinética do alentuzumabe
Prazo: dias -19, dia 0, dia +15 e dia +30
conforme medido pela concentração plasmática máxima de alentuzumabe
dias -19, dia 0, dia +15 e dia +30
Farmacocinética do abatacept
Prazo: dias +30, +60, +90, 1 ano, 1,5 anos e 2 anos pós-transplante
medida pela concentração plasmática máxima de abatacept
dias +30, +60, +90, 1 ano, 1,5 anos e 2 anos pós-transplante
Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: 1 ano pós transplante
conforme medido pela escala de classificação do protocolo
1 ano pós transplante
Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: 2 anos após o transplante
conforme medido pela escala de classificação do protocolo
2 anos após o transplante
Reconstituição imune
Prazo: dias +30, +60, +90, 1 ano, 1,5 anos e 2 anos pós-transplante
conforme medido por avaliações de laboratório de pesquisa
dias +30, +60, +90, 1 ano, 1,5 anos e 2 anos pós-transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Investigadores

  • Investigador principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de março de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

26 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201611172

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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