Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Csökkentett intenzitású kondicionálás és a családi HLA-hoz nem illő BMT nem rosszindulatú betegségek esetén (FAM BMT)

2026. május 26. frissítette: Washington University School of Medicine

Nem rosszindulatú betegségekben szenvedő gyermekek csökkent intenzitású kondicionálásának és családi HLA-hoz nem illő csontvelő-transzplantációjának I/II. fázisú vizsgálata

Ez a vizsgálat célja, hogy megbecsülje a családi HLA-hoz nem illő csontvelő-transzplantációk hatékonyságát és toxicitását olyan nem rosszindulatú betegségben szenvedő betegeknél, akik 21 évesnél fiatalabbak, és előnyös lehet az eljárás.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A 21 évesnél fiatalabb, nem rosszindulatú betegségben szenvedő, hematopoietikus őssejt-transzplantációban részesülő betegek csökkentett intenzitású kondicionáló kezelést kapnak, amely hidroxi-karbamidból, alemtuzumabból, fludarabinból, tiotepából és melfalánból áll.

Ezt egy családi HLA-hoz nem illő csontvelő-transzplantáció követi. Az elsődleges cél a biztonságos és donorsejt beültetés megállapítása 100 nappal és 1 évvel a transzplantáció után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

29

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Ian Snyder, BS, CCRP
  • Telefonszám: 314-273-5953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Toborzás
        • Yale School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Toborzás
        • Nemours Children's Health
        • Kutatásvezető:
          • Emi Caywood, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Emi Caywood, MD
          • Telefonszám: 800-416-4441
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Toborzás
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Troy Quigg, DO
        • Kutatásvezető:
          • Troy Quigg, DO
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Shalini Shenoy, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Csontvelő-átültetést igénylő nem rosszindulatú rendellenesség, beleértve a csontvelő-elégtelenség szindrómákat, anyagcserezavarokat, immunológiai rendellenességeket vagy hemoglobinopátiát

  • Sarlósejtes analízisben szenvedő betegeknél a következő súlyos tünetek egyike kell, hogy legyen:

    1. Nyílt vagy csendes stroke vagy tartósan megnövekedett koponya-doppler sebesség a transzfúziós terápia ellenére
    2. Ismétlődő akut mellkasi szindróma, minden alkalommal jelentős légzési kompromittációval
    3. Sarlós nefropátia
    4. Ismétlődő felvételek érelzáródásos epizódok miatt, amelyek elhúzódó opioidhasználatot és rossz életminőséget eredményeznek, megszakított iskolalátogatással
    5. A vörösvértestek alloimmunizálása krónikus transzfúziók szükségességével
    6. Ismétlődő osteonecrosis vagy többszörös ízületi érintettség az érrendszeri nekrózisból
  • A sarlósejtes analízisben szenvedő betegek hemoglobin S-értékének <30%-nak kell lennie az alemtuzumab-kezelés megkezdése előtt 30 napon belül
  • Életkor </= 20,99 év a beiratkozáskor
  • Teljesítmény pontszám >/= 50
  • A bal kamrai ejekciós frakció > 40% vagy a bal kamrai rövidülési frakció > 26% az echokardiogram alapján
  • DLCO > 40% (hemoglobinra korrigálva) vagy pulzoximetria >/= 90%-os kiindulási O2-telítettséggel szobalevegőn, ha túl fiatal a PFT elvégzéséhez
  • A szérum kreatininszintje </= a normál felső határ 1,5-szerese az életkor és/vagy a GFR > 70 ml/perc/1,73 m2
  • Közvetlen bilirubin < 2-szerese a normál életkor felső határának
  • ALT és AST < 5-szöröse az életkori normálérték felső határának

  • Azok a résztvevők, akik >/= 8 csomagolt vörösvérsejt-transzfúziót kapnak vagy kapnak >/= 1 éven keresztül vagy >/= 20 csomagolt vörösvérsejt-transzfúziót (élettartam kumulatív), máj MRI-vizsgálatot végeznek a máj vastartalmának becslése céljából.

    1. Májbiopszia a máj vastartalma >/= 7mg Fe/mg máj száraztömeg esetén máj MRI-vel javasolt. A máj szövettani vizsgálatának dokumentálnia kell a cirrhosis, a hídfibrózis és az aktív hepatitis hiányát.

  • A fogamzóképes korú női alanyoknak bele kell állniuk két fogamzásgátlási módszer egyidejű gyakorlásába, a beleegyezés aláírásától az átültetést követő 12 hónapig. A férfi alanyoknak bele kell állniuk a hatékony gáti fogamzásgátlás gyakorlásába, vagy valódi absztinenciát kell gyakorolniuk a beleegyezés aláírásától az átültetést követő 12 hónapig.
  • Az intézmény Humántudományi Bizottságának irányelveivel összhangban minden címzetttől írásos beleegyezést kell kérni.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek HLA-azonos testvérük van, aki képes és hajlandó is csontvelőt adományozni
  • Cirrózisban vagy megállapított áthidaló májfibrózisban vagy aktív hepatitisben szenvedő betegek
  • Nem kontrollált bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a beiratkozást megelőző 6 héten belül
  • HIV-fertőzés bizonyítéka vagy ismert HIV-pozitív szerológia
  • Olyan betegek, akik korábban őssejt-átültetésen estek át
  • Azok a betegek, akik a felvételt követő 3 hónapon belül vizsgálati gyógyszert vagy eszközt kaptak, vagy gyógyszert vagy eszközt nem rendeltetésszerűen használtak.
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Aktív autoimmun betegségben szenvedő betegek (pl. szarkoidózis, lupus, szkleroderma)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RIC előkészítő rendszer és GVHD profilaxis
Egykarú vizsgálat. Minden beteg ugyanazt a csökkentett intenzitású kondicionáló (RIC) és GVHD profilaxist kapja
Drog: RIC rendszer
-60 és -21 nap: hidroxi-karbamid (30 mg/kg/nap po) >6 órával az 1. adag előtt: alemtuzumab (3 mg IV) -21. nap: alemtuzumab (10 mg IV vagy S/C) -20. nap: alemtuzumab (15 mg IV vagy S/C) (10 mg, ha < 10 kg) -19. nap: alemtuzumab (20 mg IV vagy S/C) (10 mg, ha < 10 kg) -8. és -4. nap: fludarabin (30 mg/m2/nap IV) -4. nap: tiotepa (8mg/kg IV) -3. nap: melfalán (140mg/m2) -2. és -1. nap: pihenőnapok/terápia nélkül 0. nap: csontvelő-transzplantáció
Más nevek:
  • Transzplantációs előkészítő rendszer
  • Transzplantációs kondicionáló rendszer
Drog: GVHD profilaxis kezelés
Nap +3–+4: ciklofoszfamid (50 mg/kg/nap IV) Nap +5: tacrolimus indítása és mofetil-mikofenolát (MMF) indítása Nap +5, +14, +30, +60, +90: abatacept (IND) (10 mg/kg/nap IV) Nap +90: rituximab (375 mg/m2 IV egyszeri adag) 12 éves vagy idősebb betegek – Nap +120–+180: abatacept (IND) havonta (10 mg/kg/nap IV) 12 éves vagy idősebb betegek – Nap +210–+390: abatacept (IND) havonta (5 mg/kg/nap) 12 évnél fiatalabb betegek – Nap +120–+390: abatacept (IND) havonta (5 mg/kg/nap IV)
Más nevek:
  • A graft versus host betegség profilaxisa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Donor beültetés
Időkeret: 100 nappal és 1 évvel a transzplantáció után
a kimérizmussal mérve
100 nappal és 1 évvel a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutrofil beültetés ideje
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
teljes vérképe alapján mérve
100 nappal az átültetés után
A vérlemezke-beültetés ideje
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
teljes vérképe alapján mérve
100 nappal az átültetés után
A BMT hatása a tüdőfunkcióra
Időkeret: 90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
tüdőfunkciós tesztekkel mérve
90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
A BMT hatása a májfunkcióra
Időkeret: 90 nap, 180 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
laboratóriumi értékelésekkel mérve
90 nap, 180 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
A BMT hatása a neurológiai funkcióra
Időkeret: 90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
kognitív teszteléssel és életminőség-felméréssel mérve
90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
A BMT hatása a szívműködésre
Időkeret: 90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
echokardiogrammal mérve
90 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
A BMT hatása a vesefunkcióra
Időkeret: 90 nap, 180 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
laboratóriumi értékelésekkel mérve
90 nap, 180 nap, 1 év és 2 év a transzplantáció után
Az alemtuzumab farmakokinetikája
Időkeret: nap -19, 0. nap, +15. és +30. nap
az alemtuzumab maximális plazmakoncentrációjával mérve
nap -19, 0. nap, +15. és +30. nap
Az abatacept farmakokinetikája
Időkeret: +30, +60, +90, 1 év, 1,5 év és 2 év a transzplantáció után
az abatacept maximális plazmakoncentrációjával mérve
+30, +60, +90, 1 év, 1,5 év és 2 év a transzplantáció után
Az akut graft-versus-host betegség (GVHD) előfordulása
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
protokoll szerinti osztályozási skálával mérve
1 évvel a transzplantáció után
A krónikus graft-versus-host betegség (GVHD) előfordulása
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
protokoll szerinti osztályozási skálával mérve
2 évvel a transzplantáció után
Az immunrendszer helyreállítása
Időkeret: +30, +60, +90, 1 év, 1,5 év és 2 év a transzplantáció után
kutatólaboratóriumi értékelésekkel mérve
+30, +60, +90, 1 év, 1,5 év és 2 év a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201611172

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a RIC rendszer

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel